1、1 1疾病预后的循证疾病预后的循证医学医学评价及应用评价及应用2循证医学定义循证医学定义 循证医学循证医学（evidence-based medicine,EBMevidence-based medicine,EBM）又称实证医学又称实证医学，是指在疾病诊治过程中，将是指在疾病诊治过程中，将个人个人临床专业知识临床专业知识与现有与现有最好研究证据最好研究证据、病人选择病人选择结合起来进行综合考虑，为每个结合起来进行综合考虑，为每个病员做出最佳医疗决策。病员做出最佳医疗决策。3循证医学循证医学“三要素三要素”医务人员丰富临床知识医务人员丰富临床知识（正确诊断）；（正确诊断）；现有最好研究证据（现
2、有最好研究证据（真实证据）；真实证据）；病人选择（病人选择（尊重患者权利尊重患者权利 ）4循证医学与临床实践循证医学与临床实践 确定需要回答的临床问题确定需要回答的临床问题 寻找可以回答上述问题的最佳证据寻找可以回答上述问题的最佳证据 评价证据的正确性和有效性评价证据的正确性和有效性 临床上实施这一有效措施并回答临床问题临床上实施这一有效措施并回答临床问题5一、预后循证估计的概念一、预后循证估计的概念 预后（预后（prognosis)-指疾病发生后，对疾病指疾病发生后，对疾病未来病程和结局的预测。未来病程和结局的预测。预后是医生、病人及家属都十分关切的问题预后是医生、病人及家属都十分关切的问题
3、 医生在预测疾病病程和结局时，除结合专业知医生在预测疾病病程和结局时，除结合专业知识、患者疾病特征和临床经验外，还要选择最识、患者疾病特征和临床经验外，还要选择最佳科学证据，进行综合判断与估计，使预测疾佳科学证据，进行综合判断与估计，使预测疾病预后结果更可能接近患者真实结局。病预后结果更可能接近患者真实结局。6预后研究的意义预后研究的意义 了解疾病发展趋势和后果，为临床治疗决了解疾病发展趋势和后果，为临床治疗决策提供依据；策提供依据；了解影响预后各种因素，通过改变预后因了解影响预后各种因素，通过改变预后因素改变预后；素改变预后；通过预后研究评价治疗措施的效果通过预后研究评价治疗措施的效果7查找
4、预后证据的查找预后证据的方法方法 1、探讨疾病对患者的危害性：、探讨疾病对患者的危害性：2、探讨影响预后的因素：、探讨影响预后的因素：3、探讨改善预后的措施：、探讨改善预后的措施：81、疾病对患者的危害性、疾病对患者的危害性 患病后结局：痊愈、好转、致残、死亡患病后结局：痊愈、好转、致残、死亡 不同结局概率多大？不同结局概率多大？高度重视致残率越高，或病死率越高，对人高度重视致残率越高，或病死率越高，对人类危害就越大，作为首选疾病去研究，如冠类危害就越大，作为首选疾病去研究，如冠心病、高血压等，要注意疾病的转归，对预心病、高血压等，要注意疾病的转归，对预后要有明确的重点指标，还要注意导致不同后
5、要有明确的重点指标，还要注意导致不同结局的影响因素结局的影响因素 92、影响预后的因素、影响预后的因素 无特殊治疗的疾病，预后主要是研究自然转归无特殊治疗的疾病，预后主要是研究自然转归 有治疗方法的疾病（如有治疗方法的疾病（如AMI)，要研究不同干预措施，要研究不同干预措施实施后的转归，观察哪些因素与结局有密切关系实施后的转归，观察哪些因素与结局有密切关系 有些疾病，某个因素可以是致病因素，又是重要的有些疾病，某个因素可以是致病因素，又是重要的预后因素，如年龄、吸烟既是导致急性心肌梗死的预后因素，如年龄、吸烟既是导致急性心肌梗死的危险因素，又是患者的不良预后因素危险因素，又是患者的不良预后因素
6、 某些疾病，不同的病情、病期、年龄、并发症均成某些疾病，不同的病情、病期、年龄、并发症均成为预后因素为预后因素 干预措施对疾病预后有很大的关系，结合预后证据干预措施对疾病预后有很大的关系，结合预后证据，评价影响预后的因素，评价影响预后的因素 10 影响预后的因素影响预后的因素预后因素预后因素（prognostic factor)：凡是影响疾：凡是影响疾病结果的因素病结果的因素 预后因素能用来正确预计疾病结果事件的发生预后因素能用来正确预计疾病结果事件的发生11 影响预后的因素影响预后的因素 人口学特征：年龄、性别人口学特征：年龄、性别 疾病本身特点：病情、病程、合并症疾病本身特点：病情、病程、
