1、 2012 2v3种细胞遗传学预后亚型种细胞遗传学预后亚型v血细胞减少系数血细胞减少系数v4种危险度分层种危险度分层 3v（2012）v5种细胞遗传学预后亚型种细胞遗传学预后亚型v细化血细胞减少程度细化血细胞减少程度v5种危险度分层种危险度分层 4v存在问题存在问题v年龄年龄v一般状况一般状况v血清铁血清铁v水平水平v生存期有关，与转白无关生存期有关，与转白无关 5 126v不同危险度实施分层治疗是治疗的主导思想不同危险度实施分层治疗是治疗的主导思想 7支持治疗为主支持治疗为主输血治疗输血治疗祛铁治疗祛铁治疗抗感染治疗抗感染治疗促造血治疗促造血治疗来那度胺（来那度胺（5）降低克隆负荷降低克隆负
2、荷 去甲基化治疗去甲基化治疗去乙酰化治疗去乙酰化治疗化疗化疗造血干细胞移植造血干细胞移植中高危组中高危组低危组低危组 年龄年龄机体状况机体状况输成分血输成分血 祛铁祛铁 抗感染抗感染 促造血促造血 支持治疗支持治疗对抗真菌、细菌、对抗真菌、细菌、病毒的感染病毒的感染祛铁剂：去铁胺祛铁剂：去铁胺 去铁斯若等去铁斯若等当红细胞输注量达到当红细胞输注量达到 20-30U时须祛铁治疗时须祛铁治疗缓解贫血症状缓解贫血症状改善严重血小板减少改善严重血小板减少 及其引起的出血及其引起的出血可能进行移植的患者可能进行移植的患者 输注照射过的红细胞输注照射过的红细胞、11、具有具有5 5核型异常的患者核型异常的
3、患者来那度胺来那度胺 有反应 继续应用来那度胺 逐渐减至维持剂量 无反应 其他治疗方法有症状的贫血有症状的贫血有症状的贫血有症状的贫血 成分成分机制机制用法用法沙利度胺的类似物，沙利度胺的类似物，4-氨氨基基-戊二酰亚胺类似物戊二酰亚胺类似物抗血管生成抗血管生成改善骨髓微环境改善骨髓微环境对于恶性克隆的细胞毒对于恶性克隆的细胞毒 作用作用10天，天，28天一个疗程天一个疗程10天，天，21天，天，28天一个疗程天一个疗程来那度胺来那度胺预示来那度胺疗效较好的因素3-4级骨髓抑制级骨髓抑制低龄低龄病程短病程短输血需求较低输血需求较低出现治疗相关血小板减少出现治疗相关血小板减少具有具有5的患者的患
4、者不具有不具有5的患者的患者67%患者获得脱离输血患者获得脱离输血45%患者获得分子遗传学患者获得分子遗传学脱离输注的平均持续时间脱离输注的平均持续时间2.2年年 26%患者获得脱离输血反应持续时间41周 疗效差于5患者来那度胺来那度胺来那度胺作用于来那度胺作用于5 患者可发挥直接的清除恶性克隆的效应；患者可发挥直接的清除恶性克隆的效应；而对于不具有而对于不具有5的低危患者可能通过改变骨髓微环境发挥作用，疗效不如的低危患者可能通过改变骨髓微环境发挥作用，疗效不如5患者。患者。A,.,2008,111:86-93 环形铁粒幼细胞环形铁粒幼细胞 15%500500对免疫抑制治疗的敏感性较好对免疫抑
5、制治疗的敏感性较好尤其是年龄小于尤其是年龄小于6060岁的岁的1 1患者患者,或骨髓低增生、表达或骨髓低增生、表达1515及有及有克隆者克隆者,对免疫抑制治疗的敏感性不好对免疫抑制治疗的敏感性不好5-5-氮杂胞苷、地西他滨或雷利度胺氮杂胞苷、地西他滨或雷利度胺仍无反应仍无反应或临床试验或临床试验,E,.J .2011;9(1):30-56.有症状的贫血有症状的贫血+有反应有反应减量至维持剂量减量至维持剂量无反应无反应5-5-氮杂胞苷、地西他滨或临床试验氮杂胞苷、地西他滨或临床试验仍无反应仍无反应或临床试验或临床试验,E,.J .2011;9(1):30-56.血小板减少血小板减少粒细胞减少粒细
