1、医学统计学基本概念医学统计学基本概念和步骤和步骤一、统计学的概念一、统计学的概念 二、统计学的任务二、统计学的任务 三、医学统计学的作用三、医学统计学的作用 五、五、统计工作的步骤统计工作的步骤 四、统计学的几个重要四、统计学的几个重要概念概念 六、学习卫生统计学应六、学习卫生统计学应注意的问题注意的问题 主要内容主要内容2医学统计学基本概念和步骤1、统计学的概念、统计学的概念 统计学是应用概率论和数理统计的原理、统计学是应用概率论和数理统计的原理、方法研究数据的收集、整理、分析和推断的方法研究数据的收集、整理、分析和推断的一门学科。它在不同领域的应用，就形成不一门学科。它在不同领域的应用，就
2、形成不同的统计学。同的统计学。一、医学统计学的定义和内容一、医学统计学的定义和内容第一节第一节 医学统计学概述医学统计学概述3医学统计学基本概念和步骤统计学统计学 理论基础理论基础 研究对象研究对象 概率论概率论数理统计数理统计 有变异的有变异的事物事物 4医学统计学基本概念和步骤2 2、统计学的任务、统计学的任务 进行统计设计、收集、整理资料进行统计设计、收集、整理资料对所收集资料进行统计描述和处理对所收集资料进行统计描述和处理对统计处理的结果进行分析和解释对统计处理的结果进行分析和解释 一、医学统计学的定义和内容一、医学统计学的定义和内容5医学统计学基本概念和步骤3、医学统计学的作用、医学
3、统计学的作用 帮助医学工作者有计划有目的地进帮助医学工作者有计划有目的地进行科研活动行科研活动合理地分析和解释试验数据，科学合理地分析和解释试验数据，科学地揭示数据之间隐含的内在规律性地揭示数据之间隐含的内在规律性 6医学统计学基本概念和步骤药物临床疗效研究药物临床疗效研究疗效疗效药物药物病情病情心理因素心理因素患者的状况（性别、年龄患者的状况（性别、年龄其他因其他因素素混杂因混杂因素素举举 例例7医学统计学基本概念和步骤甲药甲药乙药乙药疗效疗效疗效疗效混杂因素混杂因素混杂因素混杂因素8医学统计学基本概念和步骤广西人均卫生事业费在全国位次广西人均卫生事业费在全国位次(1998(1998年年)指
4、指 标标 广广西西(元元)全全国国（元元）广广西西在在全全国国位位次次 人人均均卫卫生生事事业业费费 11.24 18.52 28 人人均均医医院院经经费费 3.70 7.61 30 人人均均卫卫生生院院补补助助 2.67 3.60 28 人人均均防防治治防防疫疫事事业业费费 1.66 2.62 29 人人均均妇妇幼幼保保健健经经费费 0.84 0.76 16 9医学统计学基本概念和步骤0 010102020303040405050606070701980198019901990200020002005200520102010201520152020202020252025儿少人口系数(%)儿
5、少人口系数(%)老年抚养系数(%)老年抚养系数(%)医学敏感人口(%)医学敏感人口(%)中国人口结构、抚养系数、医学敏感中国人口结构、抚养系数、医学敏感 人口变化趋势及其特征人口变化趋势及其特征 10医学统计学基本概念和步骤0 05 510101515202025253030353540404545196419641982198220002000202520250-140-1460+60+中国人口年龄结构的变化中国人口年龄结构的变化11医学统计学基本概念和步骤 1975-1990 1975-1990年中国疾病别死亡率变化年中国疾病别死亡率变化(%)(%)-80-80-60-60-40-40-2
6、0-200 0202040406060脑血管病脑血管病恶性肿瘤恶性肿瘤心脏病心脏病损伤和中毒损伤和中毒呼吸系病呼吸系病泌尿生殖泌尿生殖消化系病消化系病肺结核肺结核传染病传染病12医学统计学基本概念和步骤4 4、医学统计学的研究内容、医学统计学的研究内容基本原理和方法：基本原理和方法：研究设计与数据处理研究设计与数据处理居民健康统计：医学人口、疾病统计居民健康统计：医学人口、疾病统计卫生服务统计：医生数、床位数卫生服务统计：医生数、床位数卫生利用统计：病床使用率、住院率卫生利用统计：病床使用率、住院率劳动保障与医疗保险统计：新农合劳动保障与医疗保险统计：新农合13医学统计学基本概念和步骤1999
7、年中国农村死亡原因构成年中国农村死亡原因构成(%)呼吸系病呼吸系病23%23%其它其它14%14%恶性肿瘤恶性肿瘤18%18%脑血管病脑血管病18%18%心脏病心脏病12%12%消化系病消化系病4%4%损伤中毒损伤中毒11%11%14医学统计学基本概念和步骤二、医学统计学与流行病学的关系二、医学统计学与流行病学的关系相同点：研究工具学（研究方法学）相同点：研究工具学（研究方法学）不同点：流行病学不同点：流行病学“三间分布三间分布”、偏倚、专业、偏倚、专业 统计学统计学“抽样误差抽样误差”、基础、基础15医学统计学基本概念和步骤一、同质和变异一、同质和变异 指对被研究指标的影响因素相同。指对被研
