1、卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计1第十三章第十三章卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计2医学科研设计医学科研设计卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计3(一一)实验设计的基本要素实验设计的基本要素(二二)实验设计的基本原则实验设计的基本原则(三三)常用的实验设计方法常用的实验设计方法卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计4（一）实验设计的基本要素（一）实验设计的基本要素 1.1.处理因素处理因素 2.2.受试对象受试对象 3.3.实验效应实验效应卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计51.1.处理因素处理因素 处理因素的分类处理因素的分类 区分处理因素与非处理因素区分处理因素与非处理因
2、素 处理因素应当标准化处理因素应当标准化 处理因素的数量处理因素的数量 卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计62.2.受试对象受试对象 病例的来源病例的来源 病例必须经过严格标准诊断病例必须经过严格标准诊断 规定纳入标准规定纳入标准 明确排除标准明确排除标准卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计73.3.实验效应实验效应 关联性关联性 客观性客观性 选用灵敏度较高的指标选用灵敏度较高的指标 选用精确性较强的指标选用精确性较强的指标 化验指标必要时规定所采用的方法化验指标必要时规定所采用的方法卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计8（二）实验设计的基本原则（二）实验设计的基本原则 1.1.对照
3、的原则对照的原则 2.2.随机的原则随机的原则 3.3.重复的原则重复的原则 4.4.均衡的原则均衡的原则卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计91.1.对照的原则对照的原则 设立对照组的理由设立对照组的理由 设立对照组的方法设立对照组的方法 对照方式对照方式 对照存在的问题对照存在的问题卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计10设立对照组的理由设立对照组的理由 抵消比较组间疾病自然史不同的抵消比较组间疾病自然史不同的 影响；影响；抵消安慰剂效应；抵消安慰剂效应；抵消除治疗措施以外其它因素的抵消除治疗措施以外其它因素的 干扰。干扰。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计11设立对照组的方法设立
4、对照组的方法 把研究对象随机地分入对照组和试验把研究对象随机地分入对照组和试验组进行比较，并要求它们之间具有可组进行比较，并要求它们之间具有可比性；比性；各组应同时进行试验；各组应同时进行试验；各组的例数应尽可能相等。各组的例数应尽可能相等。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计12对照的形式对照的形式 1.1.空白对照空白对照 2.2.实验对照实验对照 3.3.标准对照标准对照 4.4.自身对照自身对照 5.5.相互对照相互对照卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计13 对照存在的问题对照存在的问题 未设对照组未设对照组 对照例数过少对照例数过少 对照不合理对照不合理卫生学（第7版）第十三章
5、 医学科研设计142.随机的原则随机的原则 随机化的意义随机化的意义 简单随机分组 随机化方法随机化方法 分层随机分组 顺序分配方法 卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计153.3.重复的原则重复的原则 重复的意义重复的意义 影响样本大小的因素影响样本大小的因素 估计样本含量的方法估计样本含量的方法卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计16影响样本大小的因素影响样本大小的因素研究总体的变异程度研究总体的变异程度容许误差的大小容许误差的大小检验效能检验效能型错误的概率水准型错误的概率水准卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计174.4.均衡的原则均衡的原则 实验与对照必须遵守均衡的原则，亦称齐