6、胞减少5-5-氮杂胞苷、地西他滨或临床试验氮杂胞苷、地西他滨或临床试验 仍无反应仍无反应或或临床试验或或临床试验 促血小板生成的新药促血小板生成的新药(罗米司亭罗米司亭)作用于血小板生成素作用于血小板生成素()受体的肽体蛋白受体的肽体蛋白(艾曲波帕艾曲波帕)受体激动剂受体激动剂治疗初见疗效，临床试验正在进行中治疗初见疗效，临床试验正在进行中年龄年龄一般情况一般情况并发症并发症其他如经济、心理因素等其他如经济、心理因素等能耐受高强度治疗者能耐受高强度治疗者有无相合供体有无相合供体大剂量化疗大剂量化疗 如复发如复发5-5-氮杂胞苷、地西他滨或其他（如临床试验氮杂胞苷、地西他滨或其他（如临床试验）有
7、有无无5-5-氮杂胞苷、地西他滨氮杂胞苷、地西他滨临床试验临床试验或或或或,E,.J .2011;9(1):30-56.不能耐受高强度治疗者不能耐受高强度治疗者5-5-氮杂胞苷、地西他滨氮杂胞苷、地西他滨如无反应或复发如无反应或复发对症支持治疗或临床试验对症支持治疗或临床试验,E,.J .2011;9(1):30-56.地西他滨给药方案常规方案()152 3 Q8h3d,6 对地西他滨剂量方案的研究标准剂量（目前常用）5天:202 1 5d,4 低剂量3天:202 1 3d适用于低危，对于输血依赖的改善十分显著高剂量10天:202 1 10d对于疗效较好，但毒性较大适用人群评分中危-2和高危的
8、初治、复治，包括原发性和继发性出现缓解的时间及特点2-3疗程，中位时间1.7个月最先出现的是血小板的改善，血红蛋白较慢（3-4个月）获得所需疗程数多数为2-3疗程4疗程后仍未获得任何改善（、或）者很少获得出现缓解者持续治疗的时间尚未知，目前最长为3年不良反应粒细胞减少性发热较为多见血小板减少抗生素预处理可有效减少感染率及死亡率疗效影响因素是否为初治患者疗程数是否足够缓解与否对于生存期的影响缓解者较未缓解者具有明显的生存优势获得血液学改善者较未出现改善者生存期长复发后的治疗非维持期复发使用原方案继续维持治疗维持期复发换用另一种去甲基化药物或氯伐他滨、小剂量阿糖胞苷等新的治疗选择克罗拉滨()嘌呤类
9、似物单药治疗的另一个选择有研究将其用于治疗61例高危及其中52%患者曾经接受过去甲基化药物治疗总率为30%，去甲基化治疗失败者率为13%新的治疗选择(199)谷胱甘肽转移酶P1-1抑制剂用于治疗低危口服每日剂量2006000，共7天，21天一个疗程血液学改善率为38%常见副反应：胃肠道副作用临床期试验正在研究进一步优化的给药方案、受体激动剂受体激动剂去甲基化药物去甲基化药物造血生长因子去乙酰化酶抑制剂33单抗多药联用的多药联用的联合方案联合方案治治 疗疗 前前 瞻瞻以来那度胺为基础联合应用以来那度胺为基础联合应用在去甲基化药物基础上联合应用在去甲基化药物基础上联合应用 国产注射用阿扎胞苷临床试
10、验国产注射用阿扎胞苷临床试验28 v阿扎胞苷（）阿扎胞苷（）中文别名：5-氮杂胞苷英文名称：5,5，18,496，102816化学名：4-氨基-1-呋喃核糖-1,3,5-三嗪-2(1H)-酮分子式：C8H12N4O5分子量：244.21适应症：骨髓增生异常综合征()慢性粒单核细胞白血病()急性粒细胞白血病()药理：甲基转移酶抑制剂(低甲基化)29 v治疗方案治疗方案p每日一次皮下注射752阿扎胞苷，持续7天，4周为一个周期。p给药第6个周期后，判断疗效，若受试者血液学疗效为、或并且安全性方面符合要求：继续用药18个周期。(从入组至出组最长用药为24个周期)p若未达到上述疗效标准，则受试终止研究