7、合并症 社会社会-经济地位和家庭因素：经济地位和家庭因素：医疗条件：医疗条件：个性特征：心理因素和身体素质个性特征：心理因素和身体素质 依从性：依从性：早期诊断、早期治疗早期诊断、早期治疗 不同疾病的特殊预后因素不同疾病的特殊预后因素 12人口学特征：年龄、性别人口学特征：年龄、性别 不同的疾病有年龄和性别的差异不同的疾病有年龄和性别的差异 同一疾病不同年龄和性别又有不同结局同一疾病不同年龄和性别又有不同结局13疾病本身的特点疾病本身的特点 疾病的性质、临床类型、病变程度和病疾病的性质、临床类型、病变程度和病情等，均可影响疾病的预后情等，均可影响疾病的预后 引用文献作为临床判断预后的佐证时，引
8、用文献作为临床判断预后的佐证时，一定要认真分析纳入病例的临床类型和一定要认真分析纳入病例的临床类型和病情，与实际病例有无差别，是否做过病情，与实际病例有无差别，是否做过分层处理，这样才能恰当地利用文献做分层处理，这样才能恰当地利用文献做出预后的判断出预后的判断 14社会、家庭因素社会、家庭因素 社会、家庭因素对患者预后都有一定关系。社会、家庭因素对患者预后都有一定关系。医疗制度、社会保障制度、家庭经济状况、医疗制度、社会保障制度、家庭经济状况、患者在家中地位及重要性、社会及家庭成员患者在家中地位及重要性、社会及家庭成员对患者的关怀、照顾程度以及患者文化程度对患者的关怀、照顾程度以及患者文化程度
9、和心理承受能力等都会影响疾病预后和心理承受能力等都会影响疾病预后。15医疗条件医疗条件 医疗条件的好坏，直接影响疾病的预后医疗条件的好坏，直接影响疾病的预后 临床文献的应用，要了解研究单位的医疗临床文献的应用，要了解研究单位的医疗设备及医疗水平，尤其是重病，预后的结设备及医疗水平，尤其是重病，预后的结果与医疗条件明显相关果与医疗条件明显相关 。16 个性特征（心理因素和身体素质）个性特征（心理因素和身体素质）患者的身体素质依据其年龄、性别、营养患者的身体素质依据其年龄、性别、营养状况、免疫功能、家族遗传、心理素质等状况、免疫功能、家族遗传、心理素质等因素，均可影响预后，应综合评价因素，均可影响
10、预后，应综合评价 体质的好坏，患病后的症状轻重不同，疾体质的好坏，患病后的症状轻重不同，疾病预后也不同病预后也不同 17早期诊断、早期治疗早期诊断、早期治疗 早期正确诊断和早期合理治疗是改善预后早期正确诊断和早期合理治疗是改善预后的最佳方案，对疾病的结局至关重要，否的最佳方案，对疾病的结局至关重要，否则很可能导致不好的结局发生。则很可能导致不好的结局发生。分析时要对疾病不同期的病例进行分层分分析时要对疾病不同期的病例进行分层分析，否则结论可信度就差析，否则结论可信度就差。18其他：影响预后的因素其他：影响预后的因素 依从性：依从性：干预措施对疾病的预后有很大的关系，干预措施对疾病的预后有很大的
11、关系，结合预后的证据，在评价影响预后的结结合预后的证据，在评价影响预后的结局中有重要作用，有些疾病干预后有好局中有重要作用，有些疾病干预后有好的结果，有些则相反。的结果，有些则相反。同一种干预措施结果和预后也不尽相同同一种干预措施结果和预后也不尽相同193、改善预后的措施、改善预后的措施 改善预后必须是有效的防治措施，防止并发症发生改善预后必须是有效的防治措施，防止并发症发生，积极治疗并处理不良的预后因素，积极治疗并处理不良的预后因素。早期有效的治疗、措施得当（药物选择合理、手术早期有效的治疗、措施得当（药物选择合理、手术时机恰当）都可改善患者预后时机恰当）都可改善患者预后。同一组疾病，并发症
