1、一一 干细胞的概念干细胞的概念 干细胞(stem cells,SC)是具有自我复制(self-renewing)和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。干细胞特性 1.自我复制：维持自身数量稳定 2.增殖分化：分化成多种功能细胞1干细胞临床治疗应用现状10/8/2022二二 干细胞的分类干细胞的分类 根据干细胞所处的发育阶段分类 胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)成体干细胞(somatic stem cell)。根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞(
2、totipotent stem cell,TSC)多能干细胞（pluripotent stem cell）单能干细胞（unipotent stem cell）。2干细胞临床治疗应用现状10/8/2022生命的形成精子精子卵细胞卵细胞形成受精卵形成受精卵第一次第一次分裂分裂第二次分裂第二次分裂第三次分裂第三次分裂第四次分裂第四次分裂发育形成胚胎发育形成胚胎3干细胞临床治疗应用现状10/8/2022血细胞的发生过程4干细胞临床治疗应用现状10/8/2022外周血细胞图片淋巴细胞中性粒细胞5干细胞临床治疗应用现状10/8/2022三三 干细胞的临床应用干细胞的临床应用1.造血干细胞 造血干细胞是体内
3、各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中、胎盘组织中。造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有效方法。在临床治疗中，造血干细胞应用较早，包括 骨髓移植(BMT）外周血干细胞移植（PBSCT）脐血干细胞移植（CBSCT）6干细胞临床治疗应用现状10/8/2022三三 干细胞的临床应用干细胞的临床应用2.干细胞治疗糖尿病 干细胞移植是糖尿病治疗的新思路 干细胞是一类可以横向分化为胰岛素分泌细胞、血管内皮细胞等组织的细胞。理论上来讲，将一定数量的自体干细胞通过动脉导管迁移到胰腺组织中，干细胞会在胰腺组织微环境的诱导下分化增殖为胰岛样细胞，
4、代替损伤的胰岛细胞分泌胰岛素，重建胰岛功能，从而探索出自体干细胞移植治疗糖尿病的新方法。7干细胞临床治疗应用现状10/8/2022三三 干细胞的临床应用干细胞的临床应用3.干细胞治疗小儿脑瘫 干细胞具有自我更新及分化为神经元，星形胶质细胞，少突胶质细胞的潜能，细胞移植后分化的神经元补充缺损的神经元，并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发育，改善大脑的认知功能障碍，为脑性瘫痪小儿进一步康复提供了更多的机会，已为先进最有效的治疗方法。并且年龄越小，再构成代偿能力越强，治疗的可能性就越大。尽早干预，治疗是预防小儿脑瘫致残的唯一途径。8干细胞临床治疗应用现状10/8/2022
5、4.干细胞美容 干细胞美容的真正应用还只限于整形外科，而相关研究更多是在实验室的研究阶段，还没有一项干细胞产品真正推向了市场。目前市场上出现的干细胞美容术，一般都是直接注射所谓的干细胞针剂。而这种注射用干细胞的来源主要是从流产的胚胎中提取的。如果没有经过配型就直接注射胚胎干细胞，容易引起免疫排斥反应。同时，早期的胚胎干细胞容易发生癌变，可能造成细胞恶性转化。而且直接把细胞拿来移植，还存在着生物安全、病毒感染的潜在风险。9干细胞临床治疗应用现状10/8/2022三三 干细胞的临床应用干细胞的临床应用5.干细胞治疗肝硬化干细胞移植治疗肝硬化所用的是外周血或骨髓干细胞或脐带血干细胞，通过介入的方法将
6、干细胞输入肝脏内，在肝脏微环境的刺激下分化生成新的肝细胞，同时分泌相关的细胞因子，恢复和营养受损的细胞，催化受损肝脏细胞再生。使肝脏功能逐渐恢复。10干细胞临床治疗应用现状10/8/2022三三 干细胞的临床应用干细胞的临床应用6.干细胞治疗心梗 干细胞移植为未来心血管疾病的治疗和研究提供了新的思路。初步研究显示干细胞移植能产生巨大的生物学效应，使心脏生成心血管或者心肌细胞，改善心肌血液供应。心肌缺血区干细胞移植不仅能从早期减轻瘢痕组织的形成，甚至对于已经形成的心肌瘢痕也具有良好的修复作用。11干细胞临床治疗应用现状10/8/2022四 干细胞治疗禁忌症 高度过敏体质或者有严重过敏史者 休克、
7、全身衰竭、生命体征不正常及不配合检查 者晚期恶性肿瘤全身感染或局部严重感染合并心、肺、肝、肾等重要脏器的功能障碍凝血功能障碍如血友病非神经系统疾患，或诊断尚未明确者12干细胞临床治疗应用现状10/8/2022五 干细胞治疗的风险 干细胞治疗为不少患者带来了福音，但临床中对于干细胞的应用，除了人们所熟知的骨髓移植即造血干细胞移植治疗血液系统疾病外，其他各项应用也多处在研究与发展阶段。干细胞应用的同时也伴随着一定的风险。1.成瘤性？最主要的原因就是干细胞增殖速度快。2.胚胎干细胞作为“万能细胞”，虽然有潜力发育为任何组织和器官，但如何诱导它们往正确的方向分化，问题尚未解决。3.目前，造血干细胞向其