11、药物，进入停药后的随访期。p停止用药：失访、撤回知情同意、死亡、不良事件、疾病进展、违反方案。30 v具体情况：具体情况：v阿扎胞苷临床试验阿扎胞苷临床试验2014年春节后在全国范围内陆续启动，截止目前全国共入组年春节后在全国范围内陆续启动，截止目前全国共入组35例；其中四例用药超过三例；其中四例用药超过三个周期，可初判疗效个周期，可初判疗效31 v血红蛋白（）血红蛋白（）32 v中性粒细胞（）中性粒细胞（）33 v血小板（）血小板（）34 v骨髓原始细胞骨髓原始细胞35造血干细胞移植造血干细胞移植2013-05-2536年龄年龄移植移植时机时机干细胞干细胞来源来源Allo-HSCT现状现状:
12、影响疗效因素影响疗效因素?移植前移植前化疗化疗预处理预处理方案方案37属于属于IPSSIPSS中危中危-2-2以上的以上的患者；患者；IPSSIPSS低危和中危低危和中危-1-1的患的患者，保守治疗无效或病情者，保守治疗无效或病情进展进展MDS患者移植患者移植适应症适应症IPSSIPSS评分系统存在一定局评分系统存在一定局限性：限性：低估了严重粒细胞缺乏和低估了严重粒细胞缺乏和血小板减少在治疗决定中血小板减少在治疗决定中的重要性；未考虑年龄、的重要性；未考虑年龄、并发症和临床因素。并发症和临床因素。38研究内容研究内容Allo-HSCT中患者中患者的年龄的年龄1MDS-HSCT中疾病的状态及移
13、植时机中疾病的状态及移植时机2移植前是否行诱导化疗移植前是否行诱导化疗3造血干细胞的来源造血干细胞的来源4预处理方案的选择预处理方案的选择539一、患者年龄对移植的影响一、患者年龄对移植的影响 年龄已经成为影响造血干细胞移植的决定性因素之一，、往往随年龄增加而增加。年龄已经成为影响造血干细胞移植的决定性因素之一，、往往随年龄增加而增加。等对等对452例患者行，结果年轻患者明显高于年龄较大的患者，例患者行，结果年轻患者明显高于年龄较大的患者，45岁岁(137例例)患患者仅为者仅为33。40在研究中心，分析了在研究中心，分析了1995年到年到2005年共年共1,080例患者接受例患者接受。结果显示
14、：年龄并不影响，复发，无复发生存率（。结果显示：年龄并不影响，复发，无复发生存率（），或总生存（）。值得注意的是，没有前瞻性的对比研究，并且入选患者可能存在选择上的偏差。），或总生存（）。值得注意的是，没有前瞻性的对比研究，并且入选患者可能存在选择上的偏差。然而，随着减低剂量的预处理方案的应用，特别是对于老年患者的移植结果有了明显的改善。然而，随着减低剂量的预处理方案的应用，特别是对于老年患者的移植结果有了明显的改善。41二、患者移植的时机二、患者移植的时机2002 2002 年等试验结果显示：疾病早期阶段进行移植效果好，低危组患者移植后无复发，高危组年等试验结果显示：疾病早期阶段进行移植效果
15、好，低危组患者移植后无复发，高危组复发率达到复发率达到42%42%；3 3年生存率低危组达年生存率低危组达80%80%，而高危组低于，而高危组低于30%30%。提出了评分为中危提出了评分为中危-2-2及高危的患者应尽可能在诊断早期接受移植；中危及高危的患者应尽可能在诊断早期接受移植；中危-1-1以下者如伴有预后差以下者如伴有预后差的细胞遗传学改变、严重的多系血细胞减少或输血依赖者应将异基因造血干细胞移植作为首选。的细胞遗传学改变、严重的多系血细胞减少或输血依赖者应将异基因造血干细胞移植作为首选。42二、患者移植的时机二、患者移植的时机部分学者认为，无论何种疾病状态，患者应于确诊后部分学者认为，
