1、第十八章第十八章生生 物物 药药 物物Biopharmaceutics第一节第一节 生物药物概述生物药物概述一、生物药物的概念一、生物药物的概念生物药物（生物药物（Biopharmaceutics）是利用生）是利用生物体、生物组织或其成分，综合应用生物学、物体、生物组织或其成分，综合应用生物学、生物化学、微生物学、免疫学、物理生物化学、微生物学、免疫学、物理 化学和药学等的原理与方法制造的一大类用化学和药学等的原理与方法制造的一大类用于预防、诊断、治疗的制品。于预防、诊断、治疗的制品。广义的生物药物包括从动物、植物、微生物广义的生物药物包括从动物、植物、微生物等生物体中制取的各种天然生物活性物
2、质及等生物体中制取的各种天然生物活性物质及其人工或合成的天然物质类似物。其人工或合成的天然物质类似物。现代生物药物的类型：现代生物药物的类型： 基因重组技术制备的多肽与蛋白质类药物。基因重组技术制备的多肽与蛋白质类药物。 基因药物，即基因治疗剂、基因疫苗、反基因药物，即基因治疗剂、基因疫苗、反 义药物和核酶等。义药物和核酶等。 天然生物药物，即来自动物、植物、微生天然生物药物，即来自动物、植物、微生 物和海洋生物的天然药物。物和海洋生物的天然药物。 合成与半合成的生物药物。合成与半合成的生物药物。二、生物药物的发展二、生物药物的发展 略，见课本略，见课本三、生物药物的特点三、生物药物的特点 1
3、药理学特性药理学特性 治疗的针对性强治疗的针对性强 药理活性高药理活性高 毒副作用小毒副作用小 生理副作用常有发生生理副作用常有发生 2在生产、制备中的特殊性在生产、制备中的特殊性 原料中有效物质含量低原料中有效物质含量低 稳定性差稳定性差 易腐败易腐败 注射用药有特殊要求注射用药有特殊要求3、检验上的特殊性、检验上的特殊性第二节第二节 生物药物的分类与临床用途生物药物的分类与临床用途一、生物药物的分类一、生物药物的分类（一）按其来源和制造方法（一）按其来源和制造方法 1 1、动物来源、动物来源 2 2、微生物来源、微生物来源 3 3、植物来源、植物来源 4 4、现代生物技术产品、现代生物技术
4、产品 5 5、化学合成、化学合成（二）按化学本质和化学特性来分类（二）按化学本质和化学特性来分类 1 1、氨基酸及其衍生物类似物、氨基酸及其衍生物类似物 2 2、多肽和蛋白质类药物、多肽和蛋白质类药物 3 3、酶与辅酶类药物、酶与辅酶类药物 4 4、核酸及其降解物和衍生物类药物、核酸及其降解物和衍生物类药物 5 5、糖类药物、糖类药物 6 6、脂类药物、脂类药物 7 7、细胞生长因子类药物、细胞生长因子类药物 8 8、生物制品类药物、生物制品类药物（三）按生理功能和用途分类（三）按生理功能和用途分类 1 1、治疗药物、治疗药物 2 2、预防药物、预防药物 3 3、诊断药物、诊断药物 4 4、其
5、它生物医药用品、其它生物医药用品二、生物药物的临床用途二、生物药物的临床用途（一）作为治疗药物（一）作为治疗药物 1 1、内分泌障碍治疗剂、内分泌障碍治疗剂 7 7、抗病毒药物、抗病毒药物 2 2、维生素类药物、维生素类药物 8 8、抗辐射药物、抗辐射药物 3 3、中枢神经系统药物、中枢神经系统药物 9 9、抗肿瘤药物、抗肿瘤药物 4 4、血液与造血系统药物、血液与造血系统药物 1010、计划生育药物、计划生育药物 5 5、呼吸系统药物、呼吸系统药物 1111、生物制品类治疗剂、生物制品类治疗剂 6 6、心血管系统药物、心血管系统药物 （二）作为预防药物（二）作为预防药物（三）作为诊断药物（三
6、）作为诊断药物 1 1、免疫诊断试剂、免疫诊断试剂 2 2、酶诊断试剂、酶诊断试剂 3 3、器官功能诊断试剂、器官功能诊断试剂 4 4、放射性核素诊断药物、放射性核素诊断药物 5 5、诊断用单克隆抗体、诊断用单克隆抗体 6 6、基因诊断芯片、基因诊断芯片（四）用作其他生物医药用品（四）用作其他生物医药用品 1 1、生化试剂系列、生化试剂系列 2 2、生物医学材料、生物医学材料 3 3、营养保健品及美容化妆品、营养保健品及美容化妆品 第三节第三节 生物药物的研究进展生物药物的研究进展一、天然生物药物的研究发展前景一、天然生物药物的研究发展前景 1 1深入研究开发人体来源的新型生物药物深入研究开发
