1、骨髓增生异常综合症的诊断和骨髓增生异常综合症的诊断和治疗指南治疗指南 肖志坚肖志坚中国医学科学院中国医学科学院中国协和医科大学中国协和医科大学血液学研究所血液病医院血液学研究所血液病医院1Multistep pathogenesis of MDS Pre MDS phase MDS initiation:enviromental,occupational or toxic exposure in genetically susceptible individuals Early MDS phase Immunologic response to damaged cells Late MDS p
2、hase Diminution of cell cycle control and genomic instabilitydevelopment of secondary AML MDS-related AML2发生发生MDS的易感性的易感性 某些遗传性疾病，如某些遗传性疾病，如Fanconi贫血、贫血、型神经纤维瘤病型神经纤维瘤病，其家系中其家系中MDS/AML发生率明显高于一般人群发生率明显高于一般人群 家族性血小板病伴发白血病（家族性血小板病伴发白血病（FPD/AML）家系中易发生家系中易发生MDS/AML，其易感位点已被定位于其易感位点已被定位于21q22，累及累及CBFA2（AML1
3、）基因基因 7单体综合征（家族性单体综合征（家族性MDS伴有伴有7q异常）的异常）的7q异常不是异常不是本综合征的原发原因；其原发性易感位点是在目前尚无本综合征的原发原因；其原发性易感位点是在目前尚无法检测的其他染色体部位法检测的其他染色体部位 苯醌氧化还原酶（苯醌氧化还原酶（NQO1）在解毒苯代谢产物中有重要在解毒苯代谢产物中有重要作用，编码此酶的作用，编码此酶的NQO1基因有多态性。苯接触者如其基因有多态性。苯接触者如其NQO1基因为基因为609（CT）无功能型等位基因，则发生无功能型等位基因，则发生MDS/AML的危险性增高的危险性增高 3Enviromental or occupati
4、onal risk factor for progenitor-cell damageBenzene dose-related,constant exposure,recent exposure(10 years)dose-related cytogenetic abnormalities:5q-,7q-,+8,+21,t(8;21)Pesticides odds ratoi 3.00Organic solvents exposure marginally associated with the risk(OR:1.99)Smoking risk increased with during a
5、nd intensity of smoking(risk for“cecent”smoker;risk for RA and RARS;risk for chromosome 7 abnormalities4Cytogenetic abnormalities in MDS according to enviromental or occupational exposureOdds ratoi for all exposure higher among cytogenetically abnormal(2.0)than normal(1.0)Type of exposure semi-metal
6、s(As)Inorganic dusts(asbestos,silica,fomica)metal(Cu,Ni,Sn,steel)Organics radiationRelationship of type of exposure to specific cytogenetics radiation,metal,organics chromsome 8 inorganic fumes chromosome 5 and 75Therapy-related myelodysplastic syndrome.acute myeloid leukemia peak latency preleukemi
