1、生物与医药靶向治疗1生物技术在医生物技术在医药领域的应用药领域的应用疾病的预防疾病的预防疾病的诊断疾病的诊断疾病的治疗疾病的治疗2生物制药生物制药ELISA技术技术DNA诊断技术诊断技术生物芯片与疾病诊断生物芯片与疾病诊断目录生物制药简介及现状靶向治疗与靶向药物生物制药发展前景31 1、生物医、生物医药行业基本药行业基本情况分析情况分析生物技术及其在医生物技术及其在医药行业的药行业的应用应用生物医药行业特征生物医药行业特征发展发展概况概况市场现状市场现状国外生物医药的国外生物医药的最新发展动向最新发展动向行业现状行业现状“入世入世”对我国对我国生物制药行业可能生物制药行业可能造成的造成的冲击冲
2、击一、生物制药简介一、生物制药简介2 2、生物医、生物医药在国外的药在国外的发展发展3 3、我国生、我国生物医药行业物医药行业现状现状41、生物医药行业基本情况分析生物技术及其在医药行业的生物技术及其在医药行业的应用应用 何为生物技术？何为生物技术？何为生物工程？何为生物工程？现代生物工程四大代表：现代生物工程四大代表：用活的生物体（或生物体的物质）来改进产品、改用活的生物体（或生物体的物质）来改进产品、改良植物和动物，或为特殊用途而培养微生物的技术良植物和动物，或为特殊用途而培养微生物的技术基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程核心核心5将活的生物体、生命体
3、系或生命过程产业化过程将活的生物体、生命体系或生命过程产业化过程 何为生物制药？何为生物制药？把生物工程技术应用到药物制造领域的过程把生物工程技术应用到药物制造领域的过程 其中其中最为主要的是最为主要的是基因工程方法基因工程方法。即利用。即利用克隆技术克隆技术和和组织培养技组织培养技术术，对进行切割、插入、连接和重组，从而获得生物医药制品。，对进行切割、插入、连接和重组，从而获得生物医药制品。生物药品是以微生物、寄生虫、动物毒素、生物组织为生物药品是以微生物、寄生虫、动物毒素、生物组织为起始材料起始材料，采，采用生物学工艺或分离纯化技术制备并以生物学技术和分析技术控制中用生物学工艺或分离纯化技
4、术制备并以生物学技术和分析技术控制中间产物和成品质量制成的间产物和成品质量制成的生物活化制剂生物活化制剂，包括菌苗、疫苗、毒素、类，包括菌苗、疫苗、毒素、类毒素、血清、血液制品、免役制剂、细胞因子、抗原、单克隆抗体及毒素、血清、血液制品、免役制剂、细胞因子、抗原、单克隆抗体及基因工程产品（基因工程产品（DNADNA重组产品、体外诊断试剂）等。目前，生物制药产重组产品、体外诊断试剂）等。目前，生物制药产品主要包括三大类：品主要包括三大类：基因工程药物、生物疫苗和生物诊断试剂基因工程药物、生物疫苗和生物诊断试剂。其在。其在诊断、预防、控制乃至消灭传染病，保护人类健康延长寿命中发挥着诊断、预防、控制
5、乃至消灭传染病，保护人类健康延长寿命中发挥着越来越重要的作用。越来越重要的作用。1、生物医药行业基本情况分析61、生物医药行业基本情况分析生物医药行业特征生物医药行业特征 高技术：高高知识层次的人才和高新的技术知识层次的人才和高新的技术手段手段知识知识密集、技术含量高、多学科高度综合互相渗透密集、技术含量高、多学科高度综合互相渗透 高投入：新产品新产品的研究开发及医药厂房的建造和设备仪器的研究开发及医药厂房的建造和设备仪器的配置的配置 长周期：从开始研制到最终转化为产品要经过很多从开始研制到最终转化为产品要经过很多环节，环节，一般一般8-108-10年，甚至以上年，甚至以上 高风险：任一环节任