8、究指标的影响因素相同。（实际工作中尽可能达到相同或基本相（实际工作中尽可能达到相同或基本相同）同）儿童身高：影响因素儿童身高：影响因素第二节第二节 常用统计基本概念常用统计基本概念16医学统计学基本概念和步骤在做临床疗效研究中，把病人分为两组：在做临床疗效研究中，把病人分为两组：1、试验组试验组：给新药：给新药2、对照组对照组：给传统药：给传统药比较两组的有效率比较两组的有效率注意事项注意事项：？同质！同质！影响疗效的所有因素均影响疗效的所有因素均相同。相同。第二节第二节 常用统计基本概念常用统计基本概念17医学统计学基本概念和步骤药物临床疗效研究药物临床疗效研究疗效疗效药物药物病情病情心理因
9、素心理因素患者的状况（性别、年龄患者的状况（性别、年龄其他因其他因素素混杂因混杂因素素举举 例例18医学统计学基本概念和步骤指在同质的基础上，各观察单指在同质的基础上，各观察单位之间的差异。位之间的差异。同性别、同年龄、同地区、同体重儿童同性别、同年龄、同地区、同体重儿童的血压有高有低的血压有高有低血压的变异。血压的变异。同样的疾病、同样的治疗方案，但疗效可能不同样的疾病、同样的治疗方案，但疗效可能不同！同！19医学统计学基本概念和步骤第二节第二节 常用统计基本概念常用统计基本概念二、总体和样本二、总体和样本总体总体(population)根据研究目的所确定根据研究目的所确定的全部同质研究个体
10、。确切地说，是性质的全部同质研究个体。确切地说，是性质相同的所有观察对象某项变量值的集合。相同的所有观察对象某项变量值的集合。有关总体的有关总体的三个要点三个要点：研究目的、同质的、全体研究目的、同质的、全体20医学统计学基本概念和步骤例：例：目的：目的：了解广西在校大学生的身高了解广西在校大学生的身高同质：同质：广西在校大学生广西在校大学生全体：全体：全部广西在校大学生的身高值全部广西在校大学生的身高值21医学统计学基本概念和步骤总体总体有限总体有限总体无限总体无限总体广西在校大学广西在校大学生的身高值生的身高值贫血患者贫血患者 22医学统计学基本概念和步骤样本样本(sample)：从总体中
11、随机抽取部分观察对象，从总体中随机抽取部分观察对象，其某项变量值的集合。其某项变量值的集合。总体总体样本样本抽样抽样目的目的用样本信息来推断总体特征用样本信息来推断总体特征（统计推断）（统计推断）23医学统计学基本概念和步骤样本信息推论总体特征的前提：样本信息推论总体特征的前提：1、样本的可靠性：、样本的可靠性：明确划清总体的明确划清总体的同质范围，且样本的每个个体确属预先同质范围，且样本的每个个体确属预先确定的总体。确定的总体。（病例必须确诊）（病例必须确诊）2、样本的代表性：、样本的代表性：（1）样本必须遵循随机化原则）样本必须遵循随机化原则 （2）有足够的样本例数）有足够的样本例数 24
12、医学统计学基本概念和步骤三、误差三、误差误差误差观察值与真值之差。观察值与真值之差。按产生按产生，可分为：，可分为：过失误差过失误差系统误差系统误差随机测量误差随机测量误差抽样误差抽样误差非随机误差非随机误差随机误差随机误差偏倚（偏倚（bias)bias)选择性偏倚：选择性偏倚：信息性偏倚：信息性偏倚：混杂偏倚：混杂偏倚：25医学统计学基本概念和步骤四、概率四、概率(probability)：描述随机事件描述随机事件发生可能性大小的数值，记作，其取发生可能性大小的数值，记作，其取值范围值范围0P1，一般用小数表示。，一般用小数表示。0，事件不可能发生；，事件不可能发生；1，事件必然发生；，事件
13、必然发生；0，事件发生的可能性愈小；，事件发生的可能性愈小；1，事件发生的可能性愈大，事件发生的可能性愈大 26医学统计学基本概念和步骤随机事件随机事件(random event)：可以发生也可可以发生也可以不发生，可以这样发生也可以那样发以不发生，可以这样发生也可以那样发生的事件。亦称偶然事件。生的事件。亦称偶然事件。其其 0 0P P1 127医学统计学基本概念和步骤小概率事件：小概率事件：习惯上将习惯上将0.05或或0.01 的随机事件称小概率事件。的随机事件称小概率事件。表示某事件发生的可能性很小。表示某事件发生的可能性很小。28医学统计学基本概念和步骤对观察对象按属对观察对象按属性或