7、a phase cytogenetic abnormalitiesAlkylating agents 5-10 Ys MDS -5/del5(5q)-7/del)7q)complexTopinhibitor 6 Ms-5Ys none t(11q23)t(21q22)Various agents 2-3 Ys none t(15;17)5555岁但岁但6565岁而一般状况好（岁而一般状况好（ECOG 1-2ECOG 1-2）者者进行患者与同胞的进行患者与同胞的HLAHLA配型配型 18MDSMDS的的FABFAB分型分型问题问题(一一)RA的最低诊断标准的最低诊断标准标准中提出标准中提出RA的
8、形态学异常常仅限于红系，但的形态学异常常仅限于红系，但形态学异常累及形态学异常累及23系的系的RA相当常见，而且预相当常见，而且预后与仅累及红系的后与仅累及红系的RA有所不同有所不同将无贫血的难治性血细胞减少也纳入将无贫血的难治性血细胞减少也纳入RA无法解无法解释其减少，而方案中无另外的相应亚型释其减少，而方案中无另外的相应亚型铁粒幼细胞性贫血是一组异质性疾病，不应都归铁粒幼细胞性贫血是一组异质性疾病，不应都归入入MDS Auer小体并不提示不良预后小体并不提示不良预后19MDSMDS的的FABFAB分型分型问题问题(二二)RAEB-t与原发性伴有三系发育异常的与原发性伴有三系发育异常的AML
9、是否是否同一疾病同一疾病 CMML是是MDS还是骨髓增殖性疾病还是骨髓增殖性疾病(MPD)增生低下性增生低下性MDS是否为一独立亚型是否为一独立亚型治疗相关性治疗相关性MDS与原发性与原发性MDS有所不同，方案有所不同，方案中未包括前者中未包括前者伴有某些伴有某些MPD特征的特征的MDS应如何确定亚型等应如何确定亚型等20MDS的的WHO分型分型与与FABFAB的主要不同的主要不同(一一)明确提出明确提出RA骨髓细胞发育异常仅限于红系骨髓细胞发育异常仅限于红系增设增设RCMD,包括同时有粒系和包括同时有粒系和(或或)巨核系发育巨核系发育异常的异常的RARS和和RA将将RAEB再分为两亚型再分为
10、两亚型:RAEB-和和RAEB-增加增加5q-综合征亚型，特指那些原发性单纯综合征亚型，特指那些原发性单纯del(5q)的难治性贫血的难治性贫血将将MDS和和AML骨髓原始细胞的分界降低为骨髓原始细胞的分界降低为0.20，取消了取消了RAEB-t亚型亚型21MDS的的WHO分型分型与与FABFAB的主要不同的主要不同(二二)增加了增加了“MDS,不能分类亚型不能分类亚型”将将CMML归属为一个新的髓系疾病大类归属为一个新的髓系疾病大类-骨髓增骨髓增生异常生异常/骨髓增殖性疾病骨髓增殖性疾病,并根据外周血和骨髓中并根据外周血和骨髓中原始细胞比例将其分为原始细胞比例将其分为CMML-和和CMML-
11、在髓系白血病分型中将在髓系白血病分型中将“急性髓系白血病和急性髓系白血病和MDS,治疗相关性（烷化剂相关性；拓扑异构酶治疗相关性（烷化剂相关性；拓扑异构酶相关相关性；其他类型）性；其他类型）”单列单列22MDS的的WHO分型分型标准标准(一一)分型分型 血象血象 骨髓象骨髓象RA 贫血贫血 仅有红系发育不良仅有红系发育不良 原始细胞无或少见原始细胞无或少见 原始细胞原始细胞5%环状铁粒幼细胞环状铁粒幼细胞15%原始细胞原始细胞10%原始细胞无或少见原始细胞无或少见 原始细胞原始细胞5%无无Auer小体小体 无无Auer小体小体 单核细胞单核细胞1109/L 环型铁粒幼细胞环型铁粒幼细胞15%2
12、3MDS的的WHO分型分型标准标准(二二)分型分型 血象血象 骨髓象骨髓象RCMD-RS 同同RCMD 环状铁粒幼细胞环状铁粒幼细胞15%余同余同RCMDRAEB-1 血细胞减少血细胞减少 一系或多系发育不良一系或多系发育不良 原始细胞原始细胞5%原始细胞原始细胞5-9%单核细胞单核细胞1109/L 无无Auer小体小体 无无Auer小体小体RAEB-2 血细胞减少血细胞减少 一系或多系发育不良一系或多系发育不良 原始细胞原始细胞5-19%原始细胞原始细胞10-19%单核细胞单核细胞1109/L Auer小体小体+/-Auer小体小体+/-24MDS的的WHO分型分型标准标准(三三)分型分型
13、血象血象 骨髓象骨髓象5q-综合征综合征 贫血贫血 巨核细胞数正常或增多巨核细胞数正常或增多,核低分叶核低分叶 原始细胞原始细胞5%原始细胞原始细胞5%血小板数正常或增高血小板数正常或增高 无无Auer小体小体 单纯单纯del(5q)MDS-U 细胞减少细胞减少 粒系或巨核系一系发育不良粒系或巨核系一系发育不良(不能分类不能分类)原始细胞无或少见原始细胞无或少见 原始细胞原始细胞5%无无Auer小体小体 无无Auer小体小体25Diagnostic categories of myelodysplastic and myeloproliferative disease in children