16、无论何种疾病状态，患者应于确诊后3-123-12个月行移植治疗个月行移植治疗,推迟移植时间会增加复发率及。推迟移植时间会增加复发率及。,2007,13:454-462 ,2007,13:454-462认为高危患者应在确诊后尽快移植认为高危患者应在确诊后尽快移植,而低危患者可推迟移植时间，将移植推迟到白血病转化前进行可以得到最而低危患者可推迟移植时间，将移植推迟到白血病转化前进行可以得到最长的生存预期。长的生存预期。,2004,104:579585.43二、患者移植的时机二、患者移植的时机上述结果是在这些患者接受其他治疗（如目前广泛应用的氮杂核苷类药物）前得到的，因此，提出下列问题：上述结果是在
17、这些患者接受其他治疗（如目前广泛应用的氮杂核苷类药物）前得到的，因此，提出下列问题：（1 1）有没有一部分低危患者可以从早期移植中获益？（）有没有一部分低危患者可以从早期移植中获益？（2 2）在前最佳的治疗方案是什么？（）在前最佳的治疗方案是什么？（3 3）是否应该考虑后维）是否应该考虑后维持治疗？（持治疗？（4 4）有没有一部分患者不能从中获益？）有没有一部分患者不能从中获益？另外，该学者认为，等试验中低危组生存率没有改善的主要原因是早期相关死亡率。因此，需识别出预后差的另外，该学者认为，等试验中低危组生存率没有改善的主要原因是早期相关死亡率。因此，需识别出预后差的那部分低危患者，并早期进行
18、移植。该研究还存在另一个缺点，移植病例历时十数年，随着移植技术的改进，近期那部分低危患者，并早期进行移植。该研究还存在另一个缺点，移植病例历时十数年，随着移植技术的改进，近期移植的的患者总体预后好，影响了总体结果的准确性。移植的的患者总体预后好，影响了总体结果的准确性。44二、患者移植的时机二、患者移植的时机目前，越来越多的研究结果支持低危目前，越来越多的研究结果支持低危/中危中危-1-1患者越早移植获益更多的观点。患者越早移植获益更多的观点。等提出：低危等提出：低危/中危中危-1-1患者接受移植越早，可能受益更多：低危患者接受移植越早，可能受益更多：低危/中危中危-1-1患者应争取在被异体免
19、疫致敏出现新的染色体患者应争取在被异体免疫致敏出现新的染色体异常、进行性加重的血细胞减少导致严重的感染以及铁超负荷、重要脏器功能衰竭出现之前、进展为更高危度时实施异常、进行性加重的血细胞减少导致严重的感染以及铁超负荷、重要脏器功能衰竭出现之前、进展为更高危度时实施。还有研究提出，诊断之后还有研究提出，诊断之后1 1年之内即接受移植的患者移植相关死亡率显著低于延迟移植的患者，无病生存率亦显著高年之内即接受移植的患者移植相关死亡率显著低于延迟移植的患者，无病生存率亦显著高于后者于后者.45移植后血象变化移植后血象变化三、移植前是否行诱导化疗三、移植前是否行诱导化疗有研究者认为化疗后获得者行移植治疗
20、疗效优于未达者。等对有研究者认为化疗后获得者行移植治疗疗效优于未达者。等对4949例患者行治疗，其中例患者行治疗，其中3636例高危患者移植前接例高危患者移植前接受化疗，结果移植前达或部分缓解、移植前未接受化疗、化疗后未缓解或复发三组患者移植后受化疗，结果移植前达或部分缓解、移植前未接受化疗、化疗后未缓解或复发三组患者移植后3 3年分别为年分别为5050、1515、0 0。462013-05-25报道：报道：7474名患者及名患者及2222名患者的的结果。患者分为为完全缓解，外周血无原始细名患者的的结果。患者分为为完全缓解，外周血无原始细胞；或骨髓中疾病活动而外周血中无原始细胞；或为骨髓中疾病