14、类型分组计性或类型分组计数所得的资料。数所得的资料。每个对象之间没每个对象之间没有量的差异，只有量的差异，只有质的不同。有质的不同。五、医学统计资料的分类五、医学统计资料的分类 计量资料计量资料（数值变量数值变量）计数资料计数资料（无序分类无序分类变量变量）等级资料等级资料（有序分有序分类变量类变量）对每一观察对对每一观察对象用定量的方象用定量的方法，法，测定某项测定某项指标所得的资指标所得的资料。一般有度料。一般有度量衡单位，每量衡单位，每个对象之间有个对象之间有量的区别。量的区别。对观察对象按属对观察对象按属性或类型程度的性或类型程度的不同分组计数，不同分组计数，但各属性或类型但各属性或类
15、型之间又有程度的之间又有程度的差别。差别。29医学统计学基本概念和步骤某医院用中药治疗某医院用中药治疗8 8例再生障碍性贫血患者，其血红蛋白例再生障碍性贫血患者，其血红蛋白(g/L)(g/L)治疗前后变化的结果如下，治疗前后血红蛋白治疗前后变化的结果如下，治疗前后血红蛋白(g/L)(g/L)值是否有显值是否有显著性差别著性差别,可用可用:患者编号患者编号1 2 3 4 5 6 7 8 1 2 3 4 5 6 7 8 治疗前治疗前 68 65 55 75 50 70 76 65 68 65 55 75 50 70 76 65 治疗后治疗后 128 82 80 112 125 110 85 80
16、128 82 80 112 125 110 85 80 这是什么类型资料？计量？计数？等级？这是什么类型资料？计量？计数？等级？30医学统计学基本概念和步骤根据下列资料根据下列资料:受试者受试者X1(X1(胆固醇胆固醇)X2(X2(脉搏：次脉搏：次/分分)X3(X3(职业职业)X4(X4(疗效疗效)1 12232237474 学生治愈学生治愈2 21661666565 农民无效农民无效3 32732738181 商人恶化商人恶化4 41831835858 工人好转工人好转x1、x2、x3、x4各什么类型资料？计量？计数？等级？各什么类型资料？计量？计数？等级？31医学统计学基本概念和步骤三种药
17、物驱钩虫的疗效比较三种药物驱钩虫的疗效比较 药物药物 治疗例数治疗例数 阴转例数阴转例数 阴转率阴转率()复方敌百虫片复方敌百虫片 37 28 75.737 28 75.7纯敌百虫片纯敌百虫片 38 18 47.438 18 47.4灭虫宁灭虫宁 34 10 29.434 10 29.4 这是什么类型资料？计量？计数？等级？这是什么类型资料？计量？计数？等级？32医学统计学基本概念和步骤注意：注意：不同类型的资料采用的统计分不同类型的资料采用的统计分析方法不同；析方法不同；三类资料类型可以相互转化。三类资料类型可以相互转化。33医学统计学基本概念和步骤例：某地调查高血压的患病情况。例：某地调查
18、高血压的患病情况。每人的血压：以每人的血压：以mmHgmmHg计计计量资料计量资料以舒张压以舒张压90mmHg为高血压，结果为高血压，结果在在1000人中有人中有10名高血压患者，名高血压患者，99名名非高血压患者，整理后的资料非高血压患者，整理后的资料 计数计数资料资料按低血压、正常、高血按低血压、正常、高血压分组所得。压分组所得。等级资料等级资料34医学统计学基本概念和步骤六、参数和统计量六、参数和统计量 样本指标统称样本指标统称统计量统计量。一般以拉丁。一般以拉丁字母表示，如样本均数，样本率字母表示，如样本均数，样本率P P，样，样本标准差本标准差s s。总体指标统称总体指标统称参数参数
19、。一般用希腊字。一般用希腊字母表示，如总体均数母表示，如总体均数，总体率，总体率，总，总体标准差体标准差。35医学统计学基本概念和步骤第二节第二节 统计工作的步骤统计工作的步骤设计设计(design)搜集资料搜集资料(collection of data)整理资料整理资料(sorting data)分析资料分析资料(analysis of data)36医学统计学基本概念和步骤设计：设计：广义广义：课题（研究）设计；：课题（研究）设计；狭义狭义：统计设计（调查设计、试验设计）：统计设计（调查设计、试验设计）调查设计调查设计参考书参考书张彦，吴淑凤张彦，吴淑凤 范伟达范伟达 郝大海郝大海37医学
20、统计学基本概念和步骤试验设计参考书：试验设计参考书：熊国强主编：熊国强主编：医学科医学科研设计教程（科学出研设计教程（科学出版社，版社，2004）贺佳主编：贺佳主编：医学科研医学科研设计与统计分析方法设计与统计分析方法（第二军医大学出版社（第二军医大学出版社2010.9）38医学统计学基本概念和步骤研究类型：研究类型：按研究者是否对观察对象实施干按研究者是否对观察对象实施干预措施，可分为预措施，可分为调查调查（survey）和）和实验实验（experiment）无干预措施：调查。无干预措施：调查。调查某市冠心病的发调查某市冠心病的发病率。病率。有干预措施：实验。有干预措施：实验。注射疫苗，观察
