新药批准和其他药物治疗进展报告.docx

1、新药批准和其他药物治疗进展报告 引引 言言 欢迎阅读我们健康前沿新的报告， 2019 年新药批准和其他药物治疗进展。 从 2012 年起， 每一年CDER都发布新药总结， 这显示了CDER在引进对患者安全有效的创新药过程中的角色。 今年，我们扩大了报告范围，涵盖了更有价值的信息。 新药意味着对患者疾病治疗的新进展。您即将看到的 2019 年报告也如此，而且有更多 内容。我们今年的报告还将关注在治疗中发挥重大作用的非新颖的药品。与往年一样，2019 年许多重要的治疗进展涉及到已批准药品的新用法和新群体，例如儿童用药。 我们的报告同样强调 CDER 用于提高效率和加快审评审批的创新型管理工具。 读

2、者要重 视的是， 我们做出批准决定的日期早于议会关于用户付费协议所规定的目标日期， 并且多数 在美国批准的药品早于世界其他地方。 CDER 在 FDA 相应 2019 年飓风时协调生产厂家、 监测短缺关键药品并与生产厂家协作克 服短缺、加快审评、运用强有力手段缓解药品短缺的各项工作中发挥了积极作用。 值得指出， 如果没有广泛的生产界、 科研界、 医学界和关注病人的组织等的大力支持， CDER 无法有效地评价所有药品治疗的安全性。我们借此机会感谢许多公私合作联合 CDER 在领导和参与支持创新和健康进步中的工作。 患者在药品开发和审批中正发挥愈加决定性的 作用。我们的报告同样分享了 FDA 以患

3、者角度做出决定方面取得的进步。 我们希望我们的新报告能就 CDER 多渠道支持创新方面为患者提供更深的理解。 2012019 9 年度创新与进展年度创新与进展 2019 年，FDACDER 新药治疗的批准帮助了大量遭受从罕见病到常见病等不同疾病危害 的患者，使他们在改善生活质量以至于提高重大疾病生存机会方面获得希望。 罕见病罕见病 在很多帮助罕见病患者的批准中， CDER 批准了近 20 年来第一个治疗镰刀红细胞患者的 非血液制品的药品。 由于首次的缘故， 治疗方案仅限于诊断成人动脉炎一种导致血管炎 症的罕见病。CDER 还批准了一款产品用于治疗巴滕病可导致癫痫、痴呆和其他弱化症 状的疾病。

4、感染性疾病感染性疾病 我们批准了一款新的抗生素，用于治疗某些类型严重皮肤感染，治疗包括肾脏感染的 复杂尿路感染。 我们批准了两种用于治疗慢性丙肝的产品， 一种预防骨髓移植过程中巨细胞 感染的药品，美国国内第一种治疗美洲锥虫病（一种罕见的寄生虫疾病，感染多年后引发严 重的心脏疾病）的产品。 神经系统失调神经系统失调 过去的一年在治疗神经系统失调药物上成果尤为丰硕。CDER 批准了治疗迟发性运动障 碍 （精神病治疗中高频副作用） 患者的新药， 批准了治疗重症肌无力 （罕见的神经肌肉疾病） 的药品，治疗杜氏肌营养不良的药品，治疗多发性硬化症的药品，治疗卢格里克并的药品 和治疗帕金森的药品。 癌症治疗

5、癌症治疗 2019 年同样是抗癌药审批大年。这些抗癌药包括，治疗某些急性淋巴细胞白血病的药 品， 治疗默克尔细胞癌的药品， 治疗粒细胞白血病反复急性发作的药品， 治疗淋巴瘤的药品， 治疗卵巢上皮增生、卵巢癌和初发腹膜癌的药品，治疗肝癌、乳腺癌和结直肠癌的特殊剂型 药品。我们批准了第一款基于癌细胞基因特性而不是肿瘤在体内位置的抗癌新药。 其他进展其他进展 同样在 2019 年， CDER 批准了降低糖尿病患者心脏风险的新的治疗方法， 一种治疗成人 中重度湿疹的新药和三种治疗中重度斑块状银屑病的方法。 我们还批准了在美国第一例带有 传感器的可记录用药量的植入型产品。由于 2019 年飓风的破坏，C