12、不同，预后也不同。如急性心同一组疾病，并发症不同，预后也不同。如急性心肌梗死，并发心脏破裂、心衰、心律失常等都是影肌梗死，并发心脏破裂、心衰、心律失常等都是影响预后的重要因素，如对疾病治疗及时，处理得当响预后的重要因素，如对疾病治疗及时，处理得当，就可避免并发症的发生，预后就大大改观。，就可避免并发症的发生，预后就大大改观。所以我们该做的是如何使每种疾病得到满意合理的所以我们该做的是如何使每种疾病得到满意合理的干预而改善预后干预而改善预后。20如何为如何为AMIAMI患者制定合适有效的治疗方案？患者制定合适有效的治疗方案？目前对目前对AMI患者可选择的治疗方案：患者可选择的治疗方案：药物治疗药
13、物治疗 冠脉支架术冠脉支架术 急诊冠脉搭桥术急诊冠脉搭桥术21 合理的治疗方案合理的治疗方案以人为本以人为本如何给病人选择合适治疗方案如何给病人选择合适治疗方案?每一位患者会有多种治疗方案的选择每一位患者会有多种治疗方案的选择 同一种疾病患者会选择不同治疗方案同一种疾病患者会选择不同治疗方案 两个中两个中心心人人病病以病为中心以病为中心 良好的结局良好的结局效益效益/经济比经济比效益效益/风险比风险比强调临床决策强调临床决策-以病以病/人为中心人为中心关注关注-效益效益/风险比风险比-效益效益/经济比经济比Patient-Patient-centered centered therapythe
14、rapy治疗目标治疗目标潜在潜在ASCVDASCVD风风险的降低险的降低可能的副作用可能的副作用药物相互作用药物相互作用患者偏好患者偏好https:/www.lipid.org/patient-centered23疾病转归与预后的描述疾病转归与预后的描述 任何疾病都要经过长短不等的临床病程，逐任何疾病都要经过长短不等的临床病程，逐步发展为痊愈、好转、无效、恶化、并发症步发展为痊愈、好转、无效、恶化、并发症、后遗症、致残或死亡等结果、后遗症、致残或死亡等结果 在研究疾病的转归与结局中，不管小样本还在研究疾病的转归与结局中，不管小样本还是大样本的研究，其目的都是为临床提供判是大样本的研究，其目的都
15、是为临床提供判断预后方面的可靠证据断预后方面的可靠证据 24描述预后常用的指标描述预后常用的指标-用简单的率表示用简单的率表示 有效率（有效率（response rate)治愈率治愈率(recovery rate)缓解率缓解率(rimission rate)复发率复发率(recurrence rate)致残率：致残率：(disability rate)病死率病死率(case-fatality)5年生存率年生存率(5-year survival rate)应用这些指标，明确预后的终点，这样才能在应用这些指标，明确预后的终点，这样才能在研究预后的文献中，使用相同的指标相互比较，取研究预后的文献中，
16、使用相同的指标相互比较，取得最佳证据，以期用于临床对预后的判断得最佳证据，以期用于临床对预后的判断 25 描述预后常用的指标描述预后常用的指标指标名称指标名称 定义定义有效率有效率 患某病经过治疗后，证实有效病例占同期该病总病患某病经过治疗后，证实有效病例占同期该病总病 例数的百分率例数的百分率缓解率缓解率 患某病经过治疗后，达到临床疾病消失期的例数占患某病经过治疗后，达到临床疾病消失期的例数占 同期该病总病例数的百分率同期该病总病例数的百分率 复发率复发率 患某病已经缓解或痊愈后，重新复发患者占同期该患某病已经缓解或痊愈后，重新复发患者占同期该 病总病例数的百分率病总病例数的百分率病死率病死
17、率 某时期内因某病死亡的病例数占该病总病例数的百某时期内因某病死亡的病例数占该病总病例数的百 分率分率5 5年生存率年生存率 从疾病某点开始到从疾病某点开始到5 5年时存活病例占该病总观察病年时存活病例占该病总观察病 例数百分率例数百分率 26描述预后较为复杂的表达指标描述预后较为复杂的表达指标 生存率曲线生存率曲线（survival rate curve）:了解不同年份了解不同年份患者的生存率患者的生存率 潜在减寿年数潜在减寿年数(potential years of life lost,PYLL)：综合估计某种死因，对一定年龄组人群危害程度：综合估计某种死因，对一定年龄组人群危害程度 伤残