21、发病注射疫苗，观察发病率，新药临床试验率，新药临床试验39医学统计学基本概念和步骤调查研究的目的：调查研究的目的：1 1、描述某客观事物发生的水平及其分布规、描述某客观事物发生的水平及其分布规律律2 2、分析某事物各现象间的相关关系、分析某事物各现象间的相关关系例如：某地冠心病的患病水平如何？例如：某地冠心病的患病水平如何？“三间三间”分布怎样？（三间：人间、时间、空间）分布怎样？（三间：人间、时间、空间）哪些因素影响冠心病的患病水平？哪些因素影响冠心病的患病水平？调查研究常用的方法调查研究常用的方法40医学统计学基本概念和步骤一、根据研究范围一、根据研究范围全面调查全面调查(overall
22、survey)非全面调查非全面调查(un-overall survey)二、根据研究时间二、根据研究时间横断面调查横断面调查(cross-section study)纵向研究纵向研究(longitudinal study)调查研究常用的方法调查研究常用的方法41医学统计学基本概念和步骤调查研究常用的方法调查研究常用的方法一、根据研究范围一、根据研究范围全面调查（全面调查（overall survey）非全面调查（非全面调查（un-overall survey）(一一)全面调查（全面调查（overall survey）：普查）：普查(census)(二二)非全面调查（非全面调查（un-overa
23、ll survey）1 1、重点调查、重点调查2 2、典型调查、典型调查3 3、抽样调查、抽样调查：(1)(1)非概率抽样；非概率抽样；(2)(2)概率抽样概率抽样42医学统计学基本概念和步骤 将组成总体的所有观察单位全部加以将组成总体的所有观察单位全部加以调查，称为普查。理论上只有普查才能取调查，称为普查。理论上只有普查才能取得总体参数并且无抽样误差，但往往系统得总体参数并且无抽样误差，但往往系统误差和过失误差较大。调查成本高，须花误差和过失误差较大。调查成本高，须花费大量的人力、物力、财力和时间。费大量的人力、物力、财力和时间。(一一)全面调查（全面调查（overall survey）：普
24、查）：普查(census)优点：优点：没有抽样误差没有抽样误差缺点：缺点：(1)费时、费力、费钱；费时、费力、费钱；(2)非抽样误差大非抽样误差大（结果不一定比抽样研究准确）（结果不一定比抽样研究准确）43医学统计学基本概念和步骤第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法(二二)非全面调查非全面调查（un-overall survey）1 1、重点调查：、重点调查：重点人群调查重点人群调查2 2、典型调查：、典型调查：好的典型；差的典型好的典型；差的典型3 3、抽样调查：、抽样调查：按随机化原则，从总体中按随机化原则，从总体中部分观察单位进行观察。部分观察单位进行观察。44医学统计
25、学基本概念和步骤3 3、抽样调查、抽样调查 (sampling survey)(1)非概率抽样非概率抽样(non-probability sampling)碰巧抽样碰巧抽样(accidental sampling)配额抽样配额抽样(quotal sampling)滚雪球抽样滚雪球抽样(snowball sampling)第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法45医学统计学基本概念和步骤3 3、抽样调查、抽样调查(2)概率抽样概率抽样(probability sampling)应用前提条件应用前提条件(1)有明确的抽样框有明确的抽样框(2)对每一个被调查的观察对象，事先能赋对每一
26、个被调查的观察对象，事先能赋予一个被抽取的概率予一个被抽取的概率(3)用随机抽样方法来抽取观察对象用随机抽样方法来抽取观察对象第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法46医学统计学基本概念和步骤概率随机抽样的概率随机抽样的优点优点：(1)节约大量的人力、物力财力和时间节约大量的人力、物力财力和时间(2)可估计抽样误差，进行统计推断可估计抽样误差，进行统计推断(3)可避免或减小人为干扰所产生的误差可避免或减小人为干扰所产生的误差(4)有利于保证和提高调查质量有利于保证和提高调查质量(5)应用范围广应用范围广第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法47医学统计学基本概念