6、DER 与制药厂商一道前往 受灾地区解决药品短缺问题。 2012019 9 年年 CDERCDER 批准的药物治疗批准的药物治疗 2019 年，CDER 批准了多领域的药物治疗以改善美国公众健康，包括： 新药，通常包含更多的创新性，并可能有助于改进临床治疗； FDA 已批准药物的新的和扩展用途； 生物类似药，与已获 FDA 批准的治疗性生物产品高度相似。这些批准增加了消费者的 选择和市场竞争； 已获 FDA 批准药品的新配方或新生产者，较最初产品有优势，例如可以空腹服用； 新剂型，增加已获 FDA 批准药品的价值，例如为不能吞咽的患者设计的咀嚼片； 这份报告概述了这些批准和例子，强调这些新的批

7、准可以提供患者所需的新颖的治疗 方案。 新药新药 新药常常是满足先前未经满足的治疗需求或对改善患者治疗方案有重大帮助的创新性 产品。创新药活性成分或辅料此前在美国没有获得过批准。该报告罗列了 2019 年批准的所 有创新药以及 CDER 认为是重大进步的信息。2019 年，CDER 批准了 46 款创新药：NDA 申请 下新分子实体，或者 BLA 申请下的新治疗用生物产品。 2012019 9 年年 CDERCDER 批准的创新药批准的创新药 2019 年 CDER 批准的创新药罗列如下： 注：以上信息截至 2019 年 12 月 31 日。在个别情况下，如果必要，FDA 会更改 MNE 的

8、状态或申请为新的 BLA。 例如， 当有可导致对原始申请类型和状态造成影响的新信息出现时。 CDERCDER 年度批准的创新药：年度批准的创新药：200820082012019 9 2019 年，CDER 批准了 46 个创新药。下图为 20082019 年十年间的情况，平均每年批 准 31 个创新药。 新药批准的影响新药批准的影响 2019 年 CDER 批准的新药因潜在的积极作用和对高质量治疗独有的贡献而值得关注。 首创药（首创药（FirstFirstininClassClass） 2019 年 CDER 从 46 个新药中确定了 15 个（33）作为首创药，作为他们对美国人健康 具有强大

9、的积极影响的标识。这些药物常常与已有治疗方案不同的作用机理。2019 年 FDA 批准的新药中作为首创药的有：Besponsa， Brineura， Dupixent， Emflaza， Giapreza， Hemlibra， Idhifa， Macrilen， Mepsevii， Ocrevus， Prevymis， Radicava， Rhopressa， Rydapt， and Xermelo 2012019 9 年值得注意的首创药的例子包括：年值得注意的首创药的例子包括： Dupixent（dupilumab）治疗成人中度湿疹（特应性皮炎），和； Ocrevus （ocrelizuma

10、b） 治疗成人复发型多发性硬化症和原发性进行性多发性硬化症。 罕见病用药（罕见病用药（Drugs for Rare DiseasesDrugs for Rare Diseases） 2019 年，CDER 批准的 46 款创新药中有 18 个是治疗罕见病或“孤儿”病（即患者数少 于 20 万）的药品。罕见病患者常常缺药或者无药治疗。2019 年批准的创新药中指定的孤儿 药有： Aliqopa， Alunbrig， Austedo， Bavencio， benznidazole， Besponsa， Brineura， Calquence， Emflaza， Hemlibra， Idhifa，

11、Macrilen， Mepsevii， Prevymis， Radicava， Rydapt， Xermelo， and Zejula。 2012019 9 年批准的促进治疗罕见疾病患者的药物示例：年批准的促进治疗罕见疾病患者的药物示例： Brineura（cerliponase alfa）是治疗 Batten 病的一种特殊形式，该病是可引起进行 性神经功能障碍的罕见疾病，包括癫痫发作，视觉问题失明，性格和行为改变，痴呆和丧 失散步、说话和沟通的能力。 Hemlibra（emicizumab）用于预防出血或减少已经发展称为因子 VIII 抑制剂的血友病 A 的患者出血事件的频率。这是第一个被批

12、准用于这种情况的非血液制品。 其他批准的创新药：在广大领域内可改进疾病治疗其他批准的创新药：在广大领域内可改进疾病治疗 除了上述提及的值得关注的一线产品和孤儿药外，2019 年创新药领域还包含这些值得 关注的事例，首次在美国获得批准并且有可能在以下方面显著改进疾病治疗： 2019 年在广泛领域内对加强公众健康值得关注的创新药批准 Aliqopa （copanlisib） 用于治疗成年人滤泡淋巴瘤复发，经历过至少两次系统治疗 的缓慢发展的非霍奇金淋巴瘤 Bavencio （avelumab） 用于治疗 12 岁以上患有罕见的转移性梅克尔癌的患者，包括 先前经过化疗者； Benznidazole