6、同实验与对照必须遵守均衡的原则，亦称齐同原则。即实验中要求实验对象除了要观察的某种原则。即实验中要求实验对象除了要观察的某种实验因素外，其他一切条件应该尽可能相同。要实验因素外，其他一切条件应该尽可能相同。要求各处理组非实验因素的条件均衡一致，以消除求各处理组非实验因素的条件均衡一致，以消除非实验因素对实验的影响。非实验因素对实验的影响。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计18完全随机设计完全随机设计配对设计配对设计配伍组设计配伍组设计交叉设计交叉设计盲法设计盲法设计（三）常用的实验设计方法：（三）常用的实验设计方法：卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计19 1.完全随机设计完全随机设计
7、方法方法 只能分析一个因素 适用条件和特点适用条件和特点 用于两个或两个以 上样本比较 各个样本例数可以相等或不等 统计分析方法统计分析方法 t 检验、单因素方差分析检验、单因素方差分析卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计20 2.配对设计配对设计 方法方法 适用条件和特点适用条件和特点 适用于同体比较 同体比较时前后间隔时间不宜过长 统计分析方法统计分析方法 配对配对 t 检验、秩和检验检验、秩和检验卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计21 3.配伍组设计配伍组设计 方法方法 适用条件和特点适用条件和特点 设置配伍组的条件和配对条件相同 此设计增强了各组间的均衡性、研究的效率等 统计分析
8、方法统计分析方法 配伍组设计方差分析配伍组设计方差分析卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计22 4.交叉设计交叉设计 方法方法 两次观察时间不宜过长，前后无后期效应影响 适用条件和特点适用条件和特点 多适用于各种慢性病治疗设计 节省样本，容易控制条件 统计分析方法统计分析方法 秩和检验、方差分析秩和检验、方差分析卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计23（五）盲法设计（五）盲法设计 在临床试验中，研究者或受试者均可给实验效应在临床试验中，研究者或受试者均可给实验效应带来影响，造成偏倚带来影响，造成偏倚(bias)，偏倚的存在无疑影响处偏倚的存在无疑影响处理因素的真实效果。解决这个问题的主要办
9、法，就是理因素的真实效果。解决这个问题的主要办法，就是要使受试者不知道自己接受的是什么处理，有时甚至要使受试者不知道自己接受的是什么处理，有时甚至要使直接观察和进行测量的实验者也不知道受试者所要使直接观察和进行测量的实验者也不知道受试者所接受的处理是什么，即盲法接受的处理是什么，即盲法（blindness）设计。盲法设计。盲法是临床试验中防止各种偏倚的重要措施。是临床试验中防止各种偏倚的重要措施。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计24 盲法设计分单盲法和双盲法。单盲法是让病盲法设计分单盲法和双盲法。单盲法是让病人不知道自己接受何种治疗，从而避免了它们的人不知道自己接受何种治疗，从而避免了它
10、们的主观因素对疗效造成的偏倚，但仍未能防止来自主观因素对疗效造成的偏倚，但仍未能防止来自研究者方面的研究者方面的 影响；双盲法是受试者和执行医影响；双盲法是受试者和执行医疗措施的医护人员都不知道患者的分组情况和接疗措施的医护人员都不知道患者的分组情况和接受何种治疗，这样就大大减少了来自双方面的主受何种治疗，这样就大大减少了来自双方面的主观因素对判断研究结果的影响。观因素对判断研究结果的影响。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计25 调查设计是统计研究的一个重要部分，是医调查设计是统计研究的一个重要部分，是医学科学研究的重要手段。调查研究的主要特点是学科学研究的重要手段。调查研究的主要特点是研
11、究过程中没有施加人为的干预措施，而是客观研究过程中没有施加人为的干预措施，而是客观地观察记录某些现象及其相关特征；也不能用随地观察记录某些现象及其相关特征；也不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影响。机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影响。一、调查设计的意义及其特点一、调查设计的意义及其特点卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计26二、调查方法二、调查方法（一）普查（一）普查（二）抽样调查（二）抽样调查 *常用的抽样方法（三）典型调查（三）典型调查（四）病例对照研究（四）病例对照研究（五）定群研究（五）定群研究卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计27观察性观察性研究研究全面调查全面调查