27、和步骤第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法一、根据研究范围一、根据研究范围全面调查（全面调查（overall survey）非全面调查（非全面调查（un-overall survey）二、根据研究时间二、根据研究时间横断面调查（横断面调查（cross-section study）纵向研究（纵向研究（longitudinal study）48医学统计学基本概念和步骤(一一)横断面调查（横断面调查（cross-section study）指在特定时点或相当短的时期内指在特定时点或相当短的时期内(1(1周、周、3 3个个月月)，在一定人群中应用普查或抽样调查方法，收，在一定人群中应
28、用普查或抽样调查方法，收集有关疾病或健康状况资料的调查方法。目的是集有关疾病或健康状况资料的调查方法。目的是描述疾病或健康状况的分布特征，探索影响疾病描述疾病或健康状况的分布特征，探索影响疾病或健康相关因素。或健康相关因素。现况调查：现况调查：患病率调查患病率调查第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法49医学统计学基本概念和步骤第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法50医学统计学基本概念和步骤(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）纵向研究纵向研究就是在比较长的时间内，对某一事物就是在比较长的时间内，对某一事物的发生、发展进行有系统的定
29、期的研究，也叫的发生、发展进行有系统的定期的研究，也叫做追踪研究。做追踪研究。第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法51医学统计学基本概念和步骤第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法1 1、回顾性调查：由果推因的研究、回顾性调查：由果推因的研究(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）病例对照研究病例对照研究(case-control study)52医学统计学基本概念和步骤“反应停反应停”事件事件 1957 1957年，德国，上市一种新药非巴比妥类镇静药年，德国，上市一种新药非巴比妥类镇静药-“反应停反应停”（-苯肽茂二酰亚胺，塞利多米
30、）。广苯肽茂二酰亚胺，塞利多米）。广泛用于妊娠反应，销往泛用于妊娠反应，销往4646个国家，个国家，80008000多例海豹肢畸多例海豹肢畸形婴儿。形婴儿。第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法53医学统计学基本概念和步骤第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法2 2、前瞻性调查、前瞻性调查(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）队列研究队列研究(cohort study)54医学统计学基本概念和步骤(二二)纵向研究（纵向研究（longitudinal study）经典例子：经典例子：英国流行病学专家英国流行病学专家Doll-Hill研究
31、吸烟与肺癌研究吸烟与肺癌关系的研究关系的研究.DollDoll和和HillHill于于19481948年至年至19521952年间，用年间，用回顾性配对回顾性配对调查方法研究了调查方法研究了吸烟与肺癌的关系，其结果说明肺癌患者比对照者吸烟多、吸烟量吸烟与肺癌的关系，其结果说明肺癌患者比对照者吸烟多、吸烟量大，开始吸烟年龄早，吸烟时间长。他们又于大，开始吸烟年龄早，吸烟时间长。他们又于19511951年至年至19761976年间，年间，用用前瞻性调查前瞻性调查方法研究了吸烟与肺癌的关系达方法研究了吸烟与肺癌的关系达2020余年，其结果亦余年，其结果亦说明吸烟者比不吸烟者发生肺癌多，吸烟量愈大、吸
32、入肺部愈深，说明吸烟者比不吸烟者发生肺癌多，吸烟量愈大、吸入肺部愈深，患肺癌的危险性愈大。他们还证明吸纸烟又比吸烟斗或雪茄患肺癌患肺癌的危险性愈大。他们还证明吸纸烟又比吸烟斗或雪茄患肺癌更危险。戒烟后可以减少患肺癌的危险性。更危险。戒烟后可以减少患肺癌的危险性。DollDoll和和HillHill应用流行病应用流行病学方法阐明了吸烟和肺癌的关系，为研究多种癌症的病因和原因未学方法阐明了吸烟和肺癌的关系，为研究多种癌症的病因和原因未明的疾病提供了一个典范。明的疾病提供了一个典范。第二节第二节 观察性研究常用的方法观察性研究常用的方法55医学统计学基本概念和步骤第三节第三节 观察性研究设计的内容观