13、用于治疗 212 岁美洲锥虫病，一种在感染后数年可导致严重心脏疾病 的寄生虫感染，并且能影响吞咽和消化。这是在美国批准的第一个该罕见病用药。 Besponsa （inotuzumab ozogamicin） 用于治疗成人一种被称为 B 细胞前体急性淋巴 细胞白血病的血癌； Calquence （acalabrutinib） 用于治疗已经历过至少一次先期治疗的成年人套细胞 淋巴瘤患者。 Emflaza （deflazacort） 用于治疗 5 岁以上杜氏肌营养不良一种罕见的导致严 重肌肉萎缩的基因异常疾病； Giapreza （angiotensin II） 用于治疗分布式的或者血管舒张震动的低

14、血压，该疾 病虽经灌流和加压药物治疗仍保持低压； Idhifa （enasidenib） 用于治疗反复发作的急性髓性白血病，一种由基因突变引起 的血癌； Ingrezza （valbenazine） 用于治疗迟发性运动障碍一种抗精神病治疗的常见副 作用，常表现为脸部和身体的不自主颤抖，其他的不受控制的运动； Mavyret （glecaprevir and pibrentasvir） 用于治疗成年人基因型 16 且无肝硬 化的慢性丙肝或温和型丙肝，包括合并严重肾病和接受血液透析的患者； Mepsevii （vestronidase alfavjbk） 用于治疗一种 9 型黏多糖病一种罕见的 基

15、因异常、酶缺乏导致的骨骼畸形、发展迟缓、肝脾肿大、气道狭窄等； Nerlynx （neratinib） 用于扩展的辅助治疗首次治疗后进一步降低癌症复发的 治疗手段，如早期 HER2 呈阳性的乳腺癌。 Prevymis （letermovir） 用于预防围术期骨髓移植者的巨细胞病毒感染； Radicava （edaravone） 用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症，常被称为格里克疾病 一种攻击并杀死控制自主肌肉的神经细胞的罕见病； Rydapt （midostaurin） 用于诊断成年人因 FLT3 基因变异引起的一种名为急性骨髓 性白血病的疾病； Siliq （brodalumab） 用于治疗成年

16、人中重度斑块状银屑病一种身体免疫系统向 皮肤细胞发出错误信号导致身体多处出现红斑、鳞片的疾病； Symproic （naldemedine） 用于治疗成年人阿片受体诱导的便秘； Tremfya （guselkumab） 用于治疗成年人中重度斑块状银屑病； Trulance （plecanatide） 用于治疗成年人未知原因导致的慢性先天性便秘； Vabomere （vaborbactam and meropenem） 用于治疗成年人复杂尿路感染，包括细菌 导致的肾感染； Verzenio （abemaciclib） 用于治疗成年人 HR 受体阳性，HER2 受体阴性的晚期或转 移性乳腺癌，经此

17、治疗后可改善患者激素水平； Vosevi （sofosbuvirvelpatasvirvoxilaprevir） 用于治疗无肝硬化或轻度肝硬 化的成年患者丙型肝炎； Xadago （safinamide） 用于正在服用左旋多巴卡比多巴正在好转期帕金森病的附 加治疗； Xermelo （telotristat ethyl） 与 SSA 治疗联合，用于 SSA 单独治疗无法控制的类 癌症症候群； Zejula （niraparib） 用于卵巢上皮增生、输卵管癌和早期腹膜癌的维持治疗，这些 肿瘤全部或部分地对铂剂治疗敏感； 新药常常能满足之前未能满足的新药常常能满足之前未能满足的医疗医疗需求需求 创

18、新：在加快研发和审评通道中频繁使用创新：在加快研发和审评通道中频繁使用 2019 年，CDER 采用多种规范的途径促进药物研发和创新。这些广泛的途径采用多种措 施提高研发效率、缩短周期；这些措施包含了更多 CDER 与研发者、大项目灵活设计、缩短 申请审评时间的互动。 快速通道快速通道 被指定通过快速通道审批的药物有望满足未经满足的临床需要。 2019 年的 46 个创新药 中有 18 个是经 CDER 快速通道审批的。快速通道加速药物研发和评审，比如通过提高 FDA 与研发者的沟通水平使 CDER 在申请提交前就审阅部分药品申请的内容。 指定为快速通道的药品： Aliqopa， Bavenc