12、抽样调查抽样调查定群研究定群研究普查普查病例对照研病例对照研究究典型调查典型调查卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计28普查：普查：指研究者对根据研究目的确定的指研究者对根据研究目的确定的同质的所有观察单位某个或某些指标所进同质的所有观察单位某个或某些指标所进行的全面调查。它涉及面广，所需人、物、行的全面调查。它涉及面广，所需人、物、财力大。财力大。非全面调查：非全面调查：是指研究者根据研究目的从是指研究者根据研究目的从同质总体中抽取部分观察单位对某个或某同质总体中抽取部分观察单位对某个或某些指标进行调查。些指标进行调查。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计29 是指研究者据研究目的，从同
13、质总是指研究者据研究目的，从同质总体中随机抽取（体中随机抽取（random sampling）部）部分观察单位进行调查。分观察单位进行调查。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计301.1.可节省大量的人力、物力和财力，可节省大量的人力、物力和财力，便于实施便于实施;2.2.可估计抽样误差大小，便于进行统可估计抽样误差大小，便于进行统 计推断计推断;3.3.可避免和减小人为干扰所产生的误可避免和减小人为干扰所产生的误 差，保证样本的代表性更好。差，保证样本的代表性更好。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计311.简单随机抽样简单随机抽样（simple random sampling)2.系统
14、抽样系统抽样 （systematic sampling)3.整群抽样整群抽样 (cluster sampling)4.分层抽样分层抽样 (stratified sampling)卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计32 简单随机抽样，是先将调查总体的全简单随机抽样，是先将调查总体的全部观察单位编号，再用随机数字表或抽签部观察单位编号，再用随机数字表或抽签等方法随机抽取部分观察单位组成样本。等方法随机抽取部分观察单位组成样本。(simple random sampling)卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计33(1)(1)抽样方法抽样方法 将总体内的全部观察单位编上将总体内的全部观察单位编
15、上号码，再用随机数字表、电子计算器随机数字号码，再用随机数字表、电子计算器随机数字键等随机化工具，选出进入样本的号码，已经键等随机化工具，选出进入样本的号码，已经入选的号码不能再次列入，直至达到预定的样入选的号码不能再次列入，直至达到预定的样本例数为止。这种抽样方法使得总体内每个单本例数为止。这种抽样方法使得总体内每个单元被选入样本的概率是相等的。元被选入样本的概率是相等的。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计34【例】【例】欲了解某乡村居民钩虫感染率情况，该欲了解某乡村居民钩虫感染率情况，该村共有居民村共有居民20002000人，试用单纯随机抽样方法抽取人，试用单纯随机抽样方法抽取样本例数
16、样本例数100100人作为样本。人作为样本。先将全村居民编号为先将全村居民编号为 1，2，2000；再查随机数字表，随机确定一起点和走向，譬如再查随机数字表，随机确定一起点和走向，譬如说第说第 6 行第一个数字开始，依横向抄录行第一个数字开始，依横向抄录 100 组随组随机数字，每组为机数字，每组为 4 个数字，个数字，凡后面出现与前面凡后面出现与前面有相同的数字者有相同的数字者卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计35弃去，它们是弃去，它们是1622，7794，3949，8845。凡首位数字凡首位数字8者减者减8，6而而8者减者减6，4而而6者者减减4，2而而4者减者减2，2者不变，这样依次
17、得：者不变，这样依次得：1622，1794，1949，845，凡属于这些编号，凡属于这些编号的居民就组成了我们所需的样本。的居民就组成了我们所需的样本。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计36(2)优缺点优缺点 简单随机抽样的优点是当总体内观简单随机抽样的优点是当总体内观察单位数与样本例数都不大时比较容易实施，均察单位数与样本例数都不大时比较容易实施，均数数(或率或率)及其标准误的计算也较简便。但这种方及其标准误的计算也较简便。但这种方法在总体含量较大时，实际上难以采用。因为编法在总体含量较大时，实际上难以采用。因为编号、抽样、调查的实施等都有许多实际困难。在号、抽样、调查的实施等都有许多实