14、Hasle A,et al.Leukemia,2003,17:277-282I.Myelodysplastic/myeloproliferative disease Juvenile myelomonocytic leukemia(JMML)Chronic myelomonocytic leukemia(CMML)(secondary only)BCR-ABL-nagative chronic myeloid leukemia(Ph-CML)26Diagnostic categories of myelodysplastic and myeloproliferative disease in
15、children Hasle A,et al.Leukemia,2003,17:277-282II.Down syndrome(DS)diseasenTransient abnormal myelopoiesis(TAM)nMyeloid leukemia of DS27Diagnostic categories of myelodysplastic and myeloproliferative disease in children Hasle A,et al.Leukemia,2003,17:277-282III.Myelodysplastic Syndrome(MDS)Refractor
16、y cytopenia(RC)(PB blast2%and BM blast5%)Refractory anemia with excess blasts(RAEB)(PB blast 2-19%or BM blasts 5-19%)RAEB in transformation(RAEB-T)(PB or BM blasts 20-30%)28Minimal diagnostic criteria for MDS Hasle A,et al.Leukemia,2003,17:277-282At least two of the following:Sustained unexplained c
17、ytopenia(neutropenia,thrombocytopenia or anemia)At least bilineage morphologic myelodysplasia Acquired clonal cytogenetic abnormality in hematopoietic cells Increased blasts(5%)29MDS的的WHO分型分型问题与质疑问题与质疑(一一)RAEB-t具有与原发性具有与原发性AML不同的一些特征不同的一些特征,如病程发展较缓慢如病程发展较缓慢;发育不良较明显发育不良较明显;原原始细胞的生物学特征也与原发性始细胞的生物学特征也与
18、原发性AML不同不同(复复合合/高危染色体核型异常、早期干细胞表型、高危染色体核型异常、早期干细胞表型、多药耐药基因高表达较常见多药耐药基因高表达较常见)；用标准的用标准的AML方案治疗疗效差等，因此方案治疗疗效差等，因此将将RAEB-t归属归属于于AML是否合适？是否合适？30MDS的的WHO分型分型问题与质疑问题与质疑(二二)WHO分型中分型中没有给出一个没有给出一个MDS特别是特别是RA的最的最低诊断标准低诊断标准，此外，尽管该标准规定发育不良的，此外，尽管该标准规定发育不良的标准是标准是10%，但，但对形态学无明确的标准对形态学无明确的标准 CMML是否应分为是否应分为MDS-CMML
19、和和MPD-CMML两型两型 31WHO分型分型验证验证总结总结将将RCMD和和RCMD-RS单独列出及将单独列出及将RAEB分分为为RAEB-和和RAEB-与确认出了更为一致性与确认出了更为一致性的疾病实体的疾病实体,更好地便于临床策略的个体化制定更好地便于临床策略的个体化制定将将RAEBt剔除从现有研究来看是合理的剔除从现有研究来看是合理的CMML的归属问题仍有争议的归属问题仍有争议 MDSRA的最低诊断标准仍待确定的最低诊断标准仍待确定32MDS的诊断的诊断“灰区（灰区（gray zone)”获得性无获得性无/低巨核细胞性血小板减少性紫癜低巨核细胞性血小板减少性紫癜增生低下性增生低下性