6、一环节失败将失败将前功尽弃前功尽弃某些某些药物具有药物具有“两重性两重性”，会，会在使用过程中出现在使用过程中出现不良反应不良反应市场市场竞争激烈，抢注新药证书竞争激烈，抢注新药证书 高收益：利润回报能高达利润回报能高达1010倍倍以上以上 低污染：生产制造一般常温常压进行，生产制造一般常温常压进行，耗能少、污染少耗能少、污染少72、生物医药在国外的发展 发展概况发展概况 美国是现代生物技术的发源地，也是应用现代生物美国是现代生物技术的发源地，也是应用现代生物技术研制新型药物的第一个国家。目前约有技术研制新型药物的第一个国家。目前约有13001300家生物家生物技术公司（占全球技术公司（占全球
7、2/32/3）。市场资本总额超过）。市场资本总额超过400400亿元，亿元，年研究经费年研究经费5050亿美元以上。亿美元以上。欧洲在发展生物药品方面也进展较快，欧洲在发展生物药品方面也进展较快，英、法、德、英、法、德、俄罗斯等国在开发研制和生产生物药品方面也成绩斐然，俄罗斯等国在开发研制和生产生物药品方面也成绩斐然，在生物技术的某些领域甚至赶上并超过美国在生物技术的某些领域甚至赶上并超过美国。日本日本在生命科学领域亦有一定建树，目前已有在生命科学领域亦有一定建树，目前已有65%65%的生物技术公司从事于生物医药的生物技术公司从事于生物医药研究。研究。8 市场现状市场现状 2000 2000
8、年全球医药产业市场预计共年全球医药产业市场预计共 300030003250 3250 亿美元，其中生物制药市场亿美元，其中生物制药市场240240260260亿美元，占全球医亿美元，占全球医药市场的药市场的 8 8。在发达国家，医药工业已成为蓬勃发展的庞大产在发达国家，医药工业已成为蓬勃发展的庞大产业，而随着生物技术的迅猛发展，生物技术产业愈来愈业，而随着生物技术的迅猛发展，生物技术产业愈来愈成为医药产业中的焦点。目前全世界约有成为医药产业中的焦点。目前全世界约有 3600 3600 多家生多家生物技术公司。有人预测到物技术公司。有人预测到 2025 2025 年美国生物技术市场的年美国生物技
9、术市场的贸易额将达到贸易额将达到 25200 25200 亿美元，欧洲国家在亿美元，欧洲国家在 5 5 年内也将年内也将达到达到3360 3360 亿美元，日本到亿美元，日本到 2010 2010 年将达到年将达到2080 2080 亿美元。亿美元。2、生物医药在国外的发展9最新发展动向最新发展动向 克隆克隆技术技术 血管发生血管发生 艾滋病疫苗艾滋病疫苗 药物基因组药物基因组学学 人类基因组人类基因组计划计划 基因治疗基因治疗 t tt t物和动植物变种技术物和动植物变种技术 2、生物医药在国外的发展103、我国生物医药行业现状行业现状行业现状 我国我国生物技术药物的研究和开发起步较晚，直到
10、生物技术药物的研究和开发起步较晚，直到7070年代年代初才开始将初才开始将DNADNA重组技术应用到医学上，但在国家产业政策重组技术应用到医学上，但在国家产业政策（特别是国家（特别是国家“863863”高技术计划）的大力支持下，使这一领高技术计划）的大力支持下，使这一领域发展迅速，逐步缩短了与先进国家的差距，产品从无到有，域发展迅速，逐步缩短了与先进国家的差距，产品从无到有，基本上做到了国外有的我们也基本上做到了国外有的我们也有，有，打破了国外生物制品长期打破了国外生物制品长期垄断中国临床用药的局面垄断中国临床用药的局面。随着国产生物药品的陆续上市，随着国产生物药品的陆续上市，国内生物制药企业