18、际困难。在总体内各单元的变异大而样本又小时，样本的代总体内各单元的变异大而样本又小时，样本的代表性较差。表性较差。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计37(3)适用范围适用范围 这种抽样方法只适用于总体内个体间差异这种抽样方法只适用于总体内个体间差异均匀的小型调查和实验室研究，这种抽样方法均匀的小型调查和实验室研究，这种抽样方法也是其他抽样方法的基础。也是其他抽样方法的基础。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计38 (1)(1)抽样方法抽样方法 系统抽样亦称为间隔抽样系统抽样亦称为间隔抽样或机械抽样。首先必须确定总体的范围和样本或机械抽样。首先必须确定总体的范围和样本例数，将总体内的观察单
19、位依次编号。然后确例数，将总体内的观察单位依次编号。然后确定抽样比，即确定从每多少个单元（设为定抽样比，即确定从每多少个单元（设为 k 个，个，k=总体中所有个体数总体中所有个体数/样本例数）中抽一样本例数）中抽一个单元个单元(systematic sampling)卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计39进入样本。至于究竟抽其中第几个，则必须用进入样本。至于究竟抽其中第几个，则必须用随机化的方法决定。具体做法是在随机化的方法决定。具体做法是在 1 至至 k 个数个数中，随机选出一个数，把它做为起点，以后依中，随机选出一个数，把它做为起点，以后依次用相等的间隔，机械地从每次用相等的间隔，机械
20、地从每 k 个单元中抽一个单元中抽一个观察单位，组成样本。个观察单位，组成样本。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计40【例】【例】欲了解某小学学生肠道蛔虫感染情况，欲了解某小学学生肠道蛔虫感染情况，要求检查学生大便蛔虫卵试验的阳性率，该校有要求检查学生大便蛔虫卵试验的阳性率，该校有学生学生12001200人，试按系统抽样法抽取一例数为人，试按系统抽样法抽取一例数为120120人的样本。人的样本。此例中总体例数为此例中总体例数为N=1200，样本例数，样本例数n=120抽样间隔抽样间隔 k=N/n=10，先将该校所有学，先将该校所有学生依次编号为生依次编号为 l 到到 1200，再在，再在1
21、10 之间确定一之间确定一个随机数字，比如为个随机数字，比如为 6，于是，以学生编号为，于是，以学生编号为 6，16，26，1196 者组成样本。者组成样本。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计41(2)(2)优缺点优缺点 系统抽样的优点是：易于理解，系统抽样的优点是：易于理解，简便易行，容易得到一个按比例分配的样本。在简便易行，容易得到一个按比例分配的样本。在一般情况下，其抽样误差小于单纯随机抽样。缺一般情况下，其抽样误差小于单纯随机抽样。缺点是：当总体内观察单位按顺序有周期性或单调点是：当总体内观察单位按顺序有周期性或单调递增递增(或递减或递减)趋势时，系统抽样将产生明显的偏趋势时，系统
22、抽样将产生明显的偏性。目前，尚无可靠的统计方法来估计其抽样误性。目前，尚无可靠的统计方法来估计其抽样误差，在实际工作中，一般可按单纯随机抽样来处差，在实际工作中，一般可按单纯随机抽样来处理。理。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计42(3)(3)适用范围适用范围 事先对总体内的个体分布事先对总体内的个体分布有所了解，并且该分布应是随机的，这样有所了解，并且该分布应是随机的，这样才能最恰当地应用系统抽样；在多阶段抽才能最恰当地应用系统抽样；在多阶段抽样中，用于后阶段抽样；在分层抽样中，样中，用于后阶段抽样；在分层抽样中，每层可独立使用系统抽样。每层可独立使用系统抽样。卫生学（第7版）第十三章
23、医学科研设计43(1)(1)方法方法 该抽样是以个体自然集结的或人为划分该抽样是以个体自然集结的或人为划分的群体（例如家庭、街道、乡、村、工厂、学校的群体（例如家庭、街道、乡、村、工厂、学校等）作为抽样单元，总体中含有等）作为抽样单元，总体中含有K个群，从中用随个群，从中用随机化的方法抽取机化的方法抽取k 个群，对抽中的个群，对抽中的k 个群体内所有个群体内所有个体则全部加以调查。这里的群体可以是本来就个体则全部加以调查。这里的群体可以是本来就存在的集体单位或地理的、行政的区域，也可以存在的集体单位或地理的、行政的区域，也可以是为便于调查而特意划分的。是为便于调查而特意划分的。(cluster