21、活动，外周血胞；或骨髓中疾病活动而外周血中无原始细胞；或为骨髓中疾病活动，外周血中有原始细胞组，结果三组有显著统计学差异。中有原始细胞组，结果三组有显著统计学差异。三、移植前是否行诱导化疗三、移植前是否行诱导化疗47有人认为移植前诱导化疗产生的毒副作用可能会延续至移植后，增加，无益于降低移植后患者的。等及有人认为移植前诱导化疗产生的毒副作用可能会延续至移植后，增加，无益于降低移植后患者的。等及日本学者等的研究也得出相同结论。日本学者等的研究也得出相同结论。等回顾性比较了等回顾性比较了3333例移植前经诱导化疗达及例移植前经诱导化疗达及9292例将作为初始治疗的高危患者的疗效差异。结果移植前接受
22、例将作为初始治疗的高危患者的疗效差异。结果移植前接受诱导化疗的患者诱导化疗的患者3 3年低于未化疗组年低于未化疗组(13(13：2626)，其高于未化疗组，其高于未化疗组(53(53：3131)。三、移植前是否行诱导化疗三、移植前是否行诱导化疗但多数研究表明，移植前诱导化疗不能改善患者的。但多数研究表明，移植前诱导化疗不能改善患者的。48四、造血干细胞的来源四、造血干细胞的来源.与相比造血恢复和免疫重建快，不增加急性移植物抗宿主病（）的发生，但增加慢性的发生与相比造血恢复和免疫重建快，不增加急性移植物抗宿主病（）的发生，但增加慢性的发生,可提高一些高可提高一些高危患者的生存率。危患者的生存率。
23、不同来源的移植后会产生不同的作用，对于高危患者，外周血干细胞移植不同来源的移植后会产生不同的作用，对于高危患者，外周血干细胞移植()()较骨髓干细胞移植较骨髓干细胞移植()()更能降低更能降低及及49虽然组慢性虽然组慢性()()发生率增加发生率增加(58(58:46%).:46%).但组的明显降低，组但组的明显降低，组3 3年优于组年优于组(50(50：3939)。等回顾性比较了等回顾性比较了a1(132a1(132例例)和和(102(102例例)治疗患者的疗效差异，结果组比组患者移植后造血恢复快，中性粒治疗患者的疗效差异，结果组比组患者移植后造血恢复快，中性粒细胞及血小板减少时间缩短细胞及血
24、小板减少时间缩短4-12d4-12d，组治疗失败率，组治疗失败率(移植后疾病未缓解或复发移植后疾病未缓解或复发)明显低于组明显低于组(13(13：3838)，两组患者急性两组患者急性()()发生率相近。发生率相近。四、造血干细胞的来源四、造血干细胞的来源50组较好的疗效可能与粒细胞集落刺激因子组较好的疗效可能与粒细胞集落刺激因子()()增强了作用有关。因此患者在行治疗时可能更适合采用。增强了作用有关。因此患者在行治疗时可能更适合采用。四、造血干细胞的来源四、造血干细胞的来源515 51 1清髓性预处理方案清髓性预处理方案五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择年轻患者及一般情况较好的年龄较大的
25、患者都应首选清髓性预处理方案，以获得最大的作用而降低移年轻患者及一般情况较好的年龄较大的患者都应首选清髓性预处理方案，以获得最大的作用而降低移植后。植后。常用的方案即经典的预处理方案为：白消安常用的方案即经典的预处理方案为：白消安()+()+环磷酰胺环磷酰胺()()、全身照射、全身照射()()、等，联合或不联合、等，联合或不联合T T细胞细胞去除去除()()。等以联合大剂量阿糖胞苷。等以联合大剂量阿糖胞苷()()及为预处理方案对及为预处理方案对2222例高危患者行。例高危患者行。结果移植后患者结果移植后患者3 3年、分别为年、分别为76.776.7,72.2,72.2,11.1%11.1%。5