11、不仅在基础设备，特别在上游、中试方面国内生物制药企业不仅在基础设备，特别在上游、中试方面与国外差距缩小，涌现出大批技术实力较强的企业与国外差距缩小，涌现出大批技术实力较强的企业。我国我国生物医药产业虽然发展较快，但也存在着严重的问题，生物医药产业虽然发展较快，但也存在着严重的问题，突出的问题表现在研制开发力量薄弱，技术水平落后；项目突出的问题表现在研制开发力量薄弱，技术水平落后；项目重复建设现象严重；重复建设现象严重；企业规模小，企业规模小，设备落后等几个方面。设备落后等几个方面。11“入世入世”对我国生物制药行业可能造成的冲击对我国生物制药行业可能造成的冲击 生物制药是知识和资金密集型的行业
12、，因此，加人世贸生物制药是知识和资金密集型的行业，因此，加人世贸组织受到的负面影响也很大。组织受到的负面影响也很大。1 1、国外新产品的冲击。国外新产品的冲击。2 2、仿制国外专利产品的做法将受到限制。、仿制国外专利产品的做法将受到限制。3 3、外企的直接进入。、外企的直接进入。4 4、外国公司市场开发的优势。、外国公司市场开发的优势。3、我国生物医药行业现状12靶向靶向药物药物靶向靶向治疗治疗靶向治靶向治疗实例疗实例二二二、靶向治疗与靶向药物131、靶向治疗又被称为“生物导弹”靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点致癌位点，来设，来设
13、计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点相结合发生计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞不会波及肿瘤周围的正常组织细胞。根据靶向部位的不同，根据靶向部位的不同，可以将肿瘤靶向治疗分为二可以将肿瘤靶向治疗分为二大类，即大类，即肿瘤细胞靶向治疗肿瘤细胞靶向治疗和和肿瘤血管靶向治疗肿瘤血管靶向治疗。肿瘤。肿瘤细胞靶向治疗是利用肿瘤细细胞靶向治疗是利用肿瘤细胞表面的特异性抗原或受体胞表面的特异性抗原或受体作为靶向，而肿瘤血管靶向作为靶向，而肿瘤血管靶向治疗则是利用肿瘤区域新生治疗则
14、是利用肿瘤区域新生毛细血管内皮细胞表面的特毛细血管内皮细胞表面的特异性抗原或受体起作用。异性抗原或受体起作用。142、靶向药物 靶向药物靶向药物（也称作靶向制剂）是指被赋予了靶向也称作靶向制剂）是指被赋予了靶向能力的药物或其制剂。目的是使药物或其载体能瞄准能力的药物或其制剂。目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位，并在目标部位蓄积或释放有效成分。特定的病变部位，并在目标部位蓄积或释放有效成分。靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对正常组织、细胞的伤害。正常
15、组织、细胞的伤害。15靶向药物主要进展FDAFDA已经批准的以药物基因组学为基础的抗瘤药物的靶向治疗药物名已经批准的以药物基因组学为基础的抗瘤药物的靶向治疗药物名单列举如下：单列举如下：19971997年年1111月，利妥昔单抗（抗月，利妥昔单抗（抗CD20CD20单克隆抗体）获准用于治疗复发性单克隆抗体）获准用于治疗复发性或顽固性低度或滤泡性非霍奇金淋巴瘤。这也是或顽固性低度或滤泡性非霍奇金淋巴瘤。这也是FDAFDA获准治疗肿瘤的获准治疗肿瘤的第一个单克隆抗体；第一个单克隆抗体；19981998年年9 9月，曲妥珠单抗（抗月，曲妥珠单抗（抗HER2HER2单克隆抗体）获准用于治疗转移性单克隆
