1、10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静1医学科研设计医学科研设计10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静21、实验设计、实验设计实验研究的设计实验研究的设计特点是：可以人为施加干预措施。特点是：可以人为施加干预措施。2、调查设计、调查设计调查研究的设计调查研究的设计特点是：客观反映情况。特点是：客观反映情况。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静3实验设计（实验设计（DOE）即实验研究的计划、方案、设想；即实验研究的计划、方案、设想；实验研究中，研究者能人为给予干预措施。实验研究中，研究者能人为给予干预措施。例：例：组小白鼠组小白鼠+处理因素处理因素 观察结果，比较两观察
2、结果，比较两 组指标组指标组小白鼠（无处理因素）组小白鼠（无处理因素）10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静4 总体总体 随机抽样随机抽样 样本样本 随机分配随机分配 实验组实验组 对照组对照组 （+处理因素）处理因素）（无处理因素）（无处理因素）观察结果，比较两组指标观察结果，比较两组指标10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静5一、基本要素一、基本要素例：高血压病人例：高血压病人+降压药降压药 血压值血压值三个基本要素：三个基本要素：l受试对象受试对象l处理因素处理因素l实验效应实验效应10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静6（一）受试对象（一）受试对象 1、种类：、
3、种类：动物动物 动物实验动物实验 人人 病人病人临床试验临床试验 健康人健康人 社区干预试验社区干预试验 2、要求：、要求：1）对处理因素敏感，反应稳定；）对处理因素敏感，反应稳定；2）明确纳入标准和排除标准。）明确纳入标准和排除标准。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静7（二）处理因素（二）处理因素 又称研究因素，一般是外部施加的因素。又称研究因素，一般是外部施加的因素。确定处理因素时应注意：确定处理因素时应注意：1、分清处理因素和混杂因素、分清处理因素和混杂因素处理因素不宜过多，也不能过少；处理因素不宜过多，也不能过少；混杂因素在实验组和对照组中保持均衡，以便混杂因素在实验组和对
4、照组中保持均衡，以便控制其干扰作用。控制其干扰作用。2、处理因素恒定不变，以保持结果的稳定性。、处理因素恒定不变，以保持结果的稳定性。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静8（三）实验效应（三）实验效应 即处理因素的效果。即处理因素的效果。1、正确选用观察指标来反映实验效应，、正确选用观察指标来反映实验效应，所选指标要灵敏、特异、精确、客观，所选指标要灵敏、特异、精确、客观，最好选用定量指标。最好选用定量指标。2、指标观察时应避免偏性，可采用盲、指标观察时应避免偏性，可采用盲法（单盲、双盲、三盲）。法（单盲、双盲、三盲）。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静9二、基本原则二、
5、基本原则（一）对照原则（一）对照原则1、原因：、原因：有比较才有鉴别，抵消混杂因素作用，有比较才有鉴别，抵消混杂因素作用，突出处理因素效应。突出处理因素效应。2、形式：、形式：常用的对照有：安慰剂对照、空白对照、常用的对照有：安慰剂对照、空白对照、实验对照、自身对照、标准对照等。实验对照、自身对照、标准对照等。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静10形式形式实验组实验组对照组对照组优、缺点优、缺点安慰剂对安慰剂对照照+处理因素处理因素+安慰剂安慰剂消除心理差异消除心理差异空白对照空白对照+处理因素处理因素 存在心理差异存在心理差异实验对照实验对照+处理因素处理因素 实验因素实验因素+
6、实验因素实验因素抵消实验因素影响抵消实验因素影响自身对照自身对照+处理因素处理因素后后+处理因素前处理因素前简单；简单；前后环境改变会影响前后环境改变会影响结果结果标准对照标准对照+处理因素处理因素 现有的标准、现有的标准、常规、参考常规、参考值值不存在伦理道德方面不存在伦理道德方面问题问题10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静11（二）随机化原则（二）随机化原则 1、定义：、定义：使每个受试对象都有同等机会被分到不同使每个受试对象都有同等机会被分到不同组，以均衡实验组与对照组的混杂因素作用。组，以均衡实验组与对照组的混杂因素作用。2、体现：、体现：1）随机抽样）随机抽样 样本具有代表