24、 sampling)卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计44【例】若调查某县血吸虫感染率，以该县【例】若调查某县血吸虫感染率，以该县的村为基本抽样单元的村为基本抽样单元(共共300300个村个村)，从中，从中抽取抽取3030个村，然后对所抽取的个村，然后对所抽取的3030个村的居个村的居民全部进行调查。民全部进行调查。各群内单元数相等或不等时，统计量各群内单元数相等或不等时，统计量的计算方法是不同的。的计算方法是不同的。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计45(2)(2)优缺点优缺点 整群抽样应用于大的总体时整群抽样应用于大的总体时,其优点很明显其优点很明显;易为群众接受易为群众接受,节约
25、人力、物力、时间等；整群节约人力、物力、时间等；整群抽样中，群间差异越小，抽取的抽样中，群间差异越小，抽取的“群群”越多，越多，则抽样误差越小。但在样本例数给定时，统计则抽样误差越小。但在样本例数给定时，统计学效能不如单纯随机抽样。如果群间的变异较学效能不如单纯随机抽样。如果群间的变异较大，调查少数几个群，则对总体的代表性就较大，调查少数几个群，则对总体的代表性就较差。差。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计46(3)(3)适用范围适用范围整群抽样适用于群内变异大而群间变异小的整群抽样适用于群内变异大而群间变异小的总体。总体。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计47 (1)(1)抽样方法抽
26、样方法 在抽样过程中，将总体按在抽样过程中，将总体按某种特征划分为若干个组别、类型或区域等次某种特征划分为若干个组别、类型或区域等次级总体级总体(统计学上称之为统计学上称之为“层层”)，先从每层内，先从每层内独立抽取一个随机样本，再合成为总体的一个独立抽取一个随机样本，再合成为总体的一个样本，这种方法称之为分层随机抽样。样本，这种方法称之为分层随机抽样。(stratified sampling)卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计48 每层具体抽样方法可用单纯随机抽样每层具体抽样方法可用单纯随机抽样或系统抽样法。分层的原则是分层后层内或系统抽样法。分层的原则是分层后层内变异尽可能小，而层间变
27、异可以较大。变异尽可能小，而层间变异可以较大。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计49(2)(2)优点优点 由于分层后各层内的个体同质性增加，使得抽由于分层后各层内的个体同质性增加，使得抽样误差小于其它方法；样误差小于其它方法；便于对各层进行独立分析，井可作相互比较；便于对各层进行独立分析，井可作相互比较；由于各层特点不同，可对各层采用不同的抽样由于各层特点不同，可对各层采用不同的抽样方法。方法。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计50(3)(3)适用范围适用范围 对总体内各层的个体情况有所了解，分层抽对总体内各层的个体情况有所了解，分层抽样适合于层内变异小而层间变异大时，效果较好。样适合
28、于层内变异小而层间变异大时，效果较好。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计51典型调查典型调查：是指研究者在对调查对象全面分析是指研究者在对调查对象全面分析 的基础上，的基础上，有意识地选择（有意识地选择（purposive selectionpurposive selection）部分观察）部分观察单位进行调查的方法。它不属于统计研究的范畴，单位进行调查的方法。它不属于统计研究的范畴，多用于社会调查。如卫生模范单位示范调查多用于社会调查。如卫生模范单位示范调查 。以上两种非全面调查方法虽然都有一定的实际以上两种非全面调查方法虽然都有一定的实际意义，但均无法确定其精度和信度。意义，但均无法确
29、定其精度和信度。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计52病例对照研究（回顾性研究）病例对照研究（回顾性研究）是比较患某病者与未患该病者暴露于某可能是比较患某病者与未患该病者暴露于某可能的危险因素的百分比差异，分析这些（危险）因的危险因素的百分比差异，分析这些（危险）因素是否与该病存在联系。病例对照研究是根据研素是否与该病存在联系。病例对照研究是根据研究对象目前状态（是否有病）将其分到病例组或究对象目前状态（是否有病）将其分到病例组或对照组，然后用回顾访查的方法调查研究对象过对照组，然后用回顾访查的方法调查研究对象过去的危险因素接触史，是去的危险因素接触史，是“从果推因从果推因”的研究方的研究方法。法。卫生学（第7版）第十三章 医学科研设计53定群研究（队列研究、前瞻性研究）定群研究（队列研究、前瞻性研究）是将特定人群分为暴露于某因素与非暴露是将特定人群分为暴露于某因素与非暴露于该因素的两组，或不同暴露水平的两组，追于该因素的两组，或不同暴露水平的两组，追踪观察一定时间，比较两组的结果，是一种踪观察一定时间，比较两组的结果，是一种“从因到果从因到果”的研究方法。的研究方法。（王伟（王伟）