20、MDS难治性血细胞减少难治性血细胞减少仅根据外周血和骨髓中原始细胞比例、增生异仅根据外周血和骨髓中原始细胞比例、增生异常的类别和程度及环形铁粒幼细胞比例来进行常的类别和程度及环形铁粒幼细胞比例来进行分型诊断是否合理分型诊断是否合理 7q-综合征、综合征、17p-综合征等是否也应单列综合征等是否也应单列33MDS的国际预后积分系统（的国际预后积分系统（IPSS）参数参数 分分 值值 0.5 1.0 1.5 2.0骨髓原始细胞骨髓原始细胞 0.05 0.050.10 -0.110.20 0.210.3染色体核型染色体核型*好好 中等中等 差差 -血细胞减少系列数血细胞减少系列数*0/1系系 2/3
21、系系 -注注*好：正常好：正常,-Y,5q-,20q-;差：复合染色体异常（差：复合染色体异常（种异常）或号染色体异种异常）或号染色体异常；中等：其它异常。常；中等：其它异常。*血细胞减少标准：血红蛋白血细胞减少标准：血红蛋白100g/L;中性粒细胞中性粒细胞1.8109/L;血小板血小板100109/L.危变评定危变评定：低危低危：分：分;中危中危:0.5-1.0分分;中危中危:1.5-.0分分;高危高危：2.5分分34 IPSS的预后意义的预后意义 病例病例 危度组危度组 总数总数 低危低危 中危中危I 中危中危II 高危高危中位生存时间中位生存时间 816病例数（病例数（%）267(33
22、)314(38)176(22)59(7)中位生存时间中位生存时间,年年 5.7 3.5 1.2 0.425%患者转白时间患者转白时间 759病例数（病例数（%）235(31)295(39)171(22)58(8)中位转白时间中位转白时间,年年 9.4 3.3 1.1 0.235Therapeutic choices of MDS To avoid any manipulation of hematopoisis and just rely upon supportive therapy To stimulate normal residual hematopoietic progenitors
23、 and/or improve the efficiency of the myelodysplastic hematopoiesis To eradicate the myelodysplastic clone and restore a normal hematopoiesis36MDS治疗指南治疗指南支持治疗支持治疗红细红细胞输注和祛铁治疗胞输注和祛铁治疗 现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白值界定值，现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白值界定值，主要根据贫血相关症状的临床判断，一般来说，当血红蛋主要根据贫血相关症状的临床判断，一般来说，当血红蛋白白80g/L时应考虑红细胞输注时
24、应考虑红细胞输注当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞细胞当患者接受的铁超过当患者接受的铁超过5g(约约25单位红细胞单位红细胞)而需继续红细胞而需继续红细胞输注患者应考虑采用祛铁治疗，祛铁胺输注患者应考虑采用祛铁治疗，祛铁胺,20-40mg/Kg,皮皮下输注下输注12小时，或小时，或1g/d,皮下注射，皮下注射，5-7天天/周，至铁蛋白周，至铁蛋白浓度浓度1000ug/L,当铁蛋白浓度当铁蛋白浓度1109/L(推荐水平推荐水平B)。有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。39MDS治疗指南治疗指南造
25、血生长造血生长因子因子(一一)疗效较肯定的方案为重组人红细胞生成素疗效较肯定的方案为重组人红细胞生成素(rHuEpo)粒细粒细胞集落刺激因子（胞集落刺激因子（G-CSF）有贫血症状、不需或红细胞输注量每月少于有贫血症状、不需或红细胞输注量每月少于2单位及血清单位及血清EPO水平水平200U/L的的RA、RAEB患者应首先单独用患者应首先单独用rHuEpo，10000U/d,连用连用6周，无效者可再用周，无效者可再用6周或加用周或加用G-CSF rHuEpo+G-CSF可作为有贫血症状、红细胞输注量每月少于可作为有贫血症状、红细胞输注量每月少于2单位及血清单位及血清EPO水平水平500U/L的的
