1、治疗药物评价治疗药物评价 山西医科大学药学院山西医科大学药学院 王锐利王锐利 1 评价目的：评价目的：?合理使用药物合理使用药物?淘汰药物淘汰药物 评价内容：评价内容：有效性，安全性，经济性，方便性有效性，安全性，经济性，方便性 2 一、治疗药物的有效性评价一、治疗药物的有效性评价 药效学评价：药效学评价：研究药物发挥作用的机理研究药物发挥作用的机理 用量效关系曲线描述药物作用强度用量效关系曲线描述药物作用强度 药动学评价：药动学评价：用药动学参数（用药动学参数（t1/2，k，ka，AUC，F，Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度高）描述体内过程及影响血药浓度高低的因素。低的因素。3
2、 药剂学评价：药剂学评价：药物剂型、给药途径对药物疗效的影响药物剂型、给药途径对药物疗效的影响 临床疗效评价：临床疗效评价：临床试验临床试验II、III、IV期。期。4 二、治疗药物的安全性评价二、治疗药物的安全性评价 1、必要性：、必要性：世界上重大的不良反应事件世界上重大的不良反应事件;2、定义：、定义：指为评价药物的安全性指为评价药物的安全性,在实验室条件下在实验室条件下,用实验系统进行的各种毒性试验。用实验系统进行的各种毒性试验。3、评价内容：、评价内容：?实验室评价实验室评价?临床评价临床评价 5 实验室评价实验室评价 内容：急毒，慢毒，特殊毒性；内容：急毒，慢毒，特殊毒性；结果：结
3、果：明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的 剂量剂量 确定药物安全剂量范围。确定药物安全剂量范围。寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、程度和可逆性。程度和可逆性。6 临床评价临床评价 必要性：必要性：?动物和人的种属差异动物和人的种属差异?研究阶段与上市后的病例数差异研究阶段与上市后的病例数差异 内容：上市后的不良反应监察内容：上市后的不良反应监察 7 安全性与有效性的关系：安全性与有效性的关系：安全性指让病人承受最小治疗风险来安全性指让病人承受最小治疗风险来获得最大的治疗效益。获得最大的治疗效益。8 三、治疗药物的经济性评价三、治
4、疗药物的经济性评价?20世纪世纪7080年代开始提出年代开始提出药物经济学药物经济学?90年代初年代初Principle of Pharmacoeconomics和药物经济学杂志的出和药物经济学杂志的出版，标志着药物经济学正式成为一门学科。版，标志着药物经济学正式成为一门学科。?1993年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和方法。年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和方法。?2005年底，已有年底，已有935篇有关药物经济学研究的论文发表。篇有关药物经济学研究的论文发表。?2006年年6月，月，中国药物经济学杂志创刊，进一步推动了药物经济学在我国中国药物经济学杂志创刊，进一步推动了药物经济学在
5、我国的展开和应用。的展开和应用。9 药物经济学药物经济学：指应用经济学的原理和方法对指应用经济学的原理和方法对 药物治疗药物治疗方案的成本和效果方案的成本和效果 进行全面的评价和分析，进行全面的评价和分析，目的是目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合寻找最经济的治疗方案，促进临床合理用药。理用药。10 作用：作用：?优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据；优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据；?制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配；制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配；?控制药品费用。控制药品费用。11 基本概念基本概念 成本：成本：社会在实施某一药物治疗方案或社会在实施某一药物治疗方案
6、或其它治疗方案的整个过程中所投入的全部财其它治疗方案的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源。力资源、物质资源和人力资源。包括：包括：?直接直接成本成本?间接间接成本成本?隐性隐性成本成本 12 直接直接成本：成本：用于药物治疗所花费的代价用于药物治疗所花费的代价 包括包括直接医疗成本直接医疗成本（住院费、药费、手（住院费、药费、手术费、诊疗费等）和术费、诊疗费等）和直接非医疗成本直接非医疗成本（病人（病人的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他开支）。开支）。13 间接间接成本：成本：由于伤病而丧失的资源由于伤病而丧失的资源?目前尚未标准化目前
