1、治疗药物评价治疗药物评价 山西医科大学药学院山西医科大学药学院临床药学教研室临床药学教研室治疗药物评价简介1评价目的：评价目的：合理使用药物，淘汰药物合理使用药物，淘汰药物评价内容：评价内容：有效性，安全性，经济性，方便性有效性，安全性，经济性，方便性 治疗药物评价简介2SystemicCirculation TargetNon-targettissuesAbsorptionMetabolismDistributionExcretion药物体内过程药物体内过程治疗药物评价简介3一、治疗药物的有效性评价一、治疗药物的有效性评价 药剂学评价：药剂学评价：处方组成、制备工艺对药物制剂生处方组成、制备
2、工艺对药物制剂生物利用度的影响。物利用度的影响。药动学评价：药动学评价：用药动学参数（用药动学参数（t1/2，k，ka，AUC，F，Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度描述体内过程及影响血药浓度高低的因素。高低的因素。治疗药物评价简介4药效学评价：药效学评价：研究药物发挥作用的机理；研究药物发挥作用的机理；用量效关系曲线描述药物作用强度用量效关系曲线描述药物作用强度。临床疗效评价：临床疗效评价：临床试验临床试验I、II、III、IV期。期。治疗药物评价简介5二、治疗药物的安全性评价二、治疗药物的安全性评价 v 必要性：必要性：世界上重大的不良反应事件世界上重大的不良反应事件;v 评价
3、内容：评价内容：实验室评价：急毒，慢毒，特殊毒性；实验室评价：急毒，慢毒，特殊毒性；临床评价：不良反应报告；临床评价：不良反应报告；v 安全性与有效性的关系：安全性与有效性的关系：安全性指让病人承安全性指让病人承受最小治疗风险来获得最大的治疗效益。受最小治疗风险来获得最大的治疗效益。治疗药物评价简介6三、治疗药物的经济性评价三、治疗药物的经济性评价 v 来源于来源于成本效益分析成本效益分析在药物治疗上的应用，在药物治疗上的应用，用药物经济学的原理和方法评价经济性；用药物经济学的原理和方法评价经济性；v 20 20世纪世纪70807080年代开始提出年代开始提出药物经济学药物经济学；1978年明
4、尼苏达大学的年明尼苏达大学的Rowland等人在美等人在美国医院药学杂志上首先介绍国医院药学杂志上首先介绍成本成本-效益效益和和成本成本-效效果分析果分析的概念；的概念；1979年发表用成本年发表用成本-效益分析评价个体化氨效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰阴性菌感染病人结果的文章。基苷治疗革兰阴性菌感染病人结果的文章。治疗药物评价简介7v 1986年年药物经济学药物经济学一词首次在一词首次在Townsend发表发表的的“上市后药物研究和开发上市后药物研究和开发”中出现。中出现。v 1989年在美国出版了第一本药物经济学专业期年在美国出版了第一本药物经济学专业期刊刊Pharmacoeconomi
5、cs;v 1991年专著年专著Principle of Pharmacoeconomics 出版，药物经济学作为一门独立学科已初步形成。出版，药物经济学作为一门独立学科已初步形成。治疗药物评价简介8我国药物经济学的发展我国药物经济学的发展p 1993年第一篇关于药物经济学文章。年第一篇关于药物经济学文章。p 2004年复旦大学药物经济学研究与评估中心年复旦大学药物经济学研究与评估中心胡善联、杨莉、陈慧云主编了胡善联、杨莉、陈慧云主编了药物经济学评药物经济学评价指南研究价指南研究一书。一书。p 2006年年中国药物经济学中国药物经济学杂志创刊。杂志创刊。p 2008年，中国药学会成立药物经济学专
6、业委年，中国药学会成立药物经济学专业委员会，并在员会，并在7月召开第一届委员工作会。月召开第一届委员工作会。治疗药物评价简介9 药物经济学：药物经济学：应用经济学的原理和应用经济学的原理和方法，结合流行病学、决策学、统计学等多方法，结合流行病学、决策学、统计学等多学科研究成果，全方位地分析不同药物治疗学科研究成果，全方位地分析不同药物治疗方案、药物治疗方案与其他治疗方案、医疗方案、药物治疗方案与其他治疗方案、医疗与社会服务项目等的成本、效益或效果及效与社会服务项目等的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的科学。用，评价其经济学价值差别的科学。狭义：狭义：对药物治疗方案的成本和效对药物治
