医学统计学第七讲临床科研设计课件.ppt

1、第七讲 临床科研设计（实验设计和调查设计）浙江大学流行病与卫生统计教研室Email:研究设计包括：专业设计专业设计与统计设计统计设计 统计设计主要是依据研究目的，从研究的现况条件出发，规定研究因素，选择效应指标，确定研究对象的引人方法和规模，拟定实施的方法，以及数据收集、整理、分析的模式，直至结果的解释。临床科研研究分为：实验研究实验研究与调查研究调查研究 实验研究是指研究者根据研究目的人为地对受试对象（包括人或动物）设置干预措施，控制非干预措施的影响，总结干预团素的效果。实验研究分为：动物实验、临床试验与社区干预试验实验研究分为：动物实验、临床试验与社区干预试验 动物实验（动物实验（anim

2、al experiment）是把动物作为实验对象在动物身体上进行实验，根据获得的结果，逐步过渡到人体。分为急性、亚急性、慢性。临床试验（临床试验（clinical trial）是以病人为研究对象，临床为基础对治疗效果作出评价的实验研究。社区干预试验（社区干预试验（community intervent study）是以社区人群作为研究对象的干预试验。多在某一地区人群中进行，持续时间一般较长，其目的是观察某项保护措施对抑制某种危险因素致病的效果。医学实验研究的基本要素：处理因素、受试对象、处理因素、受试对象、实验效应实验效应 处理因素（处理因素（study factor,treatment）：研

3、究者根据研究目的欲施加或欲观察的能作用于受试对象并引起直接或间接效应的因素。受试对象（受试对象（object）是处理因素作用的客体，实质上他（它）所代表的就是根据研究目的而确定的观察目标总体。实验效应（实验效应（experimental effect）是处理因素作用于受试对象的反应和结果，它通过观察指标来表达。实验设计的基本原则：对照原则、随机化分组原则、实验设计的基本原则：对照原则、随机化分组原则、重复原则重复原则 对照原则对照原则：对照设置的原则(均衡)、对照的类型、对照的设置 随机化分组原则随机化分组原则：用随机的方式将处理分配给受试对象，使每个对象分到实验组与对照组的机会相同。重复原则

4、重复原则：处理组与对照组的受试者应具有一定数量，也就是说要求有一定的样本含量 1.对照设置的原则 “均衡性”是指在设立对照时除给予处理因素不同外，其他对实验效应有影响的因素（即非处理因素）尽量均衡一致。2.对照类型 配对对照（paired control）：同源配对、异体配对 组间对照（成组设计）3.对照的设置 空白对照（空白对照（blank control）是一种不给任何处理的对照 实验对照（实验对照（experimental control）采用与实验组操作条件一致的对照措施 标准对照（标准对照（potential control）用现有标准值或正常值作对照 潜在对照（潜在对照（poten

5、tial control）也不专门设立对照组 安慰剂对照（安慰剂对照（placebo control）采用一种无药理作用的物质，可以称它为假药，但其剂型或处置上不能为受试者识别。随机化分组方法分为：1.完全随机分组方法 2.区组随机排列方法 3.分段随机分组方法决定样本含量的条件及检验效能 设定检验的第类错误概率，即检验水准 设定检验的第类错误概率，或检验效能1-总体标准差、总体率、总体平均数的估计 处理组间的差别的估计，如=1-2或=1-2常用的样本含量估计方法常用的样本含量估计方法 样本均数与总体均数比较（或配对比较）2)(ttn 式中，n为所需样本含量；为总体标准差的估计值；=1-0为研

6、究者提出的差值，这里0为已知总体均数，1为实验结果的总体均数；t和t分别为检验水准和第类错误的概率相对应的t值。两样本均数比较两样本均数比较式中n1和n2分别为两样本所需含量，一般要求相等；为两总体标准差的估计值，一般假设其相等或取合并方差之平方根；为两均数之差值，t和t的意义与估计步骤同上。221)(2ttnn 多个样本均数比较所需样本含量的估计式中k为组数，、分别为各组的均数与标准差的估计值，为界值iX iS kXXi/)1/()(/)/(222kXXkSnii随机区组设计所需样本含量的估计式中n为每组所需样本数；MSe为误差的均方；D为组间差值；取=0.05水平，Q值查表8-4。222u

7、QDMSne样本率与总体率的比较式中0为已知总体率，1为预期实验结果的总体率，=1-0。2001uun 两组样本率比较式中n1和n2分别为两样本所需含量；p1和p2分别为两总体率的估计值；u和u分别为检验水准和第类错误的概率相对应的u值221112121psinpsinuunn 多个样本率比较式中pmax、pmin分别为最大率和最小率。为自由度=k-1的界值（附表20），k为组数211222minmaxpsinpsin/n 直线相关式中n为所需样本含量；r为总本相关系数的估计值；u和u的意义同前311ln/42rruun 定性研究调查 普查 定量研究 抽样调查调查研究在临床医学中的应用n病因学

8、调查n临床远期疗效观察n居民健康状况调查n测定生理正常值n卫生学调查调查设计的内容：n研究目的n调查方法n调查对象n调查指标和变量n调查工具和调查表n调查员n样本含量n伦理道德估计总体均数时所需的样本含量估计总体均数时所需的样本含量计算时要有3个已知条件：n要指定，然后才能从t值表查得t/2值。大多数情况下都取=0.05。n要有估计的标准差，一般都是从以前的研究资料中获得n要指定允许误差值22/tn 估计总体率所需的样本含量估计总体率所需的样本含量 的值一般很小（0.3），取arcsin后数值变化不大要指定，然后才能从附表1查得u/2值。要有估计的总体率要指定允许误差值pp/1 221arcs

9、in)p(pun/a 2221ppun/抽率抽样（抽率抽样（probability sampling），就是在抽样中必须使该总体中的每一个个体都有已知的或可计算的和非零的概率被抽样抽中。n简单随机抽样（simple random sampling）n系统抽样（systematic sampling）n分层抽样（stratfied sampling）n整群抽样（cluster sampling)非概率抽样非概率抽样（non-probability sampling），是指各个个体被抽样抽中的概率是未知的和无法计算的。n配额抽样n“滚雪球”样本和识别（判断）样本描述性调查和分析性调查描述性调查和分析性调查n描述性调查（descriptive survey），就是要对某个事物的特征作如实描绘，以了解该事物的现状。n分析性调查（analytic survey）是以揭示某些变量之间的关系为目的的调查。作业：nP146:No.3No.4nP172No.6