19、io， Baxdela， Bevyxxa， Emflaza， Idhifa， Ingrezza， Mavyret， Mepsevii， Ocrevus， Prevymis， Rydapt， Solosec， Vabomere， Verzenio， Vosevi， Xermelo， and Zejula 突破性疗法突破性疗法 突破性疗法意为有初步的临床证据表明药物可能在至少一个临床终点产生巨大的进步， 以满足未经满足的临床需求。CDER 指定了 19 个新药为突破性疗法。突破性疗法指定的药物 具备快速审评的所有特征。设计突破性治疗是为了缩短潜在新型治疗药物的研发时间。 被认定为突破性疗法的药品：

20、 Alunbrig， Bavencio， Besponsa， Brineura， Calquence， Dupixent， Hemlibra， Imfinzi， Ingrezza， Kisqali， Mavyret， Ocrevus， Prevymis， Rydapt， Verzenio， Vosevi， and Zejula 优先审评优先审评 如果 CDER 认定某药物有重大的医疗优势，那么将给予其优先审评。优先审评将在 6 个 月内审评完毕而不是普通审评的 10 个月。2019 年上市的 46 个创新药中有 28 个被指定为优 先审评。 优先审评的药品：Aliqopa， Alunbrig，

21、 Bavencio， Baxdela， benznidazole， Besponsa， Bevyxxa， Brineura， Calquence， Dupixent， Emflaza， Giapreza， Hemlibra， Idhifa， Imfinzi， Ingrezza， Kisqali， Mavyret， Mepsevii， Ocrevus， Prevymis， Rydapt， Solosec， Vabomere， Verzenio， Vosevi， Xermelo， and Zejula 加速批准加速批准 加速批准项目允许 FDA 以更灵活的方式结束治疗重大或威胁生命的疾病药物的批准

22、。 加速批准程序的终点可能是药物在短期治疗表现出或被合理地预测为有重大临床收益。 随后 的必须有确认实验支持完全的批准。2019 年 CDER 给予了 6 个药品加速审批。 2019 年加速审批的药物： Aliqopa， Alunbrig， Bavencio， benznidazole， Calquence， and Imfinzi 促进研发和审评的方法综述：促进研发和审评的方法综述： 2019 年批准的 46 个创新药中有 28 个（61）被指定为快速通道、突破性治疗、优先 审评、加速审批的一种或几种。这些产品是：Aliqopa， Alunbrig， Bavencio， Baxdela， b

23、enznidazole， Besponsa， Bevyxxa， Brineura， Calquence， Dupixent， Emflaza， Giapreza， Hemlibra， Idhifa， Imfinzi， Ingrezza， Kisqali， Mavyret， Mepsevii， Ocrevus， Prevymis， Rydapt， Solosec， Vabomere， Verzenio， Vosevi， Xermelo， and Zejula。 预测：预测： PDUFAPDUFA 会议目标会议目标 根据“处方药使用者费用法”（PDUFA），申请机构评估使用者费用，为 FDA 提供

24、所需 的额外资源， 以保持高效和有效的审查过程。 在过去的一年中， CDER 达到或超过了每个 PDUFA 的目标日期，审批结论与制药行业达成一致并获得国会批准。2019 年，CDER 达到了 PDUFA 的目标日期，新药 100被认可（4646）。 通道：一次性批准和与通道：一次性批准和与其他国家审批对比其他国家审批对比 一次性批准一次性批准 2019 年批准的 46 个创新药中 39 个为一次性批准，即未要求申请者提交额外信息或推 迟审批。20112016 年，CDER 批准了 204 个创新药，其中 81即 166 个为一次性批准。高 比例的一次性批准反映出药物研发过程中 CDER 职员

25、与研发者的广泛讨论。这种方式使申请 包含了 CDER 全面所需的各种信息。 2019 年一次性批准的新药是：Aliqopa， Alunbrig， Bavencio， Baxdela， benznidazole， Besponsa， Bevyxxa， Brineura， Calquence， Dupixent， Emflaza， Fasenra， Giapreza， Hemlibra， Idhifa， Imfinzi， Ingrezza， Kisqali， Mavyret， Mepsevii， Nerlynx， Ocrevus， Ozempic， Prevymis， Radicava， Rhop

26、ressa， Rydapt， Siliq， Solosec， Steglatro， Symproic， Tremfya， Trulance， Tymlos， Vabomere， Verzenio， Vosevi， Xermelo， and Zejula。 早于其他国家在美国获得批准早于其他国家在美国获得批准 尽管在美国药品审评审批流程与其他国家有很大不同，2019 年批准的 46 个创新药中 36 个早于在其他国家获得的批准。 2019 年首先在美国获得批准的药品：Aliqopa， Alunbrig， Austedo， Bavencio， Baxdela， Bevyxxa， Brineura，

