1、开放式能力与技术平台赋能新药发现2 议题l健康需求l平台赋能l新药发现ZEPATIER(择必达)IDHIFA3 议题l健康需求l平台赋能l新药发现ZEPATIER(择必达)IDHIFA4 治病救人5 从“治病救人”到“升级健康”6 从“升级健康”到“追求永生”770007000种罕见病，种罕见病，500500个个药物药物20132013201420142015201520162016201720172018-2018-2727414145452222464646462,0002,0004,0004,0006,0006,0008,0008,000$10,000$10,0001965-5975-7
2、9新药产出低下新药产出低下癌症用药月均费用癌症用药月均费用用不上新药用不上新药用不起新药用不起新药 FDAFDA每年批准新药每年批准新药7 未满足需求8 新药研发高投入、高风险、长周期Steve Paul,Nature Review Drug Discovery,VOLUME 9|MARCH 2010|203-214 9 议题l健康需求l平台赋能l新药发现ZEPATIER(择必达)IDHIFA我们的愿景我们的愿景成为全球医药健康产业最高、最宽和最深的能力和技术平台，让天下没有难做的药，难治的病。20012018到一个平台全球30多个分支机构到3,000多家创新合作伙伴到22,000名全球精英团
3、队18,000多名科研人员从一个通风橱从一个客户从4名创始人 亚洲第一、国际领先的开放式能力与技术平台化学药研发和生产细胞及基因疗法研发生产药物研发和医疗器械测试生物药研发和生产基因组学及大数据平台 药明康德 （603259.SH）药明生物（02269.HK）药明明码 全球主要分支机构分布美国以色列德国中国韩国冰岛日本爱尔兰新加坡英国上海研发总部石家庄临床研究、研发生产上海临床/注册事务上海药物研究与开发服务常州化学药研发和生产金山化学药生产苏州动物实验中心南京生物分析和药性评价启东化学药研发天津化学研究成都生命健康产业园武汉化学研究北京临床/注册事务广州项目管理中国中国无锡生物制药生产平原市
4、新泽西州药性评价和生物分析费城宾夕法尼亚州细胞治疗生产圣地亚哥加利福尼亚州化学药研发和生产奥斯汀德克萨斯州临床研究圣保罗明尼苏达州医疗器械测试亚特兰大乔治亚州医疗器械和生物制药测试波士顿马萨诸塞州基因组学和生物制药生产敦多克爱尔兰生物制药生产新加坡新加坡生物制药生产慕尼黑德国药物发现雷克雅未克冰岛基因组学14 开放式能力与技术平台赋能新药发现非盈利性机构非盈利性机构科学家科学家医生医生病人病人创业者创业者投资机构投资机构科研机构科研机构药企药企生物生物科技科技公司公司医院医院15 赋能全球创新 2017-2017年药明康德合作伙伴获得FDA批准的上市新药数/总上市新药数31/412014201
5、5201633/4516/2236/4616 研究服务部：全球领先的化学、生物学技术和能力平台药物发现和药物化学平台化学合成服务DNA编码化合物库化学分析服务肿瘤和免疫学研究平台结构生物学研究平台为全球客户提供全方位一体化、覆盖各个疾病领域的药物发现及药理药效技术服务和解决方案。助力并加速药物研发进程。药明康德研究服务部：17不断扩大的平台规模，以满足全球客户研发需求6,000全球员工数量1,900全球客户及合作伙伴数量100,000全球实验室总面积(平方米)7,000平均每天化学反应的数量170参与项目中进入临床阶段的数量11全球研发基地和办事处(中国、美国、欧洲)研究服务部从药明康德200
6、1年诞生之日即开始运营，见证了药明康德18年的成长历程。18 议题l健康需求l平台赋能l新药发现ZEPATIER(择必达)IDHIFA19助推丙肝新药ZEPATIER成功上市，造福全球病患l 国际药企默沙东突破性新药ZEPATIER于2016年1月28日获美国FDA批准上市，用于治疗1、4型慢性丙肝患者。药明康德于2008年5月启动与默沙东的研发服务合作，仅用7年多时间即帮助新药成功获批。l 2018年5月8日，ZEPATIER“择必达”获国家药品监督管理局批准并在中国正式上市，为中国丙肝患者带来福音，具有里程碑式的意义。2017年8月20日，美国默沙东突破性丙肝新药ZEPATIER的研发团队