26、RAS患者的首选治疗患者的首选治疗 40MDS治疗指南治疗指南造血生长造血生长因子因子(二二)G-CSF用量按从用量按从75g/d150g/d 300g/d每周递增，使白细胞计数维持在每周递增，使白细胞计数维持在（610）109/L。有效患者，在达到最佳疗有效患者，在达到最佳疗效后，效后，G-CSF用量减为每周三次用量减为每周三次rHuEpo间隔间隔4周调整一次用量，改为每周周调整一次用量，改为每周5-4-3天至维持最佳疗效的最低用量天至维持最佳疗效的最低用量 41MDS治疗指南治疗指南免疫抑制剂免疫抑制剂治疗治疗 需进行治疗的低危或中危需进行治疗的低危或中危患者，如果不患者，如果不适合进行化
27、疗或造血干细胞移植，应接受一疗适合进行化疗或造血干细胞移植，应接受一疗程程ATG 或或Cy-A治疗治疗（推荐等级推荐等级B B）,特别是那特别是那些骨髓低增生或些骨髓低增生或HLA-DRB1-15单倍体患者单倍体患者（推荐等级推荐等级A A）。）。42MDS治疗指南治疗指南小剂量单药化疗小剂量单药化疗 已有充分的证据表明不要使用小剂量已有充分的证据表明不要使用小剂量Ara-C治治疗（推荐等级疗（推荐等级B）。）。高危（高危（中危中危），特别是有克隆性染色体异），特别是有克隆性染色体异常患者，年龄常患者，年龄75岁但不适合岁但不适合SCT或或AML样化样化疗者，应接受一疗程疗者，应接受一疗程de
28、citabine或或azacytidine（推荐等级推荐等级B）。）。建议采用小剂量治疗方案（建议采用小剂量治疗方案（decitabine不要超不要超过过130mg/m2,azacytidine不要超过不要超过335mg/m2）（）（推荐等级推荐等级C）。）。43MDS治疗指南治疗指南AMLAML方案化疗方案化疗 年龄年龄6065岁岁，确诊后时间不长，确诊后时间不长，PS良好，良好，IPSS中危中危-和高危的和高危的MDS患者可选择强烈联患者可选择强烈联合化疗（推荐等级合化疗（推荐等级A）属中危属中危或高危组的年龄在或高危组的年龄在55岁至岁至65岁患者，岁患者，如果体能状况好（如果体能状况好
29、（ECOG 0-1）,也可以采用也可以采用AML方案化疗（推荐等级方案化疗（推荐等级D）。）。建议采用标准或大剂量建议采用标准或大剂量Ara-C联合蒽环类或氟联合蒽环类或氟糖胞苷（糖胞苷（fludarabine）方案（推荐等级方案（推荐等级B）。）。44MDS治疗指南治疗指南allo-HSCTallo-HSCT 年龄年龄55岁的中危岁的中危、中危、中危或高危组患者建或高危组患者建议采用议采用HLA匹配的同胞供体匹配的同胞供体allo-SCT（推荐等推荐等级级B）。）。年龄年龄40岁的中危岁的中危、中危、中危或高危组患者可或高危组患者可以采用以采用HLA匹配的无关供体匹配的无关供体allo-SC
30、T（推荐等推荐等级级D）。）。SCT前是否进行化疗尚无统一意见。干细胞来前是否进行化疗尚无统一意见。干细胞来源建议采用外周血干细胞（推荐等级源建议采用外周血干细胞（推荐等级B）。）。预预处理方案建议采用马利兰处理方案建议采用马利兰/环磷酰胺方案且马环磷酰胺方案且马利兰血浆浓度应达利兰血浆浓度应达600-900ng/ml（推荐等级推荐等级C）。）。45MDS治疗指南治疗指南auto-HSCTauto-HSCT AML样化疗后达完全缓解的患者如果无样化疗后达完全缓解的患者如果无HLA匹配的同胞供体建议进行匹配的同胞供体建议进行auto-SCT（推荐等级推荐等级D）。）。建议采用清髓性预处理和外周血
31、来源的造血干建议采用清髓性预处理和外周血来源的造血干细胞（推荐等级细胞（推荐等级B）。）。46MDS治疗指南治疗指南实验性治疗实验性治疗 13顺式维甲酸、全反式维甲酸、顺式维甲酸、全反式维甲酸、9顺式维甲酸、顺式维甲酸、维生素维生素D3、干扰素、维生素干扰素、维生素B6、维甲酸联合小维甲酸联合小剂量剂量Ara-C治疗等均不推荐使用。治疗等均不推荐使用。氮杂胞苷（氮杂胞苷（azacytidine）、）、5-氮氮-2-脱氧胞苷脱氧胞苷（5-aza-2-deoxycyti-dine,decitabine）、）、马法兰、拓扑替康（马法兰、拓扑替康（Topotecan）、）、反应停、磷反应停、磷酸氨基硫
32、醇酸氨基硫醇(amifostine)、己酮可可碱己酮可可碱(pentoxifilline)只能在严格设计的临床试验中使只能在严格设计的临床试验中使用。用。47MDS疗效判断标准疗效判断标准改变疾病自然病史改变疾病自然病史 完全缓解完全缓解骨髓骨髓 重复检查骨髓示原始细胞重复检查骨髓示原始细胞0.05,110110g/L(g/L(脱离输血及红细胞生成素脱离输血及红细胞生成素治疗治疗)中性粒细胞绝对数中性粒细胞绝对数1.51.510109 9/L(L(脱离髓系刺脱离髓系刺激因子治疗激因子治疗)血小板血小板10010010109 9/L(L(脱离促血小板生成药物脱离促血小板生成药物治疗治疗)原始细胞