27、 Calquence， Dupixent， Fasenra， Giapreza， Hemlibra， Idhifa， Imfinzi， Ingrezza， Kisqali， Macrilen， Mavyret， Mepsevii， Nerlynx， Ocrevus， Ozempic， Prevymis， Rhopressa， Rydapt， Steglatro， Symproic， Tremfya， Trulance， Tymlos， Vabomere， Verzenio， Vosevi， Vyzulta， Xermelo， and Zejula FDA 批准的新用途和扩展用途药物 在 CDE

28、R 批准新药之后，生产厂商通过新数据提交新的申请也比较常见，证明同一产品 用于其他目的或不同人群的患者也具有安全性和有效性。 这种修改已批准药物用途或者扩大 用途应用于其他患者的申请属于一种补充申请，被称为“功效补充”。 新用途新用途 2012019 9 年获得年获得 FDAFDA 批准的新药中以下产品是值得注意的新用途药物：批准的新药中以下产品是值得注意的新用途药物： Actemra （tocilizumab） ， 最初在 2010 年批准用于治疗类风湿关节炎。 2019 年 5 月， 它被在批准了一种新用途，用于治被诊断为巨细胞动脉炎（一种血管炎）的成人，这是导致 血管炎的一组疾病。这是

29、FDA 批准的第一种专门针对这种血管炎的疗法。2019 年 8 月， Actemra又被批准用于治疗2岁及以上患有严重或危及生命的细胞因子释放综合症并发症患 者，一种与被称为嵌合抗原受体（CAR）T 细胞治疗的治疗引起的反应有关的疾病； 成人被 诊断为巨细胞动脉炎的一种形式的血管炎。 Dysport （abobotulinumtoxinA），2009 年首次被 FDA 批准用于治疗成人颈部肌张力 障碍（斜颈）和眉间皱纹。2019 年被批准用于治疗成人的肌肉痉挛。 Imbruvica （ibrutinib），最初在 2013 年被批准用于治疗套细胞淋巴瘤，这是一种 罕见的侵袭性血液癌症患者。 2

30、019 年， FDA 批准其用于治疗一种或多种治疗后无效的慢性移 植物抗宿主病（cGVHD），通常是皮质类固醇以抑制其免疫系统。这是 FDA 批准的第一种治 疗 cGVHD 的疗法，cGVHD 是异基因（骨髓或外周血细胞）移植后可能发生的罕见和危及生命 的疾病。值得注意的是，CDER 在 2019 年扩大了 Imbruvica 的用途，作为第一个被 FDA 批准 的用于治疗某些被称为边缘区淋巴瘤的血癌患者。 Nucala （mepolizumab），最初于 2015 年批准用于其他哮喘药物用于 12 岁及以上患 者的哮喘维持治疗。 2019 年批准治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎 （EGPA） 患者

31、， 以前称为 Churg Strauss，这是一种极为罕见的疾病，每 100 万人每年大约有两到五个新病例。EGPA 是由血 液或组织中的某些类型的细胞中发生的炎症（肿胀）引起的，这引起器官系统的损伤。最常 见的部位是肺，鼻，鼻窦，皮肤，关节，神经，肠道，心脏和肾脏。这是 FDA 批准的第一个 专门治疗 EGPA 的药物。 Opdivo （nivolumab），最初于 2014 年被批准用于治疗对其他药物无效的不能手术切 除或转移性的黑色素瘤。自批准以来，它已被批准用于与癌症治疗有关的各种其他用途。在 2019 年，Opdivo 被批准了用于治疗肝细胞癌（一种肝癌）患者。 Keytruda （

32、pembrolizumab），最初于 2014 年被批准用于治疗对其他药物无效的晚期 或不能切除的黑色素瘤患者。2014 年到 2019 年，它被批准了许多新用途，用于治疗各种形 式癌症。 2019 年 5 月， Keytruda 被批准用于治疗癌症患者具有特定遗传特征 （生物标志物） 的患者。 这是 FDA 首次批准了基于常见生物标志物的癌症治疗， 而不是肿瘤起源的身体部位。 在 2019 年，CDER 还扩大了其批准用途，包括治疗难治性或复发的经典霍奇金淋巴瘤，这是 一种特别难治的类霍奇金淋巴瘤。2019 年，Keytruda 也被批准用于治疗某些复发，局部晚 期或转移性胃癌患者，称为胃或