18、调整寿命年伤残调整寿命年(disability adjusted life year，DALY)：定量计算疾病造成的早死与残疾，对健康：定量计算疾病造成的早死与残疾，对健康寿命年损失的综合指标。寿命年损失的综合指标。生存质量生存质量(quality of life)：27预后因素研究的统计学方法预后因素研究的统计学方法 单因素分析单因素分析 多元多元Logistic Logistic回归分析：回归分析：筛选与筛选与疾病相关的主要预后因素以及这些因素在疾病相关的主要预后因素以及这些因素在决定预后中的相对比重决定预后中的相对比重 Cox模型：建立疾病预后函数或预后指数模型：建立疾病预后函数或预后指
19、数。同时能有效处理随访时间长短不一、资同时能有效处理随访时间长短不一、资料失访等终检值问题。料失访等终检值问题。28二、二、预后研究的设计方案预后研究的设计方案预后研究方案：前瞻性和回顾性两大类型：预后研究方案：前瞻性和回顾性两大类型：随机对照研究随机对照研究1、前瞻性研究方案、前瞻性研究方案 队列研究队列研究 临床对照研究临床对照研究 描述性研究描述性研究 回顾性队列研究回顾性队列研究2、回顾性研究方案、回顾性研究方案 病例病例-对照研究对照研究 描述性研究描述性研究29预后研究中的关键问题预后研究中的关键问题 队列研究的起始点：必须有明确的标准；队列研究的起始点：必须有明确的标准；研究对象
20、的来源和分组：研究对象的来源和分组：研究人群与目标人群一致研究人群与目标人群一致 分组具有可比性分组具有可比性 随访和失访随访和失访301、队列研究、队列研究(cohort study)设计特点：设计特点：队列研究是预后研究中最佳设计方案队列研究是预后研究中最佳设计方案1、可以追踪一个或多个队列、可以追踪一个或多个队列 2、研究要求纳入的病人要有一定的代表性，、研究要求纳入的病人要有一定的代表性，能代表所研究的疾病人群能代表所研究的疾病人群3、研究对象入组时均不应该已经具有或曾经发生、研究对象入组时均不应该已经具有或曾经发生过该疾病的结局过该疾病的结局4、应该采取客观的疾病终点指标统一的判断标
21、准、应该采取客观的疾病终点指标统一的判断标准，必要时采用盲法判断，必要时采用盲法判断5、研究的随访时间要足够长，尽可能进行全程随、研究的随访时间要足够长，尽可能进行全程随访防止失访人数增多，影响研究结果的真实性访防止失访人数增多，影响研究结果的真实性6、队列研究可以是前瞻性或回顾性研究、队列研究可以是前瞻性或回顾性研究31中国住院患者心力衰竭注册研究中国住院患者心力衰竭注册研究China National HF registry(CN-HF)China National HF registry(CN-HF)1.1.中华人民共和国科技部中华人民共和国科技部十二五国家科技支撑计十二五国家科技支撑计
22、划项目划项目课题（课题（2011BAI11B102011BAI11B10）。）。2.2.全国性、多中心全国性、多中心、登记人群队列、前瞻性、观、登记人群队列、前瞻性、观察性研究。察性研究。3.3.在中国在中国5050至至100100家家二级和三级医院中进行二级和三级医院中进行 322、随机临床对照研究、随机临床对照研究(randomized clinical controlled tyial，RCT)RCT是防治性研究中的是防治性研究中的金方案金方案，研究，研究预后时依然在应用，预后时依然在应用，结论的真实性较结论的真实性较好，好，该设计方案从可行性和伦理道德该设计方案从可行性和伦理道德考虑采
23、纳者很少，考虑采纳者很少，在设计分组过程中在设计分组过程中及预后随访时间较长等方面，及预后随访时间较长等方面，有一定有一定困难困难。33Rury Holman教授教授 牛津大学，英国牛津大学，英国潘长玉教授潘长玉教授胡大一教授胡大一教授中国人民解放军总医院中国人民解放军总医院北京大学人民医院北京大学人民医院阿卡波糖心血管评估试验(ACE)随机，双盲，多中心，对照试验随机，双盲，多中心，对照试验，比较阿卡波，比较阿卡波 糖与安慰剂对冠心病合并糖与安慰剂对冠心病合并IGT患者临床效果患者临床效果34主要入选标准主要入选标准 男或女性，年龄男或女性，年龄 50岁岁 确诊的心血管疾病确诊的心血管疾病