33、原始细胞,0,0无发育异常形态学改变无发育异常形态学改变。49MDS疗效判断标准疗效判断标准改变疾病自然病史改变疾病自然病史 部分缓解部分缓解(PR)PR)其它条件均达到其它条件均达到CRCR标准标准(凡治疗前有异常者凡治疗前有异常者),),但但骨髓原始细胞仅较治疗前减低骨髓原始细胞仅较治疗前减低50%50%或以上或转或以上或转变为较治疗前更轻的变为较治疗前更轻的FABFAB亚型亚型 病情稳定病情稳定 未获未获PRPR但至少但至少2 2个月内病情无进展个月内病情无进展 50MDS疗效判断标准疗效判断标准改变疾病自然病史改变疾病自然病史失败失败 治疗期间死亡或病情进展，表现为细胞减少加重、治疗期
34、间死亡或病情进展，表现为细胞减少加重、骨髓原始细胞骨髓原始细胞%增高或进展为较治疗前更重的增高或进展为较治疗前更重的FAB亚型。亚型。CR或或PR后复发后复发 有下列一项或一项以上：有下列一项或一项以上：骨髓原始细胞骨髓原始细胞%回升至治疗前水平回升至治疗前水平粒细胞或血小板数较达最佳疗效时下降粒细胞或血小板数较达最佳疗效时下降50%或或以上以上血红蛋白至少下降血红蛋白至少下降20g/L或依赖输血或依赖输血51MDS疗效判断标准疗效判断标准改变疾病自然病史改变疾病自然病史病情进展病情进展原始细胞原始细胞50%或以上，以或以上，以至达到至达到0.05或以上或以上;原始细胞原始细胞0.050.10
35、的患者的患者,原始细原始细胞增加胞增加50%或以上，以至达到或以上，以至达到0.10或以上或以上;原始细胞原始细胞0.10 0.20的患者的患者,原始细胞增加原始细胞增加50%或以或以上以至达到上以至达到0.20或以上或以上;原始细胞原始细胞0.200.30的患者的患者,原始细胞增高增加原始细胞增高增加50%或或以上以至达到以上以至达到0.30或以上；或以上；下列一项或一项以上下列一项或一项以上:粒细胞或血小板数最佳疗效时计数下降粒细胞或血小板数最佳疗效时计数下降50%或以上，或以上，血红蛋白下降至少血红蛋白下降至少20g/L或依赖输血。或依赖输血。52MDS疗效判断标准疗效判断标准改变疾病自
36、然病史改变疾病自然病史病情转化病情转化转化为转化为AML生存和无进展生存生存和无进展生存53MDS疗效判断标准疗效判断标准细胞遗传学疗效细胞遗传学疗效 (用常规细胞遗传学技术需分析用常规细胞遗传学技术需分析20个中期分裂象个中期分裂象)显效显效原来有异常者无可检出的细胞遗传学异常原来有异常者无可检出的细胞遗传学异常轻效轻效异常核型减少异常核型减少50%或以上。或以上。54MDS疗效判断标准疗效判断标准血液学进步血液学进步(HI)HI)红系红系(HI-E)显效显效 治疗前血红蛋白治疗前血红蛋白110g/L的患者治疗后升高的患者治疗后升高 20g/L以上以上 依赖红细胞输注的患者治疗后脱离红细胞输
37、注依赖红细胞输注的患者治疗后脱离红细胞输注轻效轻效 治疗前血红蛋白治疗前血红蛋白110g/L的患者治疗后升高的患者治疗后升高 10-20g/L 依赖红细胞输的患者治疗后输注量减少依赖红细胞输的患者治疗后输注量减少50%55MDS疗效判断标准疗效判断标准血液学进步血液学进步(HI)HI)血小板血小板(HI-P)显效显效 治疗前血小板数治疗前血小板数100109/L的患者治疗后升的患者治疗后升 高高30109/L或以上或以上 依赖血小板输注的患者治疗后脱离血小板输注依赖血小板输注的患者治疗后脱离血小板输注 而血小板计数保持稳定而血小板计数保持稳定轻效轻效 治疗前血小板计数治疗前血小板计数10109
38、/L 但但30109/L 56MDS疗效判断标准疗效判断标准血液学进步血液学进步(HI)HI)中性粒细胞中性粒细胞(HI-N)显效显效 治疗前中性粒细胞绝对数治疗前中性粒细胞绝对数(ANC)0.5109/L轻效轻效 治疗前治疗前ANC1.5109/L的患者治疗后的患者治疗后ANC较治疗前至少升高较治疗前至少升高100%,但绝对值增高但绝对值增高0.5109/L 57MDS疗效判断标准疗效判断标准血液学进步血液学进步(HI)HI)血液学进步后进展血液学进步后进展/复发复发下列一项或以上：下列一项或以上：粒细胞或血小板较达最佳疗效时下降粒细胞或血小板较达最佳疗效时下降50%或以上或以上血红蛋白下降至少血红蛋白下降至少20g/L或依赖输血或依赖输血58