33、胃食管交界腺癌。 Revlimid （lenalidomide），最初于 2005 年批准用于治疗某些接受输血的患者，这 些患者有一种称为输血依赖性贫血的贫血症。它在 2019 年获得批准，用于提高患者产生新 血细胞能力的特定类型干细胞移植后的多发性骨髓瘤（血浆细胞癌）患者的维持治疗。这是 FDA 批准的首例多发性骨髓瘤维持治疗。 Soliris （eculizumab），2009 年首先批准用于预防罕见疾病即阵发性夜间血红蛋白 尿患者的红细胞分解，并随后在 2011 年批准用于治疗另一种罕见疾病 非典型溶血性尿 毒症综合征（一种慢性血液病）。它在 2019 年被批准用于治疗重症肌无力（一种罕

34、见的神 经肌肉疾病）。 Somatuline Depot （lanreotide） injection， 最初在 2009 年被批准用于治疗肢端 肥大症（身体中含有过量生长激素）的患者。在 2019 年，它被批准用于治疗成人类癌综合 征（一种癌症肿瘤引起的身体神经化学失衡，可导致腹泻和皮肤潮红）。服用这种药物的患 者需要的救援短效生长抑素类似物的天数较少。 Stelara （ustekinumab），2009 年首次批准治疗成人斑块型银屑病。2019 年，它被 批准用于成人中度至严重活动性克罗恩病，这些人治疗已经失败或不耐受其他全身治疗的 （也可见于 Stelara 新人群）。 Sutent

35、（sunitinib malate）， 2006 年首次批准用于治疗胃肠道间质瘤和晚期肾细 胞癌（均为癌症）的某些患者。在 2019 年，被批准用于辅助治疗成人肾细胞癌，这是一种 肾癌，肾脏被移除后仍有高度的癌症复发风险。辅助治疗是手术后采取的一种治疗形式，以 降低癌症复发的风险。 这个新的批准填补了未满足的医疗需求， 是肾细胞癌患者首选的辅助 治疗手段。 Stivarga （regorafinib） ， 最初在 2012 年被批准用于治疗某种形式的结直肠癌患者。 它在 2019 年 4 月被批准了新用途， 包括治疗以前用索拉非尼药物治疗过的肝细胞癌 （肝癌） 患者。这是近十年来首个获得 FD

36、A 批准的治疗肝癌的新药。 Victoza （liraglutide），最初在 2010 年被批准用于治疗 2 型糖尿病患者。在 2019 年，CDER 扩大了该药物的批准的用途，包括降低 2 型糖尿病患者心脏病发作，中风和心血 管死亡风险的治疗。 Zelboraf （vemurafenib），在 2011 年首次批准用于治疗某些恶性细胞具有特定基因 突变（称为 BRAF V600）的黑色素瘤患者。在 2019 年，它被批准用于治疗某些成人的埃德 海姆切斯特病（ECD），这是一种罕见的血液癌症。Zelboraf 被批准用于那些恶性细胞携 带 BRAF V600 突变的患者。这是第一个 FDA

37、批准的 ECD 治疗。 新人群新人群 2019 年批准的以下产品是显著的用于扩大患者人群的药物： Kalydeco （ivacaftor），最初于 2012 年批准用于治疗狭窄的囊性纤维化（CF）儿科 患者群，在 2019 年被批准用于治疗 23 个额外的罕见突变之一的新的儿童人群。 Sovaldi （sofosbuvir） and Harvoni （ledipasvir），首批分别于 2013 年和 2014 年获得批准，仅被批准用于治疗感染丙型肝炎病毒（HCV）的成年人。2019 年，这两种药物 都被批准用于治疗 HCV 感染的儿童。 Stelara （ustekinumab），2009

38、年首次批准治疗成人斑块型银屑病。它在 2019 年被 批准用于治疗 12 岁以上的青少年患者，中度至重度斑块状银屑病只有第二次全身性 生物治疗被批准用于儿童银屑病患者（也可见于 Stelara 新用途）。 额外的批准额外的批准 2019 年，除了许多值得注意的新药和功效补充批准外，CDER 还批准了多种其他疗法。 其中包括生物仿制药和 FDA 已经批准药物的新剂型，新生产商，新组合或新剂型的药物，以 及其他药物。 生物类似药生物类似药 FDA 批准的生物类似药与 FDA 已批准的生物制品（被称为参考产品）在安全性，纯度和 效力（安全性和有效性）方面高度相似并且没有临床意义上的差异。生物制品非常