26、25 51 1清髓性预处理方案清髓性预处理方案五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择等回顾性比较了等回顾性比较了(13例例)和和(18例例)预处理方案的疗效差异，结果显示组患者预处理方案的疗效差异，结果显示组患者3年优于组年优于组(53.9：38.1)，发生率及均明显低于组。发生率及均明显低于组。但多数研究者认为对于患者，的毒副作用大，而但多数研究者认为对于患者，的毒副作用大，而方案可以降低发生率、，从而提高。方案可以降低发生率、，从而提高。,2008,5:49-59.53进行的血药浓度进行的血药浓度监测，使其浓度监测，使其浓度控制在控制在600-900。未监测浓度未监测浓度(8例例)(15
27、例例)(11例例)(16例例)五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择结果结果16例血药浓度稳定的患者例血药浓度稳定的患者3年年达达63，3年、分别为年、分别为28、12，明显优于其他各种方案，包括未，明显优于其他各种方案，包括未监测浓度监测浓度等以多种预处理方案对等以多种预处理方案对50例患者行例患者行54五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择在等的报道中，在等的报道中，预处理方案预处理方案 (317例例)、（128例）例）高于高于 (65例例)移植后移植后3年年而而121例行患者移植后与未行组无明显差异。例行患者移植后与未行组无明显差异。因此患者可能更适合应用方案预处理。因此患者可能更适
28、合应用方案预处理。555.2 5.2 减低强度预处理方案减低强度预处理方案五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择清髓性预处理虽然可以降低，但患者移植后较高，多数文献报道可达清髓性预处理虽然可以降低，但患者移植后较高，多数文献报道可达2828-54-54，减低强度预处理，减低强度预处理()()可以避可以避免中性粒细胞完全缺乏，从而降低了及严重感染的发生，使占患者多数的年龄较大的患者也能耐受。免中性粒细胞完全缺乏，从而降低了及严重感染的发生，使占患者多数的年龄较大的患者也能耐受。近年来，方案在治疗中的应用备受关注。具体方案大多以氟达拉滨近年来，方案在治疗中的应用备受关注。具体方案大多以氟达拉滨(
29、)()联合低剂量或烷化剂如、美法仑联合低剂量或烷化剂如、美法仑()()等，一些方案常联合或抗胸腺球蛋白等，一些方案常联合或抗胸腺球蛋白()()或抗或抗5252单克隆抗体，以减少的发生，究竟何种方案更具优势，目前单克隆抗体，以减少的发生，究竟何种方案更具优势，目前尚无定论。尚无定论。565.2 5.2 减低强度预处理方案减低强度预处理方案五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择选择方案患者的年龄界限，目前尚无定论，多为选择方案患者的年龄界限，目前尚无定论，多为55-6055-60岁、甚至有报道也适用于一般情况较好的岁、甚至有报道也适用于一般情况较好的7070岁以上患者。岁以上患者。选择方案的适应
30、证：年龄大的患者、年轻但一般情况较差或脏器功能较差选择方案的适应证：年龄大的患者、年轻但一般情况较差或脏器功能较差(尤其存在肺部疾患尤其存在肺部疾患)的患者、自体移植后的患者、自体移植后复发且有相合同胞供者的年轻患者、年龄稍大而行无关供者的患者。复发且有相合同胞供者的年轻患者、年龄稍大而行无关供者的患者。575.2 5.2 减低强度预处理方案减低强度预处理方案五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择等的一项前瞻性对照研究比较了与清髓性预处理后移植治疗的疗效差异，方案组等的一项前瞻性对照研究比较了与清髓性预处理后移植治疗的疗效差异，方案组()39()39例患者，中位年龄例患者，中位年龄5959岁
