1、群随机试验群随机试验1 一一、基本概念、基本概念 二二、试验设计、试验设计 三三、优缺点优缺点 四四、注意、注意事项事项 五、区别五、区别2基本概念基本概念 定义定义：群随机试验(cluster randomization trials)，又称为整群随机试验或组群随机试验。CONSORT指南将其定义为由某些共同特征个体构成的整群（如家庭、社区等）而非单个体作为研究对象，采用随机抽样的方法（单纯随机、分层随机等）将整个群体分配到不同处理组的试验，基于整群作为研究对象进行干预、随访，比较不同处理组的效应。3基本概念基本概念研究研究单位单位: :群随机化单位多种多样。可大到社区、工厂、医院、 学校，
2、小到邻里、车间、病房、家庭和运动队。两个水平：（1）群体水平 （2）个体水平 这是群随机试验和传统随机对照试验（RCT）的最大区别。4设计方法设计方法 根据随机化的方式，整群随机试验可分为完全随机化和限制性随机化。 实验中使用哪种随机化方案主要取决于：可用于随机化的整群数量、整群之间的异质性程度及实现匹配的难度等。 一般而言，整群数量越小，整群之间的变异度越大，实现匹配的难度越小，越适合使用限制性随机化。5设计方法设计方法完全随机化：指整群按照简单随机方法分配到不同处理组。 适用于：整群数量较大的情况。如果整群数量较少，完全随机化会导致基线特征资料的不均衡，从而影响最终结果。限制性随机化：按照
3、一定的基线特征（如社会经济地位、地理位置、自然环境特征等）将整群进行分层或配对，然后在分层或配对的基础上随机分配整群。最常见的方式包括：分层随机化和匹配随机化。6优缺点优缺点优点优点： 1、满足伦理学要求； 2、在很多情况下，医疗卫生干预是在群体的水平上实施的，如针对社区人群的健康教育、针对医生实施指南的干预等，这种情况下很难以个体为单位进行随机分组； 3、整群随机试验设计可以更好地避免不同干预之间的污染。7优缺点优缺点 缺点缺点：1、在样本量相同的情况下，群随机试验的统计效能低于个体随机试验。原因：群内个体的反应比群间个体的反应有更大的相似性，即存在群内相关，这就使研究的有效样本量减少，从而
4、使研究的统计效能降低，其降低的程度与群内相关系数的大小有关。2、群随机试验的设计和分析要更为复杂，由于群内数据的不独立，这就使我们不能够用常见的方法计算样本量和来进行统计分析，如果方法用得不太合适的话会导致研究的效能不足甚至得出错误的结论。8优缺点优缺点3.基线协变量不平衡的现象可能产生，在群的数量较少时，由于群间自身基线协变量情况的不同，这会使这些群在研究初期就存在不平衡，这种现象在群随机设计中更可能会出现。4.由于群随机设计的项目评价很多都是开放性的，在研究中很难做到双盲，再加上我们还需要获取研究对象的知情同意，这会导致研究者和研究对象事先都已经了解了我们的干预措施这两方面的原因都可能导致
5、我们的研究出现选择偏倚。9注意事项注意事项1样本量的问题 首先，群随机设计的样本量的计算不同于个体随机，如果忽略方差膨胀因子容易导致样本量的估计过低，从而使研究的效能不足，甚至不能发现本来存在的差异，这是在群随机设计中最容易犯的错误之一。 其次，计算样本量经常考虑的问题也不要忽略，例如是做等效性检验，优效检验还是非劣效检验、临界值的选择、单侧还是双侧检验等问题01。2.分析方法 群随机设计的分析方法分为两类，个体水平和群体水平的分析。较多的是进行个体水平的分析，在应用时经常犯的错误就是忽略了群间效应的变异，从而导致I类错误的增大。103.失访问题 任何一个随机试验都可能出现失访，对随访时间较长
6、的试验更要注意失访的问题。在群随机试验中，除了个体观察对象失访外，也可发生整群失访。如果失访与干预无关，则采用过量样本的方法即可弥补这种类型的失访。如果组间的失访不是随机发生的，特别是当干预效果与参与程度密切相关时，则对干预效果的估计时容易产生偏倚。4.效能问题 相同的研究中，在样本量相同的情况下，群体水平随机的研究设计的效能要低于个体水平的随机，故能用个体水平的随机就不要用群体水平的随机。注意事项注意事项11区别区别设计设计样本量样本量统计分析及结果统计分析及结果传统传统RCTRCT以个体对象为基础，以个体对象为基础，研究对象、干预措施、研究对象、干预措施、随机方案等都基于个随机方案等都基于
7、个体体考虑效应：考虑效应： 1 1类错误类错误 2 2类错误类错误不用考虑群集性，分不用考虑群集性，分析方法较为简单析方法较为简单群随机试群随机试验验以整群为基础，研究以整群为基础，研究对象干预措施、随机对象干预措施、随机化方案等都基于整群化方案等都基于整群还要考虑整群还要考虑整群数、整群大小、数、整群大小、群内相关系数，群内相关系数，样本量往往很样本量往往很大大考虑群集性，分析方考虑群集性，分析方法更加复杂；比较个法更加复杂；比较个体和整群水平的基线体和整群水平的基线资料；给出结局的群资料；给出结局的群内相关系数内相关系数表表1 1 整整群随机试验与传统群随机试验与传统RCTRCT的区别的区别12区别区别群随机试验和整群抽样调查的主要区别 整群抽样是从确定的总体中随机抽取一定数量的群，但并不涉及将这些群随机分配到不同组进行干预试验。 而在群随机试验采用随机抽样的方法（单纯随机、分层随机等）将群体分配到不同处理组，群随机试验的每个群内，个体样本的选择可以根据需要采取随机抽样或者非随机抽样的方法进行。1314