7、性，以样本具有代表性，以便推广便推广2）随机分配（分组）随机分配（分组）组间均衡、可比组间均衡、可比3）随机接受处理）随机接受处理 实验顺序的影响均衡实验顺序的影响均衡10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静123、方法：、方法：抽签、掷硬币抽签、掷硬币 随机数字表（主要介绍）随机数字表（主要介绍）随机数随机数 计算机的伪随机数发生器计算机的伪随机数发生器 10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静13（1）完全随机化）完全随机化直接对受试对象进行随机化分组。直接对受试对象进行随机化分组。例：将例：将30只小白鼠完全随机地分成只小白鼠完全随机地分成2组。组。步骤：步骤：先编号，先编号
8、，0、1、2、29；采用随机数字表，抄录采用随机数字表，抄录30个两位数的随机数个两位数的随机数字于对应的编号之下；字于对应的编号之下；规定奇数进规定奇数进A组、偶数进组、偶数进B组。组。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静14若将若将30只小白鼠完全随机地分成只小白鼠完全随机地分成3组。组。步骤：步骤：先编号，先编号，0、1、2、29；采用随机数字表，抄录采用随机数字表，抄录30个两位数的随机数个两位数的随机数字于对应的编号之下；字于对应的编号之下；将随机数除以将随机数除以3，规定余数为，规定余数为0的进的进A组、余组、余数为数为1的进的进B组、余数为组、余数为2的进的进C组。组。
9、10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静15（2）分层随机化）分层随机化配对随机化：配对随机化：例例 将将20只小白鼠按体重配成只小白鼠按体重配成10对，每对中的对，每对中的2只随机地分别进入两组。只随机地分别进入两组。编号编号（1.1，1.2）（）（2.1，2.2）（10.1，10.2）抄录一行中抄录一行中10个随机数字于个随机数字于10对编号之下；对编号之下；规定：随机数字为奇数时，规定：随机数字为奇数时，.1 A，.2 B 随机数字为偶数时，随机数字为偶数时，.1 B，.2 A。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静16区组随机化：区组随机化：例例 将将32只小白鼠按体重配
10、成只小白鼠按体重配成8个区组，每个区个区组，每个区组组4只随机地分别进入只随机地分别进入4组。组。编号编号（1，2，3，4）（）（5，6，7，8）（29，30，31，32）81 46 77 61 抄录抄录32个随机数字于个随机数字于32个编号之下；个编号之下；规定：每个区组内按规定：每个区组内按4个随机数的大小顺序，个随机数的大小顺序，分别对应分别对应4个组别个组别A、B、C、D。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静17（三）重复原则（三）重复原则1、类型：、类型：1）实验次数（整个实验的重复）实验次数（整个实验的重复）2）样本大小（多个受试对象）样本大小（多个受试对象）3）同一受试
11、对象的重复）同一受试对象的重复2、作用、作用估计并降低实验误差。估计并降低实验误差。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静18三、常用的实验设计方案三、常用的实验设计方案 1.完全随机设计完全随机设计 将实验对象随机分配至两个或多个处理组去将实验对象随机分配至两个或多个处理组去进行实验观察，又称单因素设计、成组设计。进行实验观察，又称单因素设计、成组设计。优点：简单，易实施；优点：简单，易实施；缺点：效率低，只能分析单因素的效应。缺点：效率低，只能分析单因素的效应。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静19方差分析 10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静20 2.配对（