39、复杂，常 用于治疗严重危及生命的病人。 允许 FDA 批准生物类似药的法律旨在创造竞争， 增加消费者 的选择，并支持更多的重要疗法。 2012019 9 年，年，CDERCDER 批准了批准了 5 5 个新的生物类似药：个新的生物类似药： Cyltezo （adalimumabadbm）， Humira（阿达木单抗）的生物类似药，批准用于治 疗类风湿性关节炎，幼年特发性关节炎，强直性脊柱炎，银屑病关节炎，克罗恩病，溃疡性 结肠炎和斑块状银屑病。 Ixifi （infliximabqbtx）， Remicade（英夫利昔单抗）的生物类似药，其可用于 治疗类风湿性关节炎，银屑病关节炎，强直性脊柱炎

40、，克罗恩氏病，斑块型银屑病和溃疡性 结肠炎。 Mvasi （bevacizumabawwb）， Avastin（贝伐珠单抗）的生物类似药，用于治疗多 种类型的癌症， 包括治疗某些患者的转移性结直肠癌， 非鳞状非小细胞肺癌， 成胶质细胞瘤， 转移性肾细胞癌和宫颈癌。 Ogivri （trastuzumabdkst），Herceptin（曲司珠单抗）的生物类似药，用于治疗 肿瘤过度表达 HER2 基因的乳腺癌或转移性胃癌（胃或胃食管交界性腺癌）患者。 Renflexis（infliximababda），也是 Remicade（英夫利昔单抗）的生物类似药（见 上面的 Ixifi）。 美国第一个生物类

41、似药 Zarxio（filgrastimsndz）于 2015 年被批准，是商标名产品 Neupogen（filgrastim）的生物类似药，帮助患者恢复在癌症治疗后耗尽白细胞。2016 年， CDER 批准了另外三种生物仿制药：Inflectra（infliximabdyyb），Remicade 的生物类似 药 （见上面的 Ixifi 和 Renflexis） ； Erelzi （etanerceptszzs） ， Enbrel 的生物类似药， 通过干扰体内称为肿瘤坏死因子的物质来治疗类风湿性关节炎等自身免疫性疾病；以及 Amjevita（adalimumabatto），Humira 的生物

42、类似药（参见上文的 Cyltezo）。 众多的生物类似药对每个 FDA 批准的参考产品，可以使市场竞争更加激烈。市场竞争 的加剧可能会导致患者和医疗系统的成本大幅降低。 生物制药行业对开发这些产品表现出极 大的兴趣，CDER 希望更多的生物类似申请能被提交。目前有 9 个 FDA 批准的生物仿制药， 但是还有更多的在开发管线中。 新配方新配方 一个新的药物配方是其中的产品的有效成分已经 FDA 批准。已批准药物的新配方可以 提供值得注意的治疗进展。 为了阻止滥用阿片类药物的特性为了阻止滥用阿片类药物的特性 CDER 在 2019 年批准了三种已经批准的阿片类止痛药物的新配方羟考酮， 氢可酮和硫

43、 酸吗啡。 这些新配方具有旨在阻止滥用这些高度成瘾性药物的特性。 虽然这些产品的制定使 滥用更加困难，但它们不能防止所有途径的滥用，也不能预防或减少成瘾。他们加入了以前 由 FDA 批准的其他七种产品，其性质旨在阻止滥用。鉴于美国正在进行的阿片类疫情，这种 新制剂有可能改善公众健康。2019 年新批准这三个药物是： Arymo ER （硫酸吗啡缓释片）， 通过辅料的设计，使片剂更难以操纵和滥用，从而 遏制静脉滥用。 Arymo ER是继2009年批准的Embeddeda和2015年批准的Morphabond后CDER 批准的第三个吗啡硫酸盐产品，其特性设计旨在阻止滥用。 Roxybond（羟考

44、酮速释片），这是 FDA 批准的第一个立即释放阿片类药物，其特性旨 在阻止静脉内和鼻内（鼻吸）途径的滥用。截至目前，CDER 已经批准了 10 种具有旨在阻止 滥用的性质的阿片类产品，但是除 Roxybond 之外的所有产品都是缓释长效（ERLA）制 剂。 Vantrela ER（氢可酮缓释片），其特性旨在使片剂更难于操作滥用和滥用，并阻止口 服，鼻内（吸入）和静脉内途径的滥用。Vantrela ER 是 2014 年 Hysingla（氢可酮 ER）批 准后的第二个 ERLA 氢可酮产品，具有防止滥用的特性。 所有经批准的具有阻止滥用性质的产品都必须进行批准后的流行病学研究，以确定滥 用威慑