31、；岁；清髓性预处理方案清髓性预处理方案()()组组3535例例,中位年龄中位年龄4242岁。结果移植后两组患者疗效相当，岁。结果移植后两组患者疗效相当，4 4年分别为年分别为4949、5252，非复发死，非复发死亡率分别为亡率分别为2020、1919。等以为方案，对中位年龄等以为方案，对中位年龄5858岁的岁的4343例患者行，结果移植后患者例患者行，结果移植后患者2 2年、分别为年、分别为51.051.0、35.235.2，2 2年仅为年仅为16.316.3。58五、预处理方案的选择五、预处理方案的选择也有报道采用行，患者移植后也有报道采用行，患者移植后3 3年高达年高达4l4l，仅为，仅为
32、2727。而采用有助于降低。而采用有助于降低。等以等以5252单克隆抗体为方案对单克隆抗体为方案对6262例中位年龄例中位年龄5656岁的患者行，对移植后有细胞遗传学复发、血液学复发或出现受岁的患者行，对移植后有细胞遗传学复发、血液学复发或出现受者嵌合的者嵌合的1616例患者均行供者淋巴细胞输注例患者均行供者淋巴细胞输注()()。结果两组患者结果两组患者1 1年分别达年分别达6l6l、5959，1 1年均较低年均较低(5(5 21 21)，发生率为，发生率为9 9。59展望展望1总之，总之，allo-HSCTallo-HSCT是治疗是治疗MDSMDS的有效方法的有效方法,对于中危对于中危-2-
33、2及高危及高危MDSMDS患者，如有患者，如有HLAHLA匹配同胞供者。应于确诊后尽快行匹配同胞供者。应于确诊后尽快行allo-allo-PBSCTPBSCT2MDS患者患者alloHSCT的最佳时机尚不确定，特别是低危与中的最佳时机尚不确定，特别是低危与中危危1组的组的MDS患者，目前移植时机的确定主要基于临床回顾患者，目前移植时机的确定主要基于临床回顾性研究性研究,缺乏前瞻性临床研究证据。缺乏前瞻性临床研究证据。3以采用以采用Bu-CyBu-Cy预处理方案为宜，年轻及年龄较大而一般情况好预处理方案为宜，年轻及年龄较大而一般情况好的患者应首选清髓性预处理，年龄较大或一般情况较差的患的患者应首
34、选清髓性预处理，年龄较大或一般情况较差的患者应选用者应选用RICRIC。60展望展望4在缺乏同胞供者来源时，应尽快寻找在缺乏同胞供者来源时，应尽快寻找URDURD。如病情进展迅速。如病情进展迅速而未能找到而未能找到HLAHLA匹配的匹配的URDURD，无关，无关CBTCBT、AHSCTAHSCT治疗可以作为替治疗可以作为替代选择。代选择。5目前还存在争议的问题是移植前药物治疗的目前还存在争议的问题是移植前药物治疗的选择，新药应用是否对移植有利。移植前应用去甲基化药物选择，新药应用是否对移植有利。移植前应用去甲基化药物或联合传统化疗诱导缓解治疗，以提高移植疗效，目前仅有或联合传统化疗诱导缓解治疗，以提高移植疗效，目前仅有少数病例，需大宗病例研究确定。少数病例，需大宗病例研究确定。6移植后应用这些新药能否克服移植后应用这些新药能否克服RIC移植主要缺陷，对防治复移植主要缺陷，对防治复发非常重要，也是今后临床研究的课题。发非常重要，也是今后临床研究的课题。61621631641651谢谢！66谢谢！