33、察性研究设计的内容观察性研究设计包括资料收集、整理、分析全过程观察性研究设计包括资料收集、整理、分析全过程的统计设想和科学安排。的统计设想和科学安排。包括两部分：调查计划和资料清理分析计划包括两部分：调查计划和资料清理分析计划56医学统计学基本概念和步骤第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容一、调查计划 要解决的主要问题有：（一）明确调查目的和指标（二）确定观察对象和观察单位（二）确定观察对象和观察单位（三）确定调查方法和调查方式（四）确定调查项目和拟定调查表（问卷）（五）拟定调查组织计划（五）拟定调查组织计划57医学统计学基本概念和步骤一、调查计划 要解决的主要问题有：（一）
34、明确调查目的和指标选题原则：选题原则：先进性、科学性、实用性、可行性先进性、科学性、实用性、可行性1 1、调查目的：、调查目的：通过调查要解决（或阐明）什么问题通过调查要解决（或阐明）什么问题第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容58医学统计学基本概念和步骤2 2、调查指标、调查指标 调查目的是选定调查指标的依据；而调查指标调查目的是选定调查指标的依据；而调查指标是调查目的的具体体现。是调查目的的具体体现。在设计时，应将调查目在设计时，应将调查目的转化为具体的调查指标，通过指标达到目的的转化为具体的调查指标，通过指标达到目的。例如：例如：某地疑为鼻咽癌高发区、拟进行调查。某地疑
35、为鼻咽癌高发区、拟进行调查。目的：目的：摸清病情及其地理分布，为防治工作提供依摸清病情及其地理分布，为防治工作提供依据。据。这样的描述较为抽象这样的描述较为抽象第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容59医学统计学基本概念和步骤调查目的具体化指标：（1）该地某年不同性别、年龄 居民鼻咽癌 死亡率（2）以县（或乡）为单位的居民鼻咽癌死 亡率地理分布调查目的 选定调查指标的依据。调查指标 调查目的的具体体现。第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容60医学统计学基本概念和步骤 指标的选择要求：（1）精选、重点突出、不要贪多求全，分 散精力。（2）计量指标比计数（定性）指
36、标敏感。（3）客观指标优于主观指标（4）选用灵敏度高，特异度高的检查方法 作为诊断依据。第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容61医学统计学基本概念和步骤（二）确定观察对象和观察单位（二）确定观察对象和观察单位 根据调查目的确定调查观察对象和观察单位根据调查目的确定调查观察对象和观察单位 观察对象：观察对象：确定所要研究总体，即划清总体的同确定所要研究总体，即划清总体的同质范围（质范围（抽样框抽样框，sampling frame）。）。观察单位：观察单位：调查总体中的个体，以此做为统调查总体中的个体，以此做为统 计计算单位。计计算单位。观察单位观察单位可以是一个人、一个家庭或一
37、个群体。可以是一个人、一个家庭或一个群体。研究儿童生长发育：研究儿童生长发育：儿童儿童研究儿童视力水平：研究儿童视力水平：眼睛眼睛第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容62医学统计学基本概念和步骤第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容确定观察对象注意事项确定观察对象注意事项1 1、制订纳入标准和排除标准、制订纳入标准和排除标准2 2、要有足够的样本含量、要有足够的样本含量（详见第四节）（详见第四节）63医学统计学基本概念和步骤第三节第三节 观察性研究设计的内容观察性研究设计的内容（三）确定调查方法和调查方式调查方法和方式与调查目的和调查内容有关调查方法和方式与调
38、查目的和调查内容有关调调查查方方式式直接观察法直接观察法采访法采访法直接采访法直接采访法 间接采访法间接采访法访问调查访问调查自填调查自填调查电话电话信访信访64医学统计学基本概念和步骤统计设计：统计设计：对资料搜集、整理和分析全对资料搜集、整理和分析全过程总的设想和安排。是后续步骤的依过程总的设想和安排。是后续步骤的依据，是最关键的一环。据，是最关键的一环。科研设计科研设计专业设计专业设计统计设计统计设计成果：成果：先进性先进性 创新性创新性 科学性和可行性科学性和可行性65医学统计学基本概念和步骤实验设计主要内容：实验设计主要内容：三要素，三原则三要素，三原则观察对象观察对象处理因素处理因