45、性质是否实际上影响到社区中的滥用率。 其他新配方和值得注意的批准其他新配方和值得注意的批准 以下包括 2019 年其他值得注意的新配方以及其他值得注意的非新药批准， 包括但不限 于那些与有效成分的新组合或已经 FDA 批准的药物的新制造商。 Abilify MyCite（带传感器的阿立哌唑片），FDA 于 2002 年首次批准 Abilify 片用于 治疗精神分裂症患者。 随后被批准治疗某些双相 I 型精神障碍患者， 并作为重度抑郁障碍的 辅助治疗。通用型也已被批准，阿立哌唑有多种剂型可供使用：片剂，口服溶液和注射剂， 包括缓释注射剂。在 2019 年，Abilify MyCite 被批准为含

46、有电子传感器的片剂，可让病人 通过智能手机或云端追踪他或她是否已经服用药物。 患者还可以让他们的照顾者或医生通过 基于网络的门户访问。 Admelog（赖脯胰岛素注射液）是一种短效胰岛素，可帮助 3 岁及以上的 1 型糖尿病患 者和 2 型糖尿病患者控制血糖。它通过被称为（505（b）（2）的简略路径批准，公司提 供的证据表明其产品与批准的产品没有实质性差异， 那么该公司就可以依靠 FDA 以前发现已 批准产品的安全性和有效性。 这一监管途径可能使得批准疗法的时间更短， 以帮助增加消费 者的选择，创造市场竞争，并有可能降低成本。该批准部分依赖于已经 FDA 批准的产品 Humalog（赖脯胰岛

47、素注射液）的比较。Admelog 是第一个赖脯胰岛素产品和第二个通过 505 （b）（2）途径批准的胰岛素产品，第一个是 2016 年批准的 Basalglar（甘精胰岛素）， 该批准基于与已获得 FDA 批准的产品 Lantus（甘精胰岛素）的比较。 Endari（L谷氨酰胺口服粉）是近 20 年来首例批准用于治疗镰状细胞病的药物。 在 此之前，L谷氨酰胺在 2004 年被批准为处方药，用于治疗某些短肠综合症患者。它还作为 膳食补充剂销售，用于包括消化问题（例如胃溃疡，溃疡性结肠炎，克罗恩氏病），抑郁， 情绪低落，烦躁，焦虑，失眠和提高运动表现的治疗。 Juluca（rilpivirine

48、和 dolutegravir），两种 FDA 批准的药物的组合，每种都用于 治疗某些 HIV 感染的患者。 它在 2019 年被批准为治疗某些 HIV1 感染成人的完整方案。 这 是第一个完整方案只包含两种 HIV1 药物，而不是核苷逆转录酶抑制剂（NRTI）。长期的 NRTI 使用会产生与一定程度的肾，骨和心血管毒性。 Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin），2019 年批准用于治疗成人新诊断的急性骨髓性 白血病，肿瘤表达 CD33 抗原（CD33 阳性 AML），以及治疗 2 岁及以上的 CD33 阳性 AML 患者 复发或对初始治疗无效（难治性）。Mylotarg

49、 最初在 2000 年 5 月获得了加速批准，作为一 个独立的治疗方案，用于治疗 CD33 阳性 AML 的老年患者，他们经历了复发，但在随后的确 认试验未能证实临床获益并证实安全性问题后自愿退出市场， 包括大量的早期死亡。 这个新 的批准在 2019 年是基于仔细审查新的给药方案，这表明这种治疗的好处大于风险。 Noctiva（去氨加压素）是第一个批准使用去氨加压素治疗成人的药物，患者至少每晚 至少醒来两次，因为他们过量产生尿液，这种情况称为夜间多尿症。FDA 曾批准其他生产商 的去氨加压素用于治疗尿崩症和各种血液疾病。 Rituxan Hycela（rituximab and hyaluronidase human）是两种已获 FDA 批准的药物 的新组合。它在 2019 年被批准用于治疗某些患有各种形式的淋巴瘤（一种血癌）的患者。 与 1999 年获得批准的类似产品 Rituxan（利妥昔单抗）相比，一剂 Rituxan Hycela 可以在 几分钟内被执行。 Sublocade（丁丙诺啡），第一个每月注射一次的丁丙诺啡产品，用于治疗某些中度至 重度阿片类药物使用障碍的患者。 由医护人员在腹部区域的患者皮肤下注射，