24、1 既往心肌梗死史既往心肌梗死史2 既往不稳定型心绞痛史既往不稳定型心绞痛史3 稳定型心绞痛稳定型心绞痛 优化的心血管治疗优化的心血管治疗 口服葡萄糖耐量试验筛选，空腹血浆口服葡萄糖耐量试验筛选，空腹血浆葡萄糖浓度葡萄糖浓度7.0 mmol/l，餐后血糖餐后血糖7.8mmol/l 11.1mmol/l 签署知情同意书签署知情同意书冠脉造影狭窄冠脉造影狭窄50%35随机、双盲、多中心、安慰剂平行对照随机、双盲、多中心、安慰剂平行对照评估麝香保心丸治疗慢性稳定性冠心病评估麝香保心丸治疗慢性稳定性冠心病临床转归的研究临床转归的研究申办方：申办方：上海和黄药业有限公司上海和黄药业有限公司牵头单位：复旦
25、大学附属中山医院牵头单位：复旦大学附属中山医院 复旦大学附属华山医院复旦大学附属华山医院全国全国100100家医院家医院 麝香保心丸：第一个符合惯例的循证医学研麝香保心丸：第一个符合惯例的循证医学研究究27002700例慢性稳定性例慢性稳定性冠心病患者临床观察冠心病患者临床观察证实中成药的安全、有效性证实中成药的安全、有效性 必须按照必须按照现代循证医学模式现代循证医学模式进行临床研究进行临床研究36其他研究方案其他研究方案 3、临床对照研究、临床对照研究(clinical controlled trial，CCT)4、病例、病例-对照研究对照研究(case-control study)5、描
26、述性研究、描述性研究(discriptive study)6、真实世界的研究、真实世界的研究(real world study,RWS)37 RWS 涵盖范围涵盖范围广广 样本量样本量大大 效果效果研究研究 研究时间长研究时间长 临床观察和随访为主临床观察和随访为主 非随机、开放、非盲非随机、开放、非盲 较宽纳入和较小排除较宽纳入和较小排除标准标准 RCT 涵盖范围涵盖范围小小 样本量较样本量较小小 效力效力研究研究 研究时间短研究时间短 试验性方法为主试验性方法为主 随机、盲法、标准化随机、盲法、标准化 严格纳入和排除标准严格纳入和排除标准真实世界研究真实世界研究(real world st
27、udy,RWS与与RCT的区别的区别中国心血管疾病医疗质量改善项目中国心血管疾病医疗质量改善项目Improving Care for Cardiovascular Disease in China:A collaborative project of AHA and CSC(The CCC Project)技术方案：技术方案：总体设计总体设计3939改善医疗质量改善医疗质量以问题为导向的以问题为导向的质量改进方案质量改进方案 收集收集ACSACS、AFAF 住院患者信息住院患者信息数据分析数据分析150150家医院家医院 评价评价ACSACS、AFAF医疗质医疗质量指标的达标情况量指标的达标情
28、况每月反馈报告每月反馈报告网络教育网络教育培训交流培训交流实地交流实地交流401、集中偏倚（、集中偏倚（assembly bias）（就诊偏倚）（就诊偏倚）由于不正确的组成病例组和对照组进行观由于不正确的组成病例组和对照组进行观察，没有达到两组病人的可比性，即从研究察，没有达到两组病人的可比性，即从研究开始两组病人就存在除研究因素以外的差异开始两组病人就存在除研究因素以外的差异，如各医院收治患者的病情、病程、医院条，如各医院收治患者的病情、病程、医院条件不同、临床类型、地区不同、是否合并其件不同、临床类型、地区不同、是否合并其他疾病、病人经济状况及有无治疗影响等，他疾病、病人经济状况及有无治疗
