近年来，新药的研究与开发虽然有显著的进步，但成功率仍很低，就世界范围统计，创制一个全新药物并上市，一般需要从进行三期临床研究的25个候选物中得到，后者则需要65个化合物进行临床一期试验,为此，要在21个进行了慢性毒性的化合物中选取，这又需要合成6200个化合物，这全过程需时13年，耗资大约3亿美元。成功率低的原因是，要求新研制的药物比临床应用的药物的上述性质更为优良，特别对难以治疗的和慢性疾患有更迫切的需求，例如恶性肿瘤，心脑血管病，与衰老相关的疾病，内分泌失调，免疫性疾病，中枢神经系统和病毒性疾病等。判断疗效的时间长，同时对安全性也要求长时间的试验观察，例如，对慢性毒性和致癌、致畸和致突变、生殖和围产期毒理等试验。这样，要求新研制的药物在药效学、药代动力学和毒理学等多方面的生物学性质优于已有的药物，需从相当大基数的候选化合物中严格地挑选，以尽可能满足上述的要求。为了提高这种成功的概率，并尽量降低人力和物力的耗费，采用科学和理性的设计方法是非常必要的。