8、他组织细胞的诱导分化效率还比较低，即能获得的目标细胞比例不高。13干细胞临床治疗应用现状10/8/2022CIK自体细胞免疫疗法 CIK（cytokine-induced killer，中文名：细胞因子诱导的杀伤细胞），是收集人外周血单个核细胞后，在体外用多种细胞因子（如抗CD3单克隆抗体、IL-2和IFN-等）共同培养一段时间后获得的一群异质细胞。由于该种细胞同时表达CD3+和CD56+两种膜蛋白分子,故又被称为NK细胞样T淋巴细胞,兼具有T淋巴细胞强大的抗瘤活性和NK细胞的非MHC限制性杀瘤优点。因此,应用CIK细胞被认为是新一代抗肿瘤过继细胞免疫治疗的首选方案。14干细胞临床治疗应用现状
9、10/8/2022六 三类医疗技术 国家建立医疗技术临床应用准入和管理制度，对医疗技术实行分类、分级管理。医疗技术分为三类：第一类医疗技术是指安全性、有效性确切，医疗机构通过常规管理在临床应用中能确保其安全性、有效性的技术。第二类医疗技术是指安全性、有效性确切，涉及一定伦理问题或者风险较高，卫生行政部门应当加以控制管理的医疗技术。15干细胞临床治疗应用现状10/8/2022三类医疗技术 第三类医疗技术是指具有下列情形之一，需要卫生行政部门加以严格控制管理的医疗技术：（一）涉及重大伦理问题；（二）高风险；（三）安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证；（四）需要使用稀缺资源；（五）卫生部
10、规定的其他需要特殊管理的医疗技术。16干细胞临床治疗应用现状10/8/2022转发卫生部办公厅 国家食品药品监督管理局办公室关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知的通知鲁卫科教国合字20123号二、严格执行干细胞临床研究和应用的有关规定。开展干细胞临床研究和应用项目必须经过卫生部和国家食品药品监督管理局批准，对已经批准开展的干细胞制品临床实验项目，应严格按照批件要求进行，不得随意变更。未经批准开展的干细胞临床研究和应用活动一律停止。对自查自纠工作中不如实上报情况，违规开展干细胞临床研究和应用的机构，一经查实，将重点整顿。17干细胞临床治疗应用现状10/8/2022 三、认真做好干细胞临
11、床研究和应用情况调查。各市卫生行政部门、食品药品监督管理部门要认真组织，周密部署，确保辖区内医疗机构及相关研制单位积极开展自查自纠，所有开展（包括经批准开展和自行开展）干细胞临床研究和应用的机构均应如实填报干细胞临床研究和应用自查情况调查表18干细胞临床治疗应用现状10/8/2022 各省级卫生行政部门应当对正在开展的干细胞临床研究和应用项目进行认真清理。停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用活动。在自查自纠工作中，对不如实上报干细胞临床研究和应用工作情况，继续开展未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用项目的单位将给予重点整顿。对于已经国家食品药
12、品监督管理局批准的干细胞制品临床试验项目，应当严格按照临床试验批件以及药品临床试验质量管理规范的要求进行，不得随意变更临床试验方案，更不得自行转变为医疗机构收费项目。19干细胞临床治疗应用现状10/8/2022医疗技术临床应用管理办法（节选）2009.3.2 第四章 医疗技术临床应用管理 卫生部负责审定第三类医疗技术的临床应用。第五十七条 本办法发布前已经临床应用的第三类医疗技术，医疗机构应当在本办法实施后6个月内按照本办法规定向技术审核机构提出医疗技术临床应用能力技术审核申请。在本办法实施后6个月内没有提出技术审核申请或者卫生行政部门决定不予诊疗科目项下医疗技术登记的，一律停止临床应用第三类医疗技术。20干细胞临床治疗应用现状10/8/2022第五十八条 异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床。21干细胞临床治疗应用现状10/8/2022 第五章 监督管理 第四十五条 县级以上地方卫生行政部门应当加强对医疗机构医疗技术临床应用情况的监督管理。第四十六条 县级以上卫生行政部门进行监督检查时，有权采取下列措施：（一）进入工作现场了解情况，调查取证；（二）查阅、复制有关资料；（三）责令医疗机构立即改正违法违规行为。22干细胞临床治疗应用现状10/8/2022 23干细胞临床治疗应用现状10/8/2022