39、素实验效应实验效应对照原则对照原则重复原则重复原则随机化原则随机化原则66医学统计学基本概念和步骤 某种降压药某种降压药高血压患者高血压患者服该药前后血压差服该药前后血压差实例：实例：拟给原发性高血压病人服用某降拟给原发性高血压病人服用某降压药压药A，观察服药前后舒张压差值情况，观察服药前后舒张压差值情况，研究该降压药是否有效？研究该降压药是否有效？67医学统计学基本概念和步骤按受试对象不同，实验分为三类：按受试对象不同，实验分为三类：动物实验动物实验 动物动物临床试验临床试验 病人病人社区干预试验社区干预试验 健康人健康人一、受试对象：一、受试对象：人、动物、微生物、器官、人、动物、微生物、
40、器官、组织、细胞、基因等。组织、细胞、基因等。68医学统计学基本概念和步骤1 1动物实验动物实验优点：优点：在许多方面可由实验者作任意的安排，使在许多方面可由实验者作任意的安排，使 得研究设计更严密，组间可比性更强。得研究设计更严密，组间可比性更强。缺点：缺点：（1 1）动物实验的结果不能直接解释人类的）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。疾病现象。（2 2）不同种系的动物有不同的生物学特点，）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动物实验必须选择同一种系动物因此动物实验必须选择同一种系动物。69医学统计学基本概念和步骤2 2临床试验临床试验 临床试验：临床试验：是在病人中进行的试验。
41、通是在病人中进行的试验。通过比较治疗组（或预防组）与对照组的过比较治疗组（或预防组）与对照组的结果而确定某项治疗或（预防）措施的结果而确定某项治疗或（预防）措施的效果与价值。效果与价值。70医学统计学基本概念和步骤3 3社区干预试验社区干预试验 实验对象以社区人群作为一个整体实验对象以社区人群作为一个整体进行实验观察。社区干预试验一般不能进行实验观察。社区干预试验一般不能实施随机分配原则。实施随机分配原则。71医学统计学基本概念和步骤二、处理因素二、处理因素 处理因素就是根据研究目的而处理因素就是根据研究目的而施加的特定实验措施。施加的特定实验措施。处理因素设置要求处理因素设置要求 1、抓住主
42、要因素、抓住主要因素 2、找出非处理因素（混杂因素）、找出非处理因素（混杂因素）3、处理因素标准化、处理因素标准化72医学统计学基本概念和步骤三、实验效应（观察指标）三、实验效应（观察指标）试验研究的结果只有运用恰当的指试验研究的结果只有运用恰当的指标才能表现出来。因此试验设计时应选标才能表现出来。因此试验设计时应选择一些能反映效应的指标以评价研究结择一些能反映效应的指标以评价研究结果。如何选择测量指标应考虑下述几方果。如何选择测量指标应考虑下述几方面面:73医学统计学基本概念和步骤是指那些不易受主观因素影响的，并能客是指那些不易受主观因素影响的，并能客观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数
43、据等；观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数据等；是靠研究对象回答或研究者自行判断而不是靠研究对象回答或研究者自行判断而不能客观记录的指标，如研究对象陈述某些症状（如能客观记录的指标，如研究对象陈述某些症状（如疼痛）或研究人员通过问卷表所收集的资料疼痛）或研究人员通过问卷表所收集的资料 在研究设计中，应尽量少用主观指标，因为其在研究设计中，应尽量少用主观指标，因为其易受研究对象和研究人员心理状态、启发暗示和感易受研究对象和研究人员心理状态、启发暗示和感官差异的影响。必须采用时要注意其缺点。官差异的影响。必须采用时要注意其缺点。74医学统计学基本概念和步骤（2）选择灵敏性高的指标）选择灵敏性高
44、的指标 灵敏的指标是指能如实地反映研究对灵敏的指标是指能如实地反映研究对象体内微量效应变化的指标。象体内微量效应变化的指标。（3）选择）选择高的指标高的指标 精确性包括准确度和精密度。选择指精确性包括准确度和精密度。选择指标时应同时考虑指标的准确度和精密度标时应同时考虑指标的准确度和精密度75医学统计学基本概念和步骤准确度和精密度高准确度和精密度高准确度高和精密度不高准确度高和精密度不高准确度和精密度均不高准确度和精密度均不高76医学统计学基本概念和步骤实验设计的基本原则实验设计的基本原则一、基本原则一、基本原则对照原则对照原则 随机化原则随机化原则 重复原则重复原则77医学统计学基本概念和步