29、影响等，使研究结果发生偏倚，均会影响预后分析的使研究结果发生偏倚，均会影响预后分析的结论结论。三、影响预后研究证据质量的偏倚影响预后研究证据质量的偏倚41影响预后研究证据质量的偏倚影响预后研究证据质量的偏倚2、迁移性偏倚（、迁移性偏倚（migration bias）：也叫撤）：也叫撤退性偏倚（退性偏倚（withdrawal bias），研究中病），研究中病人可能移动到别的队列或退出研究，如果人可能移动到别的队列或退出研究，如果离开某个队列的病人特征与离开另一队列离开某个队列的病人特征与离开另一队列的病人的特征相似，则不会发生偏倚。然的病人的特征相似，则不会发生偏倚。然而这种情况很少，通常病人退
30、出研究或移而这种情况很少，通常病人退出研究或移动到别的队列都与预后有关。如失访病人动到别的队列都与预后有关。如失访病人等等3、测量性偏倚、测量性偏倚（measurement bias)42预后研究中偏倚的处理方法预后研究中偏倚的处理方法 随机化方法：增加组间的可比性随机化方法：增加组间的可比性 限制：排除其他因素的干扰，但获得结论限制：排除其他因素的干扰，但获得结论有很大局限性，应用范围小有很大局限性，应用范围小 配对：消除潜在的混杂因素配对：消除潜在的混杂因素 分层：分层：标准化：标准化：多因素分析方法多因素分析方法43集中偏倚的控制措施：集中偏倚的控制措施：随机化（随机化（randomiz
31、ation):randomization):唯一能将已知和唯一能将已知和未知因素在组间达到平衡的一种方法，预后未知因素在组间达到平衡的一种方法，预后研究中通常不可能使用仅在某种特殊情况下研究中通常不可能使用仅在某种特殊情况下，如在研究治疗对预后的影响时采用，如在研究治疗对预后的影响时采用 限制（限制（restriction):restriction):即增加排除标准将已即增加排除标准将已知存在混杂因素的对象不纳入研究，规定各知存在混杂因素的对象不纳入研究，规定各比较组在人口学特征上近似或疾病特征上相比较组在人口学特征上近似或疾病特征上相同，把纳入研究对象限制在一狭窄特征范围同，把纳入研究对象限
32、制在一狭窄特征范围内，以保证其一致性。如年龄、性别、有无内，以保证其一致性。如年龄、性别、有无并发症等限制，从而控制混杂作用；并发症等限制，从而控制混杂作用；44集中偏倚的控制措施：集中偏倚的控制措施：配对配对(matching)(matching)：将某些影响预后的重：将某些影响预后的重要因素作为配对因素，使两组除研究因素要因素作为配对因素，使两组除研究因素外，其他对预后有影响的因素尽量相同，外，其他对预后有影响的因素尽量相同，以消除混杂作用，如年龄、性别、病程、以消除混杂作用，如年龄、性别、病程、病期、进展速度、前期治疗等作为配对因病期、进展速度、前期治疗等作为配对因素，以减少选择性偏倚素
33、，以减少选择性偏倚 。45集中偏倚的控制措施：集中偏倚的控制措施：分层（分层（stratification):stratification):主要是分层分主要是分层分析，是一种最常用检查有无偏倚尤其是混析，是一种最常用检查有无偏倚尤其是混杂性偏倚的方法杂性偏倚的方法 多因素分析（多因素分析（multivariable analysis)multivariable analysis)：是唯一同时调整多个变量的方法。采取：是唯一同时调整多个变量的方法。采取这种方法减少偏倚，研究结果可信度就大这种方法减少偏倚，研究结果可信度就大 46四、预后证据的质量评价四、预后证据的质量评价 循证医学要求每一位临
34、床医师在回答患者循证医学要求每一位临床医师在回答患者的医学问题时，应基于当前最佳的科学证的医学问题时，应基于当前最佳的科学证据据 医生在面临疾病预后问题时，要寻找已发医生在面临疾病预后问题时，要寻找已发表的有关疾病预后研究文献所提供的最佳表的有关疾病预后研究文献所提供的最佳科学依据来回答病人的临床问题科学依据来回答病人的临床问题 47评价评价防治措施防治措施真实程度，对患者是否安全有效真实程度，对患者是否安全有效 评估治疗措施的风险或不良反应评估治疗措施的风险或不良反应:效益风险比效益风险比患者依从性如何患者依从性如何:社会经济因素社会经济因素:效益经济比效益经济比其它其它 用科学的方法评价分
