1、1新药研制与开发新药研制与开发New Drug Research and Development New Drug Research and Development China Medical University Wang Huai-Liang Ph.D.2第一节第一节 新药的概念和分类新药的概念和分类Concept of New DrugsConcept of New Drugs 新药（新药（new drugnew drug）指我国未生产）指我国未生产过的药品。已生产的药品改变剂型、过的药品。已生产的药品改变剂型、改变给药途径、增加新的适应证或改变给药途径、增加新的适应证或制成新的复方制剂
2、，亦按新药管理。制成新的复方制剂，亦按新药管理。国家鼓励研究创制新药。国家鼓励研究创制新药。3我国新药研究现状我国新药研究现状 国内外比较，我国属第二世界国内外比较，我国属第二世界 国内研究现状：国内研究现状：新药不新，新药研究主要仍以仿制国新药不新，新药研究主要仍以仿制国 外已上市产品为主。这种现象是我国外已上市产品为主。这种现象是我国 现阶段医药市场现状的客观反映。现阶段医药市场现状的客观反映。42.2.新药研制重规范，轻创造性新药研制重规范，轻创造性 国家制定的法规与规章是对于普遍国家制定的法规与规章是对于普遍性问题的规范，新药研制应在对其精神性问题的规范，新药研制应在对其精神实质实质领
3、悟的基础上结合自己研制项实质实质领悟的基础上结合自己研制项目特点创造性地进行研究。而非目特点创造性地进行研究。而非“作业作业”式的僵化执行。式的僵化执行。因此，创新意识是必须高度关注的因此，创新意识是必须高度关注的问题，创新是新药研究的灵魂，此外，问题，创新是新药研究的灵魂，此外，存在重复申报，盲目追求效益等。存在重复申报，盲目追求效益等。5 新药研制过程和周期新药研制过程和周期 药品是特殊商品，除了具有商品价药品是特殊商品，除了具有商品价值外还于公众的健康乃至生命紧密联值外还于公众的健康乃至生命紧密联系在一起，普遍消费者难以识别，因系在一起，普遍消费者难以识别，因此把握药品的特性，保障公众用
4、药的此把握药品的特性，保障公众用药的安全有效至关重要。安全有效至关重要。新药研制，尤其创新药研制是创造新药研制，尤其创新药研制是创造性劳动，从发现新化合物新活性开始性劳动，从发现新化合物新活性开始的创新药物研究具有高投入、长周期、的创新药物研究具有高投入、长周期、高风险、高回报特点。高风险、高回报特点。6 国外资料，一种新药从申请专利国外资料，一种新药从申请专利到产品上市通常需到产品上市通常需812812年。年。我国，两阶段模式，即临床审批我国，两阶段模式，即临床审批和生产上市审批。和生产上市审批。药审中心的技术审评一般需药审中心的技术审评一般需180180天，天，对补充资料审评工作时间是对补
5、充资料审评工作时间是120120天，对天，对创新药和一些急需药品采取加快程序，创新药和一些急需药品采取加快程序，工作时间是工作时间是4545天和天和7575天。天。7新药的分类Classification of New Drugs按国家新药审批办法规定分类:中药（传统药中药（传统药,天然药物）天然药物）（traditional Chinese medicinetraditional Chinese medicine）化学药品（西药、现代药）化学药品（西药、现代药）（western drugwestern drug、chemicalschemicals）生物制品（生物制品（biologicals
6、biologicals）8（一（一)中药、天然药物分类中药、天然药物分类1 1、未在国内上市销售的从中药、天然、未在国内上市销售的从中药、天然 药物中提取的有效成份及其制剂。药物中提取的有效成份及其制剂。2 2、未在国内上市销售的来源于植物、未在国内上市销售的来源于植物、动物、矿物等药用物质制成的制剂。动物、矿物等药用物质制成的制剂。3 3、中药材的代用品。、中药材的代用品。4 4、未在国内上市销售的中药材新的药、未在国内上市销售的中药材新的药 用部位制成的制剂。用部位制成的制剂。95 5、未在国内上市销售的从中药、天然、未在国内上市销售的从中药、天然 药物中提取的有效部位制成的制剂。药物中提