7、获得化学英雄奖，其中三位药明康德员工因为此项目做出的创造性贡献和发明被列入化学英雄奖名单。Population infected data:Lavanchy.2011.20 全球超1亿人感染丙肝病毒21 丙型肝炎感染的治疗历史1990199719982001-20102010-20141 McHutchison,NEJM(339)1998;2 Poynard,Lancet(352)1998;3 Manns,Lancet(358)2001;4 Sulkowski/McHutchison EASL 2008;5 Poordad,NEJM 201140%328-31%1,216-18%3干扰素干扰素
8、 利巴韦林利巴韦林 24 周周7%-11%1,2干扰素干扰素48 周周2%1干扰素干扰素24 周周56%63-75%5v默沙东一直是丙肝药物研发的主力军默沙东一直是丙肝药物研发的主力军v2001年发明了聚乙二醇干扰素（佩乐能）年发明了聚乙二醇干扰素（佩乐能）v2014年发明了第一个蛋白酶抑制剂年发明了第一个蛋白酶抑制剂（博赛泼维）（博赛泼维）干扰素干扰素 利巴韦林利巴韦林 48 周周聚乙二醇干扰素聚乙二醇干扰素 利巴韦林利巴韦林 48 周周聚乙二醇干扰素聚乙二醇干扰素 利巴韦林利巴韦林 蛋白酶抑制剂蛋白酶抑制剂 24 周周聚乙二醇干扰素聚乙二醇干扰素 利巴韦林利巴韦林 蛋白酶抑制剂蛋白酶抑制剂
9、反应指导疗法反应指导疗法 全口服直接作全口服直接作用抗病毒药物用抗病毒药物鸡尾酒鸡尾酒疗法疗法12周周22 ZEPATIER（择必达）ZEPATIER（择（择必必达达）:艾尔巴韦艾尔巴韦和和格拉瑞韦的格拉瑞韦的固定剂量组合产固定剂量组合产品品 HCV NS5A 抑制剂抑制剂 50 毫克毫克/天，天，口服口服 HCV NS3/4A 蛋白酶抑制蛋白酶抑制剂剂 100 毫克毫克/天，口服天，口服Elbasvir()Grazoprevir()97%的应答的应答23 丙肝患者的故事https:/ 议题l健康需求l平台赋能l新药发现ZEPATIER(择必达)IDHIFA25助力急性骨髓性白血病新药IDHI
10、FA提前获批上市l 药明康德研究服务部于2011年7月与生物技术公司Agios开始药物化学合作，仅用12个月即成功提交候选化合物l 2014年6月该化合物获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定l 2017年8月1日，IDHIFA正式获得美国FDA批准上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)，且带有IDH2突变的成人患者l IDHIFA的获批比预定日期提前了将近1个月时间，从与药明康德研究服务部的合作开始至药物上市，仅用6年时间201120122013201720142011年7月药物化学合作开始2012年7月AG-221被确定为候选化合物2014年6月FDA授予
11、AG-221孤儿药认定2017年3月FDA接受AG-221新药申请并授予优先审批权2017年8月1日IDHIFA正式获批上市2013年7月候选化合物AG-221进入临床试验26 新药发明 4 4篇美国批准授权专利共同发明人篇美国批准授权专利共同发明人27 急性骨髓性白血病Celgene,http:/ IDHIFA作用机理IDHIFA抑制致癌代谢物2-HG的生成，解除对原始细胞分化成正常血细胞的阻碍https:/ IDHIFA临床试验结果https:/ 患者的故事G.J.Roboz,Clinical Advances in Hematology&Oncology Volume 16,Issue 5 May 2018 完全缓解：完全缓解：Weill Cornell Weill Cornell 医学院医生医学院医生 Gail Gail Roboz Roboz 和她的病人：退休厨师和她的病人：退休厨师 Michel Michel Lemoine.Lemoine.31 成功的喜悦32 健康的未来