45、骤1 1设立对照的重要意义设立对照的重要意义（1 1）“有比较才能鉴别有比较才能鉴别”。实验研究最终要实验研究最终要回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别，要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别，才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而对照是比较的基础。对照是比较的基础。（2 2）对照的设置可以排除非研究因素对研究）对照的设置可以排除非研究因素对研究结果的影响。结果的影响。（一）对照原则（一）对照原则78医学统计学基本概念和步骤对照的必要性对照的必要性-没有比较就没有
46、鉴别没有比较就没有鉴别 疾病的自愈倾向疾病的自愈倾向 感冒、哮喘等感冒、哮喘等100名感冒患者体温、鼻塞流涕情况1周后观察：体温下降和鼻塞流涕缓解状况服用感冒药A结论：结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况错误的设计错误的设计79医学统计学基本概念和步骤感冒的例子感冒的例子200名感冒患者服用药物A1W后体温下降，症状缓解不服用药物A1W后体温下降，症状缓解 随 机服药组100人不服药组100人治疗前症状差别无统计学意义治疗1天时体温差别有统计学意义1天后体温降至正常3天后体温降至正常分析：分析：设计：设计：结论结论：该药有效。正确的设计正确的设计80医
47、学统计学基本概念和步骤 实验组的研究因素实验组的研究因素T产生的效应为产生的效应为E，非，非研究因素研究因素S1产生的效应为产生的效应为e1 对照组的非研究因素对照组的非研究因素S2产生的效应为产生的效应为 e2 要求要求S1=S2 ,则则 e1=e2 实验组实验组 T +S1 =E +e1 对照组对照组 S2 =e2 T =E设立设立对照对照的的目的目的：使：使实验实验效应效应单独显示单独显示出来。出来。81医学统计学基本概念和步骤均衡性均衡性(1)(1)对等对等 除处理因素外，对照组具备与实验组对等除处理因素外，对照组具备与实验组对等的一切非处理因素。的一切非处理因素。(2)(2)同步同步
48、 对照组与实验组设立之后，在整个研究进对照组与实验组设立之后，在整个研究进程中始终处于同一空间和同一时间。程中始终处于同一空间和同一时间。(3)(3)专设专设 任何一个对照组都是为相应的实验组专门任何一个对照组都是为相应的实验组专门设立的。不得借用文献上的记载或以往的设立的。不得借用文献上的记载或以往的结果或其它研究的资料作为本研究之对照。结果或其它研究的资料作为本研究之对照。2对照组设置的要求对照组设置的要求82医学统计学基本概念和步骤2对照组设置的要求对照组设置的要求 除实验组接受的研究因素外，实验组和对照组除实验组接受的研究因素外，实验组和对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如：在其他方
49、面都必须尽可能相同。例如：动物实验动物实验，实验组和对照组间动物的种系、性别、，实验组和对照组间动物的种系、性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一致。年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一致。临床试验临床试验，实验组和对照组间病人的性别、年龄、，实验组和对照组间病人的性别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能相同。体质、病情（期、型）等尽可能相同。83医学统计学基本概念和步骤3 3对照形式对照形式对照组不施加任何处理因素。对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验空白对照在动物实验和干预试验中简单易行。和干预试验中简单易行。但在临床试验中一般不设空白对照，原因：一但在临床试验中一般不设空白对照，原因
50、：一是容易引起实验组和对照组在心理上的差异；二是是容易引起实验组和对照组在心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情较轻或长期稳定无任存在医德问题。仅在某些病情较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、何危险的疾病，如慢性关节炎、HbsAg携带者、近携带者、近视等可以设置空白对照。视等可以设置空白对照。（1 1）空白对照）空白对照84医学统计学基本概念和步骤（3 3）实验对照）实验对照对照组不施加处理因素，但施加某种与处理对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素有关的实验因素。因素有关的实验因素有关的实验因素。例如例如 实验组实验组 加赖氨酸的面包加赖氨酸的面包 课间餐课