7、尚未标准化?它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所损失的工资或由于病死所造成的损失等损失的工资或由于病死所造成的损失等 14 隐性隐性成本：成本：疾病引起的生活质量的降低（疾病给病疾病引起的生活质量的降低（疾病给病人或家属带来的精神和身体的痛苦等）人或家属带来的精神和身体的痛苦等）;15 基本概念基本概念 用药结果：用药结果：指某一特定方案或药物治疗的效果、指某一特定方案或药物治疗的效果、产出或结果。产出或结果。?效果效果（effectiveness）：用客观指标表示，）：用客观指标表示，如治愈率、死亡率、不良反应发生率等。如治愈率、死亡率、不良反应发生率等。
8、?效用效用（utility）：主观指标表示用药结果，）：主观指标表示用药结果，满意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高满意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高程度。程度。?效益效益（benefit）：货币形式表示用药结果。）：货币形式表示用药结果。16 研究方法研究方法?最小成本法（最小成本法（CMA）成本成本-效果法（效果法（CEA）成本成本-效用法（效用法（CUA）成本成本-效益法（效益法（CBA）17 研究方法研究方法 最小成本法（最小成本法（cost-minimization analysis CMA）?比较两种或两种以上临床效果基本相同的药比较两种或两种以上临床效果基本相同的药物治疗
9、方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪一种药物疗法就比较经济。一种药物疗法就比较经济。?特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、持续时间相同）持续时间相同）18 研究方法研究方法 成本成本-效果分析法效果分析法（cost-effectiveness analysis，CEA）?适用于相同疾病的不同治疗方案适用于相同疾病的不同治疗方案 特点：特点：成本用货币单位，而效果用生物学指标成本用货币单位，而效果用生物学指标(存活时间、治愈病例数、生命年等存活时间、治愈病例数、生命年等)。19 成本成本效果分析评价指标效果分析评价
10、指标 用效果用效果成本比指标对多个备选方案进行两两方案评价比较时，可能面临的比较成本比指标对多个备选方案进行两两方案评价比较时，可能面临的比较结果如下：结果如下：1 1成本相同，效果不同；成本相同，效果不同；2 2成本不同，效果相同；成本不同，效果相同；3 3成本较低，效果较好；成本较低，效果较好；4 4成本较低，效果较差；成本较低，效果较差；5 5成本较高，效果较好；成本较高，效果较好；6 6成本较高，效果较差。成本较高，效果较差。如果出现第如果出现第1 1、2 2、3 3、6 6种情况，则无须做进一步的评价、比较即可判断方案种情况，则无须做进一步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现第
11、的经济性；如果出现第4 4、5 5种情况，则需要进一步比较。种情况，则需要进一步比较。20 评价方法：评价方法：成本效果比：成本效果比：每产生一个效果所消耗的成每产生一个效果所消耗的成本本，C/E 增量成本效果比：增量成本效果比：每增加一个单位的效果每增加一个单位的效果所增加的成本，所增加的成本，C/E 21 成本成本A 新药新药A 结果结果A 决策点决策点 D D成本成本=成本成本A-成本成本B 比较比较 D D结果结果=结果结果A-结果结果B 成本成本B ICER=CA-CB/EA-EB=C/E 老药老药B 结果结果B 22 优点：优点：结果采用客观的指标表示，指标容易获得，具有直观性，且
12、容易定性和定量。缺点缺点：未考虑病人的生命质量，对那些既影响生存又影响生命质量的药物时有局限性。23 研究方法研究方法 成本成本-效用分析法（效用分析法（cost-utility analysis CUA）将预防、诊治或干预项目的成本以货币形将预防、诊治或干预项目的成本以货币形态计量，收益则以态计量，收益则以效用指标效用指标来描述，并对成本来描述，并对成本和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进行比选的方法。行比选的方法。24 效用指标：质量校正生命年（效用指标：质量校正生命年（QALY）QALY=QALY=延长生命年数延长生命年数健康效用值健康效用值