35、析用科学的方法评价分析达到最佳循证医学防治实践效果达到最佳循证医学防治实践效果最佳的防治干预措施？最佳的防治干预措施？48预后证据的质量评价预后证据的质量评价 循证医学对预后证据的评价，应按照国际标准循证医学对预后证据的评价，应按照国际标准从三个方面进行分析：从三个方面进行分析：1、预后研究的证据是否具有、预后研究的证据是否具有真实性真实性 (validity)2、预后研究证据是否具有临床、预后研究证据是否具有临床重要性重要性 (importance)3、预后研究的证据是否具有临床、预后研究的证据是否具有临床实用性实用性 (applicability)49有关预后文献分析步骤有关预后文献分析步
36、骤 文献结果是否文献结果是否真实真实 ，样本的代表性，样本的代表性 随访的完整性随访的完整性 结果评定标准的客观性结果评定标准的客观性 对重要因素是否进行校正对重要因素是否进行校正 研究结果是什么及发生的可能性研究结果是什么及发生的可能性 研究结果发生可能性估计的精确性研究结果发生可能性估计的精确性 研究结果是否有助于自己的病人研究结果是否有助于自己的病人 文献中的病人与自己的病人比较文献中的病人与自己的病人比较 有助于向病人解释有助于向病人解释50（一（一)、原始疾病防治研究证据、原始疾病防治研究证据真实性真实性评价评价-RCT质量评价关键因素质量评价关键因素1.分组是否真正科学随机分组是否
37、真正科学随机：分层、偏倚等问题：分层、偏倚等问题2.诊断依据是否可靠，有否具体纳入及排除标诊断依据是否可靠，有否具体纳入及排除标准准 3.组间临床基线是否一致：可比性？（举例）组间临床基线是否一致：可比性？（举例）4.干预措施是否明确或采用盲法（单、双盲等干预措施是否明确或采用盲法（单、双盲等）5.研究对象是否接受试验措施外的其它治疗研究对象是否接受试验措施外的其它治疗6.试验观测中中间指标和终末指标是什么？试验观测中中间指标和终末指标是什么？7.是否有足够随访时间和是否随访了全部病例是否有足够随访时间和是否随访了全部病例8.统计学方法是否正确合理。统计学方法是否正确合理。95%的可信度的可信
38、度51文献结果的真实性文献结果的真实性(1)样本的代表性：样本的代表性：样本人群是否具有代表性，样本人群是否具有代表性，人群范围定义是否明确，人群范围定义是否明确，患者是否在病程的相同起点开始随访患者是否在病程的相同起点开始随访 检查文献的材料和方法部分：检查文献的材料和方法部分：病人来源病人来源 入选标准和排除标准入选标准和排除标准 入选病人的疾病分期入选病人的疾病分期52文献结果的真实性文献结果的真实性(2)随访的完整性随访的完整性 失访率小于失访率小于20失访率高低影响研究结果的失访率高低影响研究结果的真实性真实性 从纳入研究到研究规定终点：病人完全恢从纳入研究到研究规定终点：病人完全恢
39、复、发生其他疾病、死亡、研究截止日期复、发生其他疾病、死亡、研究截止日期 检查文献的方法部分与结果部分检查文献的方法部分与结果部分 作者对随访方法的交代作者对随访方法的交代53文献结果的真实性文献结果的真实性(3)结果评定标准的客观性结果评定标准的客观性 结果的表示形式：存活或死亡，复发等结果的表示形式：存活或死亡，复发等 定义结果的测量或评价标准，评价标准要定义结果的测量或评价标准，评价标准要有足够的有足够的 客观性客观性 检查文献的方法学部分检查文献的方法学部分 结果及结果的测量方法结果及结果的测量方法 结果评定的盲法原则结果评定的盲法原则54文献结果的真实性文献结果的真实性(4)对影响预
40、后的重要因素是否进行校正，如对影响预后的重要因素是否进行校正，如疾病的不同亚型，不同特征的患者人群疾病的不同亚型，不同特征的患者人群 检查文献的结果部分：检查文献的结果部分：是否考虑到重要的影响预后的因素是否考虑到重要的影响预后的因素 是否进行校正是否进行校正 校正的方法是否正确：分层分析，多因素校正的方法是否正确：分层分析，多因素回归分析回归分析55任何不客观地将传统临床医学与循证医学对立都是不科学的！任何不客观地将传统临床医学与循证医学对立都是不科学的！非非RCT研究证据：研究证据：1.CCT研究结果所提供的证据阴性研究结果所提供的证据阴性-可信可信 阳性阳性-？偏倚大？偏倚大2.疑难杂症