16、抗体）获准用于治疗转移性乳腺癌；乳腺癌；20012001年年1010月，甲磺酸伊马替尼（酪氨酸激酶抑制剂）获准用于治疗慢月，甲磺酸伊马替尼（酪氨酸激酶抑制剂）获准用于治疗慢性粒细胞性白血病（性粒细胞性白血病（CMLCML）；）；20022002年年9 9月，月，TarcevaTarceva获准作为标准方案治疗无效的晚期获准作为标准方案治疗无效的晚期NSCLCNSCLC的二线的二线或三线治疗方案。或三线治疗方案。20032003年年5 5月，吉非替尼（抗表皮生长因子单克隆抗体）获准用于治疗月，吉非替尼（抗表皮生长因子单克隆抗体）获准用于治疗晚期非小细胞肺癌（晚期非小细胞肺癌（NSCLCNSCLC
17、）；）；20042004年年2 2月，西妥昔单抗（抗表皮生长因子单克隆抗体）获准用于治月，西妥昔单抗（抗表皮生长因子单克隆抗体）获准用于治疗转移性结直肠癌疗转移性结直肠癌 。163、靶向治疗实例肺癌靶向药物肺癌靶向药物173、靶向治疗实例靶向药物治疗白血靶向药物治疗白血病效果更佳病效果更佳183、靶向治疗实例乳腺癌的分子靶向治疗（HER2通过二聚体化激活细胞传导途径，促进肿瘤细胞增殖）通过二聚体化激活细胞传导途径，促进肿瘤细胞增殖）193、靶向药物实例（赫赛汀通过抑制（赫赛汀通过抑制HER2的二聚体化，阻断细胞信号传导途径，的二聚体化，阻断细胞信号传导途径，并导致并导致HER2及肿瘤细胞破坏）
18、及肿瘤细胞破坏）203、靶向药物实例其中其中 IHC(-)或（或（+）=CISH(-)=FISH(-)IHC(+)=CISH(+)=FISH(+)而而 IHC(+)为交界性结果，为交界性结果，需要再次行需要再次行CISH或或FISH检查确认检查确认HER2的性质。的性质。具体到每个病人是否可以应用赫赛汀治疗，需要检测肿瘤的具体到每个病人是否可以应用赫赛汀治疗，需要检测肿瘤的HER2情情况。有以下三种检测方法。况。有以下三种检测方法。21三、生物制药前景1 1、中草药及其有效生物活性成份的发酵生产。、中草药及其有效生物活性成份的发酵生产。2 2、改造抗生素工艺技术。、改造抗生素工艺技术。3 3、
19、大力开发疫苗与酶诊断试剂。、大力开发疫苗与酶诊断试剂。4 4、开发活性蛋白与多肽类药物。、开发活性蛋白与多肽类药物。5 5、开发靶向药物，以开发肿瘤药物为重点。、开发靶向药物，以开发肿瘤药物为重点。6 6、发展氨基酸工业和开发甾体激素。、发展氨基酸工业和开发甾体激素。7 7、人源化的单克隆抗体的研究开发。、人源化的单克隆抗体的研究开发。8 8、血液替代品的研究与开发。、血液替代品的研究与开发。9 9、人体基因组的研究、人体基因组的研究22参考文献1、shewlyn.国内外生物制药现状及发展前景J.TILS中国生命科学论坛精华专刊，2004（1）.2、苗明三，孙艳红，方晓燕.论分子生物学技术在中
20、医药研究中的应用J.河南中医学院学报，2003.3、肖小河，贺承山，夏文娟等.21世纪我国生药学研究的机遇和挑战J.中国药学杂志，1999,34（7）:348.4、郭胜虎，殷长甫，史健.肺癌靶向药物及靶向载体研究进展J.河北医药，2013（7）.5、苏萌.白血病靶向治疗的研究进展J.国际儿科学杂志，2014（3）.6、王振义.白血病靶向治疗的应用J.中国实用内科杂志，2005（6）.7、郑桃林，江小工，何伟.白血病靶向治疗新进展J.临床军医杂志，2006（6）.8、黄景彬，钟延强.乳腺癌靶向治疗的新策略J.药学实践杂志，2011（5）.9、吴金波.乳腺癌靶向治疗研究近况J.北方药学，2014（21）.23