7、人体来源的新型生物药物 2 2扩大和深入研究开发动物来源的天然活性物质扩大和深入研究开发动物来源的天然活性物质 3 3努力促进海洋药物和海洋活性物质的开发研究努力促进海洋药物和海洋活性物质的开发研究 4 4综合应用现代生物技术综合应用现代生物技术, ,加速天然生物药物的加速天然生物药物的 创新和产业化创新和产业化 5 5中西结合创制新型生物药物。中西结合创制新型生物药物。 二、生物技术药物研究发展前景二、生物技术药物研究发展前景生物技术药物（也称基因工程药物，生物技术药物（也称基因工程药物， Biotech drugsBiotech drugs）, , 指以指以DNADNA重组技术生产重组技术
8、生产的蛋白质、多肽、酶、激素、疫苗、单克的蛋白质、多肽、酶、激素、疫苗、单克隆隆 抗体和细胞生长因子等药物。抗体和细胞生长因子等药物。20082008年生物技术药物的市场销售将达到年生物技术药物的市场销售将达到600600亿美元。亿美元。1 生物技术药物的发展已进入蛋白质工程药生物技术药物的发展已进入蛋白质工程药物新时期物新时期第一代重组生物技术药物逐渐被第二代蛋白第一代重组生物技术药物逐渐被第二代蛋白质工程药物所取代质工程药物所取代, ,蛋白质工程技术日新月异蛋白质工程技术日新月异, ,点突变技术（点突变技术（site-directed site-directed mutagenesismu
9、tagenesis） 、DNADNA改组技术（改组技术（DNA DNA shufflingshuffling） 、融合蛋白技术、定向进化技、融合蛋白技术、定向进化技术（术（direction evolutiondirection evolution） 、基因插入及、基因插入及基因打靶等技术使蛋白质工程药物新品种迅基因打靶等技术使蛋白质工程药物新品种迅速增加。速增加。2发展新型生物技术药物与疫苗和治疗发展新型生物技术药物与疫苗和治疗 性抗体。性抗体。3新的高效表达系统的研究与应用。新的高效表达系统的研究与应用。4生物技术药物新剂型研究迅速发展。生物技术药物新剂型研究迅速发展。5 生物芯片在药物研
10、究中的应用生物芯片在药物研究中的应用生物芯片（生物芯片（biochipbiochip）是指通过微加工和微电）是指通过微加工和微电子技术在固体载体的表面上构建的可准确、子技术在固体载体的表面上构建的可准确、大信息量检测生物组分的微型分析系统大信息量检测生物组分的微型分析系统, , 它它包含基因芯片（包含基因芯片（ gene chipgene chip） 、蛋白质芯片、蛋白质芯片（ protein chip protein chip ） 、细胞芯片（、细胞芯片（ cell cell chipchip） 、组织芯片（、组织芯片（ tissue chiptissue chip） 和小和小分子芯片（分子
11、芯片（ small-molecule microarraysmall-molecule microarray） 及芯片实验室（及芯片实验室（ lab-on-a-chiplab-on-a-chip） 或微流芯或微流芯片（片（microfuidicsmicrofuidics）等种类。目前基因芯片）等种类。目前基因芯片和蛋白质芯片的应用有了较大的突破。和蛋白质芯片的应用有了较大的突破。6、反义核酸药物和、反义核酸药物和RNA干扰干扰 使用互补序论的核酸与特定的使用互补序论的核酸与特定的mRNAmRNA相结合，相结合，抑制其作用，这种核酸药物的先驱就是反义抑制其作用，这种核酸药物的先驱就是反义药物。药
12、物。7 7、将基因组学和蛋白质组学的研究成果转化、将基因组学和蛋白质组学的研究成果转化为生物药物技术新药的研究与开发。为生物药物技术新药的研究与开发。第四节第四节 生物技术药物生物技术药物一、美国，欧盟和中国生物技术药物的比较一、美国，欧盟和中国生物技术药物的比较（一）美国批准的生物技术药物（一）美国批准的生物技术药物（二）欧盟批准的生物技术药物（二）欧盟批准的生物技术药物（三）中国批准的生物技术药物（三）中国批准的生物技术药物二、建立我国生物技术药物研究创新体系二、建立我国生物技术药物研究创新体系 1. 1. 研究开发具有自主知识产权的基因工程药物。研究开发具有自主知识产权的基因工程药物。 2 2加强基因工程抗体的研究开发。加强基因工程抗体的研究开发。 3 3加速基因治疗技术平台体系的建设。加速基因治疗技术平台体系的建设。 4 4大力开展干细胞与组织工程研究。大力开展干细胞与组织工程研究。 5 5突出新型基因工程疫苗的研究与开发采用基因突出新型基因工程疫苗的研究与开发采用基因 工程技术工程技术, ,克隆和表达保护性抗原基因克隆和表达保护性抗原基因, ,利用表利用表 达的抗原产物或重组体自身制成的疫苗称为重达的抗原产物或重组体自身制成的疫苗称为重 组疫苗组疫苗, ,是新一代疫苗的研制方向。是新一代疫苗的研制方向。