7、疗方案的成本和效果进行全面的评价和分析，目的是寻找最经果进行全面的评价和分析，目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合理用药。济的治疗方案，促进临床合理用药。治疗药物评价简介10目的：优化治疗方案目的：优化治疗方案 合理分配有限的卫生资源合理分配有限的卫生资源作用：作用：v优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据；优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据；v制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配；制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配；v控制药品费用；控制药品费用；治疗药物评价简介11 成本：成本：社会在实施某一药物治疗方社会在实施某一药物治疗方案或其它治疗方案的整个过程中所投入的全案或其它治疗方案
8、的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源。部财力资源、物质资源和人力资源。包括：包括：v 直接直接成本：用于药物治疗所花费的代价成本：用于药物治疗所花费的代价;v 间接间接成本：由于伤病给社会带来的负担成本：由于伤病给社会带来的负担;v 隐性隐性成本：疾病引起的生活质量的降低成本：疾病引起的生活质量的降低;基本概念基本概念治疗药物评价简介12基本概念基本概念用药结果：用药结果：特定的药物作用、产出和结局。特定的药物作用、产出和结局。v 效果效果（effectiveness）：用客观指标表示，：用客观指标表示，治愈率、死亡率、不良反应发生率等。治愈率、死亡率、不良反应发生率等。v 效
9、用效用（utility）：主观指标表示用药结果，：主观指标表示用药结果，满意程度、依从性、生活质量提高程度。满意程度、依从性、生活质量提高程度。v 效益效益（benefit）：货币形式表示用药结果。：货币形式表示用药结果。治疗药物评价简介13研究方法研究方法v 最小成本法（最小成本法（cost-minimization analysis）v 成本成本-效果法（效果法（cost-effectiveness analysis）v 成本成本-效用法（效用法（cost-utility analysis）v 成本成本-效益法（效益法（cost-benefit analysis）v 成本成本-效率法（效率
10、法（cost-efficiency analysis）v 效益风险分析（效益风险分析（benefit-risk analysis）v 药品价格意愿支付阈值（药品价格意愿支付阈值（willingness-to-pay）治疗药物评价简介14研究方法研究方法最小成本法（最小成本法（CMA ）v cost-minimization analysis v 比较两种或两种以上临床效果基本相同的比较两种或两种以上临床效果基本相同的药物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，药物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪一种药物疗法就比较经济。哪一种药物疗法就比较经济。治疗药物评价简介15研究方法研究方法成本成本-效
11、果分析法（效果分析法（CEA）v cost-effectiveness analysis v 适用于相同疾病的不同治疗方案适用于相同疾病的不同治疗方案v 评价方法：评价方法：成本效果比：成本效果比：每一效果单位所消耗每一效果单位所消耗的成本的成本 ，C/E 增量成本效果比：增量成本效果比：每增加一个单位每增加一个单位的效果所增加的成本，的效果所增加的成本，C/E治疗药物评价简介16治疗药物评价简介17研究方法研究方法成本成本-效用分析法（效用分析法（CUA）v cost-utility analysis v 效用效用=效果生命质量指标效果生命质量指标v 例如：病残或病死，例如：病残或病死，质量