41、、罕见病研究证据：国外研究较多疑难杂症、罕见病研究证据：国外研究较多 检索的文献可接受，也可进一步验证。检索的文献可接受，也可进一步验证。某一特效药对某一确诊疾病有效也可接受某一特效药对某一确诊疾病有效也可接受3.无先例疾病：无先例疾病：SARS、禽流感等、禽流感等56(二二)、原始治疗性证据的、原始治疗性证据的重要性重要性评价评价真实性评价真实性评价不真实、较差证据不真实、较差证据-放弃放弃重要性评价重要性评价真实的证据真实的证据真正阴性结果真正阴性结果无应用价值无应用价值真实有争议结果真实有争议结果-进一步研究进一步研究真实有效阳性结果真实有效阳性结果-联系实际用联系实际用57 预后研究证
42、据的临床预后研究证据的临床重要性重要性评价评价1、对疾病结局患者生存概率观察包括三个指标：、对疾病结局患者生存概率观察包括三个指标：某时间点生存百分率（某时间点生存百分率（1 1年、年、5 5年生存率）年生存率）中间生存时间（中间生存时间（median survival)median survival)：即观察到：即观察到50%50%的研究对象死亡时的随访时间，的研究对象死亡时的随访时间，中间指标作为疗效中间指标作为疗效证据决策时应取审慎态度，证据决策时应取审慎态度，终点证据指导临床治疗终点证据指导临床治疗决策更重要。决策更重要。生存曲线（生存曲线（survival curves)surviv
43、al curves)1 1年生存率、中间生存时间、生存曲线一起才能年生存率、中间生存时间、生存曲线一起才能全面反映疾病的最终归属，因此一个好的预后研究全面反映疾病的最终归属，因此一个好的预后研究结果，应该包括这结果，应该包括这3 3方面观察和统计方面观察和统计58 预后研究证据临床预后研究证据临床重要性重要性评价评价2、治疗效果各时点生存率数据准确度用、治疗效果各时点生存率数据准确度用95%可信可信区间表示区间表示 预后研究结果应进行统计学分析，了解预后估预后研究结果应进行统计学分析，了解预后估计的精确性，常用计的精确性，常用95%可信区间（95%CI，confidence interval）
44、来表示，可信区间越小，来表示，可信区间越小，则可信度就越靠近真值，结果越精确反之，可信则可信度就越靠近真值，结果越精确反之，可信度就差。度就差。3、检验、检验、t 检验及相关统计学方法进行显著性检验及相关统计学方法进行显著性检验，得出检验，得出P值，对疗效准确度做出评价。值，对疗效准确度做出评价。59证据真实可靠证据真实可靠有重要临床意义和价值有重要临床意义和价值 结合病人临床实际环境结合病人临床实际环境 病人具体病情病人具体病情 病人意愿和期望病人意愿和期望权衡证据可否被接受权衡证据可否被接受(三三)、原始治疗性证据、原始治疗性证据实用性实用性评价评价60 实用性评价需考虑以下情况：实用性评
45、价需考虑以下情况：1、有效证据与患者病况是否一致、有效证据与患者病况是否一致2、可行性如何、可行性如何 技术可行性技术可行性 病人接受可行性病人接受可行性 经济可行性经济可行性3.实施治疗措施或药物，要权衡利弊实施治疗措施或药物，要权衡利弊4.病人期望及价值取向病人期望及价值取向61如何应用真实且有重要价值的如何应用真实且有重要价值的 证据指导预后处理证据指导预后处理-实用性实用性 拟采用有关预后证据研究对象是否与拟采用有关预后证据研究对象是否与我们的临我们的临床病例相似：床病例相似：预后证据临床价值：有肯定改善预后的有价值预后证据临床价值：有肯定改善预后的有价值的证据，可供临床决策采用，不管预后好坏都的证据，可供临床决策采用，不管预后好坏都应该应该告知或解释给患者和家属。告知或解释给患者和家属。真实结果能帮助临床医师做出治疗或干预决策真实结果能帮助临床医师做出治疗或干预决策 真实结果能解除患者或家属的焦虑或与病人及真实结果能解除患者或家属的焦虑或与病人及家属进行有关不家属进行有关不 良结局的讨论良结局的讨论
