1、高度重视罕见病的医疗保障问题,江苏 徐州 2019年5月9日,一,罕见病的医疗保障问题制度建设中存在的问题,（1）对于罕见病的认识有偏差 患者人数多 药品独家的多 药品价格高 对基金影响大,（2）罕见病药品纳入医保存在的技术困难 研发资料匮乏 沟通机制难建立 信息数据的不对称 没有明确的罕见病界定标准 专家人数少,（3）罕见病治疗的特殊性 高误诊率与长确诊时间 服药的长期性（终生服药）高费用（几万-几百万/年人）,一,罕见病的医疗保障问题制度建设中存在的问题,（5）罕见病药品保障的相关政策滞后 罕见病药品创新研发无补贴政策 罕见病药品药监审批无绿色通道 罕见病药 品进口监测数量过大 罕见病药品
2、市场转化周期过长 罕见病药品慈善体制没有建立,（4）罕见病患者及其家庭负担沉重,罕见病患者的经济可负担性评价 WHO标准调查法（药品费用/年均居民收入） 罕见病患者家庭的负担比例大于200% 灾难性支出评价法（治疗费用/同期家庭收入） 罕见病患者家庭负担比例大于40% 致贫评价法（治疗费用/贫困线上贫困线下） 罕见病药品的致贫率高,（6）保障严重不到位，可及性较低,二,罕见病的医疗保障问题越来越受到重视,近年来，国务院和相关政府部门对罕见病越来越予以重视。2018年5月，国家卫健委联合其他部委联合发布了我国第一批罕见病目录；2019年2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议是明确指出
3、，要保障2000多万罕见病患者用药。与此同时，国家卫健委宣布建立全国罕见病诊疗协作网，以加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。,二,罕见病的医疗保障问题越来越受到重视,（1）医疗保障的理念发生变化 罕见病患者也是医疗保障的重要组成部分，应该受到重视 保基本与保大病 重视基金平衡更重视保障绩效 重视医保的经济性更重视以人为本 重视医保可及性与公平性 重视全民医保与防止因病致贫、因病返贫,二,罕见病的医疗保障问题越来越受到重视,（2）医疗保障的能力提升 医疗服务供方 诊断能力的提升：疾病认识与基因诊断技术的不断发展 治疗能力的提升：特效药的不断增多 医疗服务需方 罕见病患儿及家属的健康 社会流动
4、性的进步 医疗保障城乡统筹、市级统筹 “关于医疗”的服务 疾病管理、慢病管理、健康管理 异地医疗、经办服务、智慧医保 （3）医疗保障的技术不断进步 精准医学 罕见病药品 互联网+ 罕见病疾病分类目录 流行病学数据 信息登录体系 信息管理系统,二,罕见病的医疗保障问题越来越受到重视,（4）医保的角色发生变化 以前医保是照账买单，现在医保是有选择的买单，提倡的是保障绩效和价值 （5）医保的手段发生变化 国家建立战略性购买机制，通过谈判、招标，降低药品价格，实现腾笼换鸟 （6）医保的监管能力不断增强 （7）今年，国家医疗保障局即将进行国家药品目录调整和药品谈判工作，这两项工作将根据中央国务院要求重视
5、罕见病的保障问题，相信罕见病特效药品部分纳入医保目录将不再是梦想,关于罕见病医疗保障的几点思考,1、明确保障范围。综合我国目前经济社会发展水平、医保基金结余、罕见病发病情况和诊疗情况，分期分批地逐步确定罕见病医疗保障病种范围以及所需医疗支付金额。,2、明确保障对象。可结合已参加基本医疗保险的状况、参保年限、户籍等信息，由各级相关部门联合，分级确定各省市需要被罕见病医疗保障制度覆盖的保障对象。,3、明确保障方式。纳入保障范围的罕见病患者，根据罹患疾病所需治疗药物及费用进行分类，分别由基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担化解其合规医疗费用。,4、明确保障实现路径。罕见病保障涉及临床、医保、心理等多领域，需要医学、社会学、心理学、伦理学、经济学、保险学等多学科协作。,5、明确各部门职责。国家医疗保障局需要联合民政部、财政部、卫健委、药监局、发改委等，建立一个多方参与、多方筹资的罕见病基金管理模式。,6、建立罕见病特殊药品管理模式。可以采取与大病保险特殊药品类似的谈判准入模式。,三,谢 谢！,
