1、罕见病公益领域项目管理实践罕见病项目背景介绍罕见病项目背景介绍TSC专科门诊项目目标与成果专科门诊项目目标与成果项目组织与推进项目组织与推进1234项目成功关键因素项目成功关键因素背景介绍-罕见病 罕见病是指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.651的疾病。 罕见病是人类医学面临的最大挑战之一，目前已知的近 7000 种罕见病，我们对它们的了解还很有限，普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段且药物往往不在医保体系中，包括中国在内的绝大多数国家的患者，面临病无所医、医无所药、 药无所保的窘境。
2、背景介绍-TSC结节性硬化症（Tuberous Sclerosis Complex, TSC）是一种由TSC1或TSC2基因突变导致的多系统受累的显性遗传良性肿遗传良性肿瘤综合症瘤综合症,突变的基因可能遗传自患有TSC的父母（遗传性TSC），也可能是由于自发性突变（散发性TSC）, 基因缺陷导致雷帕霉素靶蛋白（mTOR）信号通路过度活化，在脑、眼在脑、眼睛、心脏、肾脏、皮肤和肺等多器官发生肿瘤睛、心脏、肾脏、皮肤和肺等多器官发生肿瘤。估计每6000个新生儿中有一个TSC患者，中国有高达20万病人。TSC主要临床表现为癫痫，发育迟缓，智力受损和自闭症，是最常见伴有癫痫和自闭症的遗传性疾病。背景介
3、绍-TSC组织 北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心（简称：TSC罕见病关爱中心）是2013年7月份在北京民政局注册成功的民办非企业公益机构，前身是中国结节性硬化症互助联盟。成立于2009年。TSC罕见病关爱中心是罕见病结节性硬化症患者或家属自发组织的民间非营利性公益机构，主要提供结节性硬化症病患家庭特殊救助，促进开展结节性硬化症科学研究，建立结节性硬化症相关信息共享。背景介绍-病痛挑战延迟诊断预后差TSC专科门诊项目看病贵错误用药预后差看病难定期随访难操作代价高误诊率高罕见病项目背景介绍罕见病项目背景介绍TSC专科门诊项目目标与成果专科门诊项目目标与成果项目组织与推进项目组织与推进1234项
4、目成功关键因素项目成功关键因素项目目标项目目标 让众多中国TSC患者及时得到确诊并采取合适治疗方案 让中国广大区域的TSC患者能够更加经济、便利地获得定期随诊 结合专科门诊所在医院及整合国内外优秀医疗资源，组织专家义诊及患者交流，推动群体互助帮扶 协助推动医学研究及应用大会，把握国际最新医疗资讯9项目成果6年时间1.推动设立TSC专科门诊10家专科门诊7届病友组织大会7次国内外专家义诊2.病友大会及大型义诊3.协助推7次医学研究及应用交流会动医学研究及应用大会项目成果1-推动专科门诊开设城市 医院名称专科门诊设立2010 12年 月北京协和医院2012 1年 月北京 北京大学妇产儿童医院301
5、2013 10年 月解放军总医院儿科（）2015 5年 月广州 中山大学附属第一医院2015 5年 月杭州 杭州第一人民医院2013 7年 月上海 上海复旦大学儿科医院2013 2年 月2015 8年 月2016 8年 月2013 8年 月深圳市儿童医院深圳深圳市罗湖区人民医院宜昌 宜昌市第一人民医院郑州 河南中医学院第一附属医院 自2010年开始，在6年时间里，在医院大力支持下共同推动成立了10家专科门诊 首先推动医疗条件好的一线城市 逐步往二线城市等更广的区域推动项目成果2-TSC大会及义诊届别时间城市北京地点第一届 2011年6月协和医院第二届 2012年11月 北京第三届 2013年7
6、月北京第四届 2014年10月 北京协和医院协和医院协和医院 自2011年开始，依托专科门诊所在医院及医生的资源，同时邀请国内外专家共同参与，共召开了7次TSC患者大会。第五届 2015年8月第六届 2016年8月第七届 2017年8月广东深圳 罗湖医院 直接受益人次3000+上海复旦儿科医院湖北宜昌 宜昌市第一人民医院项目成果2- TSC大会及义诊2016年上海复旦儿科医院TSC组织大会及国内外专家义诊项目成果2- TSC大会及义诊国际TSC大会项目成果3-协助推动医学大会项目成果3-协助推动医学大会罕见病项目背景介绍罕见病项目背景介绍TSC专科门诊项目目标与成果专科门诊项目目标与成果项目组
7、织与推进项目组织与推进1234项目成功关键因素项目成功关键因素TSC组织架构区域志愿者团队组织架构原则：组织架构原则： 自治核心志愿者团队 开放 多元化家长委员会目前设置专职人员项目组织形式家委会成员家长委员会核心驱动人员，PM角色联合推动区域门诊医学研究者医学顾问组各地医院临床医生项目完成后持续运营项目推进过程项目推进门诊运作 病患群体调研 医生接洽 患者档案建立 日常开诊 明确可行性 医生资源调配 门诊频次安排 医院流程制度确定 挂牌运行 报名收集 现场挂号就诊 长期跟踪随访项目推进过程运营阶段项目阶段运营阶段项目阶段项目阶段运营阶段罕见病项目背景介绍罕见病项目背景介绍TSC专科门诊项目目
8、标与成果专科门诊项目目标与成果项目组织与推进项目组织与推进1234项目成功关键因素项目成功关键因素项目成功关键要素干系人参与公益事业心沟通管理成功关键要素项目成功关键要素1-公益事业心干系人参与公益事业心沟通管理 区域核心志愿者（PM）的高度公益心成功关键要素 无金钱报酬下,利己利他是公益的持久发展力 需要适当的志愿者流动确保组织血液活力项目成功关键要素2-干系人参与 识别医学研究、医院方合适干系人的极度重要性 良好医患关系往往是合作路径的开端，值得感恩与珍视 邀请干系人多参与公众宣传等互动活动，获得更多感性和直观认识 从诊疗专业合作直至获得医院官方认同是持久运作的关键干系人参与公益事业沟通管理心成功关键要素项目成功关键要素3-沟通管理干系人参 沟通计划的严密性和延续性与公益事业心 利用条件，方便他人，成就自己沟通管理 目标导向下，坚持不懈，不轻言放弃成功关键要素Q&A感 谢 聆 听 欢 迎 交 流