7、取的有效部位制成的制剂。6 6、未在国内上市销售的由中药、天然、未在国内上市销售的由中药、天然 药物制成的复方制剂。药物制成的复方制剂。7 7、未在国内上市销售的由中药、天然、未在国内上市销售的由中药、天然 药物制成的注射剂。药物制成的注射剂。108 8、改变国内已上市销售药品给药途、改变国内已上市销售药品给药途 径的制剂。径的制剂。9 9、改变国内已上市销售药品剂型的、改变国内已上市销售药品剂型的 制剂。制剂。1010、改变国内已上市销售药品工艺的、改变国内已上市销售药品工艺的 制剂。制剂。1111、已有国家标准的中成药和天然药、已有国家标准的中成药和天然药 物制剂。物制剂。11(二二)化学
8、药品注册分类化学药品注册分类1 1、未在国内外上市销售的药品：、未在国内外上市销售的药品：（1 1）通过合成或者半合成的方法制得）通过合成或者半合成的方法制得 的原料药及其制剂；的原料药及其制剂；（2 2）天然物质中提取或者通过发酵提）天然物质中提取或者通过发酵提 取的新的有效单体及其制剂；取的新的有效单体及其制剂；12（3 3）用拆分或者合成等方法制得的已）用拆分或者合成等方法制得的已 知药物中的光学异构体及其制剂；知药物中的光学异构体及其制剂；（4 4）由已上市销售的多组份药物制备）由已上市销售的多组份药物制备 为较少组份的药物；为较少组份的药物；（5 5）新的复方制剂。）新的复方制剂。2
9、 2、改变给药途径且尚未在国内外上、改变给药途径且尚未在国内外上 市销售的制剂。市销售的制剂。13 3 3、已在国外上市销售但尚未在国内上、已在国外上市销售但尚未在国内上 市销售的药品：市销售的药品：（1 1）已在国外上市销售的原料药及）已在国外上市销售的原料药及 其制剂；其制剂；（2 2）已在国外上市销售的复方制剂；）已在国外上市销售的复方制剂；（3 3）改变给药途径并已在国外上市）改变给药途径并已在国外上市 销售的制剂。销售的制剂。144 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改碱基（或者金属元素），但不改 变其药理作用的原料药及其制剂。
10、变其药理作用的原料药及其制剂。5 5、改变国内已上市销售药品的剂型，、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。但不改变给药途径的制剂。6 6、已有国家药品标准的原料药或者、已有国家药品标准的原料药或者 制剂。制剂。15三、生物制品三、生物制品 生物制品是应用普通的或以基因生物制品是应用普通的或以基因工程、细胞工程、蛋白质工程、发酵工程、细胞工程、蛋白质工程、发酵工程等生物技术获得的微生物、细胞工程等生物技术获得的微生物、细胞及各种动物和人源的组织和液体等生及各种动物和人源的组织和液体等生物材料制备，用于人类疾病预防、治物材料制备，用于人类疾病预防、治疗和诊断的药品。疗和诊断的药品
11、。16 新生物制品系指我国未批准上市新生物制品系指我国未批准上市 的生物制品；已批准上市的生物制的生物制品；已批准上市的生物制 品，当改换制备疫苗和生物技术产品，当改换制备疫苗和生物技术产 品的菌毒种、细胞株及其他重大生品的菌毒种、细胞株及其他重大生 产工艺改革，对制品的安全性、有产工艺改革，对制品的安全性、有 效性可能有显著影响时按新生物制效性可能有显著影响时按新生物制 品审批。品审批。17新生物制品实行国家一级审批制度，新生物制品实行国家一级审批制度，大致分五类大致分五类第一类：国内外尚未批准上市的生物制品。第一类：国内外尚未批准上市的生物制品。第二类：国外已批准上市，尚未列入药典第二类：
12、国外已批准上市，尚未列入药典 或规程，我国也未进口的生物制品。或规程，我国也未进口的生物制品。第三类：疗效以生物制品为主的新复方制剂。第三类：疗效以生物制品为主的新复方制剂。第四类：改变剂型或给药途径的生物制品。第四类：改变剂型或给药途径的生物制品。第五类：增加适应证的生物制品。第五类：增加适应证的生物制品。18新药研究基本要求新药研究基本要求 试验主要负责人和研究队伍。试验主要负责人和研究队伍。受试药物应处方固定、制备工艺及受试药物应处方固定、制备工艺及 质量基本稳定。质量基本稳定。从事新药安全性研究的实验室应符合从事新药安全性研究的实验室应符合 药品非临床研究质量管理规范药品非临床研究质量管理规范 （Good Clinical Practice,GLPGood Clinical Practice,GLP）的要求。的要求。