12、校正生命年质量校正生命年;v QALY=延长生命年数健康效用值延长生命年数健康效用值v 健康效用值：健康效用值：指某个健康状态相对于完全指某个健康状态相对于完全健康的生命质量健康的生命质量 01 01，采用，采用生命质量表生命质量表法法;v 成本成本-效用分析法可用于不用疾病间的比较效用分析法可用于不用疾病间的比较;治疗药物评价简介18治疗药物评价简介19研究方法研究方法成本成本-效益分析法（效益分析法（CBA）v cost-benefit analysis v 使用的面广，可用于不同疾病间，疾使用的面广，可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫生投资间等病治疗与其它的卫生投资间等;v 不足：健康
13、效果转化为货币价值有难不足：健康效果转化为货币价值有难度度;治疗药物评价简介20治疗药物评价简介21药物经济学涉及的方面药物经济学涉及的方面(1)药物疗法的经济学评价药物疗法的经济学评价;(2)新药的定价新药的定价;(3)药物利用述评药物利用述评;(4)药物处方的管理药物处方的管理;(5)药品方针政策和赔偿问题药品方针政策和赔偿问题;(6)药品和疾病的经济学评价药品和疾病的经济学评价;(7)药品和疾病的生活质量的评价药品和疾病的生活质量的评价;(8)药物经济学评价和研究方法药物经济学评价和研究方法;(9)医疗标准的评定方法医疗标准的评定方法;(10)药品评价方法药品评价方法;(11)新药的药品
14、经济学评价。新药的药品经济学评价。治疗药物评价简介22药物经济学研究中需收集的成本资料药物经济学研究中需收集的成本资料药品成本，给药设备的成本，合并使用的其他药物或治疗成本药品成本，给药设备的成本，合并使用的其他药物或治疗成本给药前后监护病人的成本给药前后监护病人的成本因用药问题而就医的成本因用药问题而就医的成本心理、健康咨询的成本心理、健康咨询的成本处理其他后果的费用处理其他后果的费用就诊的交通费、病人及其陪护人员的饮食、住宿费用就诊的交通费、病人及其陪护人员的饮食、住宿费用请人照顾儿童或老人的费用请人照顾儿童或老人的费用住院成本（床位费、伙食费等）住院成本（床位费、伙食费等）其他辅助治疗的
15、成本其他辅助治疗的成本因生病或治疗损失的工资因生病或治疗损失的工资治疗无效、重新治疗的成本和治疗意外并发症的成本治疗无效、重新治疗的成本和治疗意外并发症的成本所有参与治疗的医务人员的人工成本所有参与治疗的医务人员的人工成本病人终身进行药物治疗的成本病人终身进行药物治疗的成本从病人现有治疗改换成新治疗的成本从病人现有治疗改换成新治疗的成本诊断和处理预计到的不良反应的成本诊断和处理预计到的不良反应的成本治疗药物评价简介23药物经济学研究中需收集的效果资料药物经济学研究中需收集的效果资料特定时间段的住院天数特定时间段的住院天数特定时间段的就诊、急诊、就医次数特定时间段的就诊、急诊、就医次数需要进行辅
16、助治疗的次数或时间需要进行辅助治疗的次数或时间各种临床症状的严重程度、持续时间及定量的改善情况各种临床症状的严重程度、持续时间及定量的改善情况各种生物学检品的检验结果各种生物学检品的检验结果各种物理检查结果各种物理检查结果病人生活质量的变化病人生活质量的变化病人、家属或其他人报告的主观病情变化病人、家属或其他人报告的主观病情变化每年病情发作或恶化次数每年病情发作或恶化次数疾病自然史的改变疾病自然史的改变存活时间存活时间治疗药物评价简介24实际应用实际应用1 1、药物经济学研究与新药开发、药物经济学研究与新药开发v 研究更多研究更多“治愈治愈”药物药物v 研究更多方便的剂型研究更多方便的剂型2
17、2、药物经济学研究与控制药品费用、药物经济学研究与控制药品费用v 制定国家基本医疗保险药品目录制定国家基本医疗保险药品目录v 制定医院用药目录，规范医生用药制定医院用药目录，规范医生用药v 帮助病人合理选择药物帮助病人合理选择药物 治疗药物评价简介25四、治疗药物的方便性评价四、治疗药物的方便性评价 v 使用的方便性使用的方便性 v 贮存、运输、携带的方便性贮存、运输、携带的方便性 v 获得的方便性获得的方便性v 药品包装的方便性药品包装的方便性 治疗药物评价简介26小小 结结p有效性评价：有效性评价：药剂学、药动学、药剂学、药动学、药效学、药效学、临床评价；临床评价；p安全性评价安全性评价p经济性评价：经济性评价：药物经济学原理和方法；药物经济学原理和方法；p方便性评价方便性评价治疗药物评价简介27