12、伍）设计配对（伍）设计 将受试对象配成对子或配伍组，以消将受试对象配成对子或配伍组，以消除非实验因素的影响。配伍设计又称随除非实验因素的影响。配伍设计又称随机区组设计。配对有自身配对和不同个机区组设计。配对有自身配对和不同个体配对，配伍实际上是配对的推广。体配对，配伍实际上是配对的推广。优点：效率较高，很好地控制了混杂优点：效率较高，很好地控制了混杂因素的作用。因素的作用。缺点：配对困难。缺点：配对困难。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静2110/28/2022流行病与卫生统计学系 王静223.交叉设计：在配对设计基础上再加入时间因交叉设计：在配对设计基础上再加入时间因素，可分析不
13、同阶段的效应。素，可分析不同阶段的效应。1组组 A +B2组组 B +A （A、B为两种处理方法）为两种处理方法）10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静23优点：可以分析优点：可以分析 A与与B之间差别；之间差别；试验顺序的差别；试验顺序的差别；和和阶段之间差别。阶段之间差别。注意事项：注意事项：试验先后的试验先后的A与与B不能相互影响；不能相互影响；盲法观察效应；盲法观察效应；不适用于病程短的疾病研究。不适用于病程短的疾病研究。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静244.析因设计析因设计将多个实验因素的各水平进行组合，对将多个实验因素的各水平进行组合，对各种可能的组合都进行
14、实验。各种可能的组合都进行实验。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静25作用：作用：1）分析每个实验因素的不同水平之间有）分析每个实验因素的不同水平之间有无差别（主效应）；无差别（主效应）；2）分析各因素之间是否存在交互作用）分析各因素之间是否存在交互作用 a*b一阶交互作用一阶交互作用 a*b*c二阶交互作用；二阶交互作用；3）寻求最佳组合；）寻求最佳组合；4）实验次数少。）实验次数少。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静26四、样本含量的估计四、样本含量的估计（一）意义（一）意义l样本含量过小样本含量过小 指标不稳定，结果不指标不稳定，结果不可靠，检验功效低；可靠，检验
15、功效低；l样本含量过大样本含量过大 浪费人力、物力、时浪费人力、物力、时间，质量控制困难。间，质量控制困难。l保证结果具有一定可靠性的前提下，保证结果具有一定可靠性的前提下，确定最少的受试对象数即为样本含量。确定最少的受试对象数即为样本含量。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静27（二）影响因素（二）影响因素1、：越小，所需的越小，所需的n越大；越大；2、：越小，所需的越小，所需的n越大，越大，1-0.80；3、容许误差、容许误差：越小，所需的越小，所需的n越大，越大，=|x-|或或|p-|4、或或：越大，所需的越大，所需的n越大，越大，0.5时，所需的时，所需的n越大。越大。10/
16、28/2022流行病与卫生统计学系 王静28五、临床试验设计五、临床试验设计1、临床试验主要目的：、临床试验主要目的：1）疗效）疗效 2）安全性）安全性2、特点：、特点：1）以人为试验对象；）以人为试验对象；2）前瞻性追踪研究；）前瞻性追踪研究；3）会出现偏倚；）会出现偏倚；4）试验病例需一定时间积累。）试验病例需一定时间积累。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静29调查设计调查设计 一、概述一、概述 1.概念概念 对客观事物不加任何人工干预的观察对客观事物不加任何人工干预的观察研究称为研究称为“调查研究调查研究”。“调查设计调查设计”是对调查研究做的周密计是对调查研究做的周密计划。
17、划。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静30 示意图：示意图：总体总体 随机抽样随机抽样 样本样本 客观反映某指标客观反映某指标10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静31二、调查计划的制定二、调查计划的制定 1.明确调查目的并将其具体化到指标：明确调查目的并将其具体化到指标：确定调查目的时应注意是要了解总确定调查目的时应注意是要了解总体参数还是研究相关联系。体参数还是研究相关联系。指标要精选，尽量用客观、灵敏、指标要精选，尽量用客观、灵敏、精确的定量指标。精确的定量指标。2.确定调查对象和调查单位：确定调查对象和调查单位：首先要确定调查总体及其同质范围，首先要确定调查总体及其