13、健康效用值健康效用值：指某个健康状态相对于完：指某个健康状态相对于完全健康的生命质量，表明评价者对某种健全健康的生命质量，表明评价者对某种健康状况满意程度的多维主观判断，通常以康状况满意程度的多维主观判断，通常以0101表明死亡状态到完全健康状态。表明死亡状态到完全健康状态。25 特点：特点：1 1、可用于不用疾病间的比较、可用于不用疾病间的比较;2 2、同时考虑了病人的生存期和生命质量的、同时考虑了病人的生存期和生命质量的优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节炎的药物治疗）炎的药
14、物治疗）缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准。缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准。26 研究方法研究方法 成本成本-效益分析法（效益分析法（cost-benefit analysis CBA）特点：特点：成本和效果均用货币来表示。成本和效果均用货币来表示。可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫生投资间等生投资间等;不足：不足：?健康效果转化为货币价值有难度健康效果转化为货币价值有难度;?医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命 和健康的价值。和健康的价值。27 药物经济学研究方法比较药物经济学研究方法比较 方面方面 最小成
15、本分析最小成本分析 成本效果分析成本效果分析 成本效用分析成本效用分析 成本效益分成本效益分析析 研究要求研究要求 结果单位结果单位 结果表示结果表示 药物效果相同药物效果相同 成本、效果成本、效果 货币单位货币单位 成本差别成本差别 临床效果指标临床效果指标 成本效果比值成本效果比值 成本、效用成本、效用 生活质量调整年生活质量调整年 成本效用比值成本效用比值 成本、效益成本、效益 货币单位货币单位 净效益净效益 疾病间比较疾病间比较 与非医疗开与非医疗开支比较支比较 不能不能 不能不能 不能不能 不能不能 能够能够 不能不能 能够能够 能够能够 28 举例说明举例说明 A A、B B两种治
16、疗呼吸道感染的药物，两种治疗呼吸道感染的药物，A A药的治愈率时药的治愈率时75%75%，B B药的治愈率为药的治愈率为70%70%，试采用适宜的方法作药物经济学分析。试采用适宜的方法作药物经济学分析。29 实验设计实验设计?前瞻性随机临床试验（前瞻性随机临床试验（Randomized controlled trial RCT）以某个时间点为起点向前进行研究，将所以某个时间点为起点向前进行研究，将所有实验对象随机分配到实验组和对照组。有实验对象随机分配到实验组和对照组。优点：优点：1、同时获得经济学资料、临床资料、同时获得经济学资料、临床资料 2、随机设计没有选择性偏倚，可靠性、随机设计没有选
17、择性偏倚，可靠性强强 30 缺点：费用昂贵缺点：费用昂贵?回顾性研究（回顾性研究（Retrospective study）对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的药物经济学研究方法。对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省钱的药物经济学研究方法。优点：优点：1、有关数据可以直接获得，成本较低，研、有关数据可以直接获得，成本较低，研 究究 时限比较短。时限比较短。2、在病例数较多、资料相对较全的情况、在病例数较多、资料相对较全的情况 下，仍不失为一种可取的研究设计方法下，仍不失为一种可取的研究设计方法 缺点：缺点：药物经济学评价与临床治疗没有结合在一起，因此实验组和对照组病例的药物经
18、济学评价与临床治疗没有结合在一起，因此实验组和对照组病例的选择中容易产生偏倚，生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用）等资选择中容易产生偏倚，生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用）等资料可能记录不全、标准不一或不易获得。料可能记录不全、标准不一或不易获得。31 研究步骤研究步骤 确定研究目的确定研究目的 确定评价方法确定评价方法 成本的计算成本的计算 效果的计算效果的计算 经济性评价经济性评价 推广及应用价值推广及应用价值 32 实际应用实际应用 药物经济学在新药开发的应用药物经济学在新药开发的应用?研究更多研究更多“治愈治愈”药物药物?研究更多方便的剂型研究更多方便的剂型 33 四、治疗药物的方便性评价四、治疗药物的方便性评价?使用的方便性使用的方便性 贮存、运输、携带的方便性贮存、运输、携带的方便性 获得的方便性获得的方便性 药品包装的方便性药品包装的方便性 34 小小 结结?有效性评价：有效性评价：药剂学、药动学、药剂学、药动学、药效学、临床评价；药效学、临床评价；?安全性评价安全性评价 经济性评价：经济性评价：药物经济学原理和方法；药物经济学原理和方法；方便性评价方便性评价 35