18、同质范围，观察单位可为人、物、群体、地区等。观察单位可为人、物、群体、地区等。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静323.确定并选择调查方法，有以下几种。确定并选择调查方法，有以下几种。普查：普查：对总体中所有的观察单位进对总体中所有的观察单位进行调查。行调查。抽样调查：抽样调查：从总体中随机抽取一定从总体中随机抽取一定数量具代表性的观察单位组成的样本进数量具代表性的观察单位组成的样本进行调查。行调查。典型调查：典型调查：有目的选择典型的人和有目的选择典型的人和单位进行调查。单位进行调查。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静334.确定资料的搜集方式：确定资料的搜集方式：直
19、接观察法：直接观察、检查、测量。直接观察法：直接观察、检查、测量。采访法：调查者直接或间接与被调查者采访法：调查者直接或间接与被调查者交谈，又分访谈、信访和开调查会三交谈，又分访谈、信访和开调查会三种。种。5.估计样本所需样本含量估计样本所需样本含量10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静346.拟定调查项目和调查表拟定调查项目和调查表 根据调查目的拟定预期分析指标（项根据调查目的拟定预期分析指标（项目），与备查项目构成调查项目，按逻目），与备查项目构成调查项目，按逻辑顺序列成表格即是调查表。辑顺序列成表格即是调查表。7.制定调查的组织计划制定调查的组织计划 包括组织领导、时间进度、分工
20、与包括组织领导、时间进度、分工与联系、经费预算等。联系、经费预算等。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静35三、整理、分析计划的制定三、整理、分析计划的制定 1.资料核查资料核查 2.设计分组设计分组 3.数据的计算机录入数据的计算机录入 4.拟定整理表和分析表拟定整理表和分析表 5.归纳汇总归纳汇总 6.统计分法（方法选择）统计分法（方法选择）10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静36四、调查误差的控制四、调查误差的控制 抽样误差在设计时可加以控制，抽样误差在设计时可加以控制，非抽样误差的控制贯穿于设计、资料搜集、非抽样误差的控制贯穿于设计、资料搜集、整理、分析全过程。整理
21、、分析全过程。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静37四种基本抽样方法四种基本抽样方法 单纯随机抽样单纯随机抽样 系统抽样系统抽样 分层抽样分层抽样 整群抽样整群抽样10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静38优点：优点：操作简单，均数、操作简单，均数、率及相应的标准率及相应的标准误计算简单。误计算简单。缺点：缺点：总体较大时，编总体较大时，编号困难。号困难。N=1000人，人，n=100人人1）将）将1000人编号：人编号：0，1，2，999；2）利用随机数字表抄录）利用随机数字表抄录下下100个无重复的三位随个无重复的三位随机数字；机数字；3）与这）与这100个随机数字相个
22、随机数字相同的编号即组成样本。同的编号即组成样本。1.单纯随机抽样单纯随机抽样10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静39l 优点：优点：l易于理解、易于理解、简便易行。简便易行。l 缺点：缺点：l总体有周期总体有周期或增减趋势时，或增减趋势时，易产生偏性。易产生偏性。2.系统抽样系统抽样N=1000人，人，n=100人。将人。将1000人按某特征人按某特征编号，如按学生证编号：编号，如按学生证编号：1，2，1011，12，20 991，1000从第一行中随机抽取某号（如从第一行中随机抽取某号（如4号），则号），则等间隔地（距离等间隔地（距离10个）依次从其它行中取个）依次从其它行中取出
23、另外出另外99个号（个号（14，24，994），组），组成样本。成样本。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静40l将总体按某项特征分层，将总体按某项特征分层，如将总体如将总体1000人按性别分成人按性别分成两层（男、女）；再从每层两层（男、女）；再从每层内随机抽取观察单位组成样内随机抽取观察单位组成样本，从男性中随机抽取本，从男性中随机抽取60人，人，从女性中随机抽取从女性中随机抽取40人。人。l N nl男男 600 60l女女 400 403.分层抽样分层抽样优点：优点：样本代表性好，样本代表性好，抽样误差小。抽样误差小。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静414.整群
24、抽样整群抽样将总体分成将总体分成K个群，个群，如如1000名大学生分布在名大学生分布在5个个班级中；班级中；再从中随机抽取再从中随机抽取k（k K）个群，如随机抽取个群，如随机抽取2个班级；个班级；k个群内的全部观察单位组个群内的全部观察单位组成样本。成样本。l优点：优点：l便于组织、节省经费。便于组织、节省经费。l 缺点：缺点：l抽样误差大于单纯随抽样误差大于单纯随机抽样。机抽样。10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静42以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实际应用中常根据实际情况将整个抽样过程分际应用中常根据实际情况将整个抽样过程分为若干阶段来
25、进行，称为多阶段抽样。为若干阶段来进行，称为多阶段抽样。若同一样本进行四种方法抽样，抽样误差的大小为：若同一样本进行四种方法抽样，抽样误差的大小为：整群抽样整群抽样单纯随机抽样单纯随机抽样系统抽样系统抽样分层抽样分层抽样10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静43六、调查表（六、调查表（questionnaire）的构成）的构成 标题标题 说明说明 基本情况基本情况 主要内容主要内容 编码编码 作业证明的记载作业证明的记载10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静44 吸毒者吸毒情况及社会影响因素调查表吸毒者吸毒情况及社会影响因素调查表 编号编号说明：本调查表是为了配合您的生存质量测
26、定，进一步了解您吸毒的情况而说明：本调查表是为了配合您的生存质量测定，进一步了解您吸毒的情况而设立的；不记名，请填写真实情况。设立的；不记名，请填写真实情况。一、基本情况一、基本情况3.性别性别 男男 女女 二、吸毒情况二、吸毒情况12.主要用药方式：主要用药方式：静脉注射静脉注射 鼻吸鼻吸 其它其它 三、家庭社会影响因素三、家庭社会影响因素21.周围的熟人对您的态度：周围的熟人对您的态度：厌恶厌恶 瞧不起瞧不起 冷漠冷漠 同情同情 审核员签名：审核员签名：审核日期：审核日期：10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静45七、调查表的制定步骤七、调查表的制定步骤设立研究工作组设立研究工作组
27、提出调查项目，形成项目池提出调查项目，形成项目池项目筛选项目筛选确定每个项目的提问形式和类型确定每个项目的提问形式和类型 直接性、间接性、假设性直接性、间接性、假设性 开放性、封闭性开放性、封闭性确定每个项目的回答选项确定每个项目的回答选项预调查及初步考评预调查及初步考评7 修改完善修改完善10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静46八、注意事项八、注意事项调查表的说明要简单明了，打动人心调查表的说明要简单明了，打动人心避免用不确切的词避免用不确切的词避免提断定性的问题避免提断定性的问题避免引导性地提问避免引导性地提问避免提敏感性的问题避免提敏感性的问题避免提笼统、抽象或不确切的问题避免
28、提笼统、抽象或不确切的问题避免一问多答的问题避免一问多答的问题注意提问的顺序注意提问的顺序9 定量化、半定量化定量化、半定量化10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静47九、调查表的考评九、调查表的考评1 效度考评：有效性和真实性效度考评：有效性和真实性2 信度考评：结果的可靠性、稳定性、信度考评：结果的可靠性、稳定性、一致性一致性3 可接受性：可接受性：简单、容易填写、填写时间少（不超过简单、容易填写、填写时间少（不超过30分钟）分钟）10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静48 总复习（一）总复习（一）定量资料定量资料定性资料定性资料统计描述统计描述 参数估计参数估计统计推断统计推断 假设检验假设检验10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静49总复习（二）总复习（二）相关分析：相关分析：r、rs及其假设检验及其假设检验 双变量资料双变量资料 回归分析：回归分析：b、直线回归方程、直线回归方程 b的置信区间及假设检验的置信区间及假设检验 10/28/2022流行病与卫生统计学系 王静50 总复习（三）总复习（三）实验设计：基本要素、基本原则实验设计：基本要素、基本原则 医学科研设计医学科研设计 调查设计：基本抽样方法调查设计：基本抽样方法
